ヌシネルセン治療を受けている脊髄性筋萎縮症患者における肺機能検査の変化と呼吸筋力の傾向
2021年6月25日 更新者：NYU Langone Health
脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者は、呼吸筋機能の進行性低下を示すことがよく知られています。
治療は伝統的に、最適な栄養と気道クリアランスを確保するための支持手段を含んでいました。
Nusinersen (スピンラザ) は、小児および成人患者の SMA の治療に承認された疾患修飾薬です。
この研究の目的は、治療の最初の 1 年を通して肺機能検査 (PFT) の変化と呼吸筋力の傾向を観察することです。
脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者の肺機能検査 (PFT) の変化を測定する前向き縦断研究。
患者は、ヌシネルセンで承認および維持されているSMA患者になります。
患者はベースライン PFT を取得します。
治験責任医師は、ヌシネルセン治療中に 3、6、および 12 か月で PFT を繰り返します。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- 初期フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Health
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- NYU Winthrop Hospital でヌシネルセン治療を開始する資格がある、あらゆるタイプの SMA と診断された患者。
除外基準:
- 推奨されるスケジュール（2週間ごとに最初の3回の投与、その後3回目の投与の1か月後に4回目の投与、その後4か月ごとに維持量を投与）に従ってヌシネルセン治療を遵守できない患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヌシネルセン治療を受けているSMA患者
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SMN2 pre-mRNA、特にエクソン 7 をターゲットとするアンチセンス オリゴヌクレオチド。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パーセント改善 最大吸気圧 (MIP)
時間枠：3、6、および 12 か月
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閉塞に対して強力な吸気中に発生する圧力です。
呼気終期（残気量付近）で測定し、吸気筋力（横隔膜、外肋間筋、副筋）を評価します。
健康な成人女性の正常値は -50 cmH2O、健康な男性の正常値は -75 cmH2O です。
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3、6、および 12 か月
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パーセント改善 最大呼気圧 (/MEP)
時間枠：3、6、および 12 か月
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閉塞に対する強制的な呼気中に発生する圧力。
これは、吸気の終期 (TLC 付近) で測定され、呼気の筋力 (腹筋、内肋間筋、副筋) を評価します。
健康な成人女性の正常値 +80 cmH2O、健康な男性の正常値 +100 cmH2O。
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3、6、および 12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Melodi Pirzada, MD、New York Langone Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月17日
一次修了 (実際)
2021年4月1日
研究の完了 (実際)
2021年4月1日
試験登録日
最初に提出
2019年8月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月7日
最初の投稿 (実際)
2019年8月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月25日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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