뉴시네르센 치료를 받은 척수근위축 환자의 폐기능검사 변화와 호흡근력 추이
2021년 6월 25일 업데이트: NYU Langone Health
척수성 근위축증(SMA) 환자가 호흡근 기능이 점진적으로 저하된다는 것은 잘 알려져 있습니다.
치료에는 전통적으로 최적의 영양과 기도 청소를 보장하는 지지 수단이 포함되었습니다.
Nusinersen(spinraza)은 소아 및 성인 환자의 SMA 치료에 승인된 질병 조절 약물입니다.
이 연구의 목표는 치료 첫 해 동안 폐기능 검사(PFT) 변화와 호흡 근력 경향을 관찰하는 것입니다.
척수성 근위축증(SMA) 환자의 폐 기능 검사(PFT) 변화를 측정하는 전향적 종단 연구.
환자는 nusinersen에서 승인되고 유지되는 SMA 환자입니다.
환자는 기준선 PFT를 갖게 됩니다.
연구자들은 누시너센 치료를 받는 동안 3, 6, 12개월에 PFT를 반복할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Health
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- NYU Winthrop 병원에서 누시너센 치료를 시작할 자격이 있는 모든 유형의 SMA 진단을 받은 환자.
제외 기준:
- 권장 일정에 따라 누시너센 치료를 순응할 수 없는 환자(처음 2주마다 3회 투여, 이후 3차 투여 후 1개월에 4차 투여, 이후 4개월마다 유지 투여).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 누시너센 치료를 받는 SMA 환자
|
SMN2 pre-mRNA, 특히 엑손 7을 표적으로 하는 안티센스 올리고뉴클레오티드.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
퍼센트 개선 최대 흡기압(MIP)
기간: 3, 6, 12개월
|
폐색에 대한 강력한 흡기 중에 발생하는 압력입니다.
이는 호기 말기(잔류량 근처)에 측정되며 흡기 근력(횡경막, 외늑간근 및 부속근)을 평가합니다.
건강한 성인 여성의 정상 수치는 -50 cmH2O, 건강한 남성의 정상 수치는 -75 cmH2O입니다.
|
3, 6, 12개월
|
|
퍼센트 개선 최대 호기압(/MEP)
기간: 3, 6, 12개월
|
폐색에 대한 강제 호기 중에 발생하는 압력.
이는 흡기 말기(TLC 근처)에서 측정되며 호기 근력(복부 근육, 내부 늑간 근육 및 보조 근육)을 평가합니다.
건강한 성인 여성의 정상 수치는 +80 cmH2O이고 건강한 남성은 +100 cmH2O입니다.
|
3, 6, 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 17일
기본 완료 (실제)
2021년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2021년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 7일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 25일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .