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Alterações nos testes de função pulmonar e tendências da força muscular respiratória em pacientes com atrofia muscular espinhal recebendo tratamentos com Nusinersen

25 de junho de 2021 atualizado por: NYU Langone Health
É bem conhecido que pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) apresentam declínio progressivo da função muscular respiratória. A terapia tradicionalmente envolvia meios de suporte para garantir uma nutrição ideal e desobstrução das vias aéreas. Nusinersen (spinraza) é um medicamento modificador da doença aprovado para o tratamento da AME em pacientes pediátricos e adultos. O objetivo deste estudo é observar as alterações nos testes de função pulmonar (TFP) e as tendências da força muscular respiratória ao longo do primeiro ano de tratamento. Um estudo longitudinal prospectivo medindo as alterações nos testes de função pulmonar (PFTs) em pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA). Os pacientes serão pacientes com SMA aprovados e mantidos com nusinersen. O paciente terá um PFT basal. Os investigadores repetirão a PFT aos 3, 6 e 12 meses durante o tratamento com nusinersen.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes diagnosticados com SMA de qualquer tipo que são elegíveis para iniciar tratamentos com nusinersen no NYU Winthrop Hospital.

Critério de exclusão:

  • Pacientes incapazes de cumprir os tratamentos com nusinersen de acordo com o esquema recomendado (primeiras 3 doses a cada 2 semanas, depois a 4ª dose é administrada 1 mês após a 3ª dose e, em seguida, a dose de manutenção administrada a cada 4 meses).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes com SMA recebendo tratamentos com nusinersen
Medicamento: Tratamentos Nusinersen
Oligonucleotídeo antisense, que tem como alvo o pré-mRNA de SMN2, particularmente o exon 7.
Outros nomes:
  • Spinraza

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
melhora percentual Pressão inspiratória máxima (MIP)
Prazo: 3, 6 e 12 meses
é a pressão desenvolvida durante a inspiração forçada contra uma oclusão. É medido no final da fase expiratória (próximo ao volume residual) e avalia a força muscular inspiratória (diafragma, músculos intercostais externos e músculos acessórios). Valores normais para mulheres adultas saudáveis ​​-50 cmH2O e homens saudáveis ​​-75 cmH2O.
3, 6 e 12 meses
melhora percentual Pressão expiratória máxima (/MEP)
Prazo: 3, 6 e 12 meses
a pressão desenvolvida durante a expiração forçada contra uma oclusão. É medido no final da fase inspiratória (perto da CPT) e avalia a força muscular expiratória (músculos abdominais, músculos intercostais internos e músculos acessórios). Valores normais para mulheres adultas saudáveis ​​+80 cmH2O e homens saudáveis ​​+100 cmH2O.
3, 6 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NYU Langone Health

Colaboradores

Winthrop University Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de julho de 2019

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de abril de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de agosto de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de agosto de 2019

Primeira postagem (Real)

8 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de junho de 2021

Última verificação

1 de junho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 19-00242

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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