Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изменения легочных функциональных тестов и тенденции силы дыхательных мышц у пациентов со спинальной мышечной атрофией, получающих лечение Нусинерсеном

25 июня 2021 г. обновлено: NYU Langone Health
Хорошо известно, что у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) наблюдается прогрессирующее снижение функции дыхательных мышц. Терапия традиционно включала поддерживающие средства для обеспечения оптимального питания и очистки дыхательных путей. Нусинерсен (спинраза) — это болезнь-модифицирующий препарат, одобренный для лечения СМА у детей и взрослых. Целью этого исследования является наблюдение за изменениями теста функции легких (PFT) и тенденциями силы дыхательных мышц в течение первого года лечения. Проспективное лонгитюдное исследование, в котором измерялись изменения при тестировании функции легких (PFT) у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Пациенты будут пациентами со СМА, которые одобрены и поддерживаются нусинерсеном. У пациента будет исходный PFT. Исследователи будут повторять PFT через 3, 6 и 12 месяцев во время лечения нусинерсеном.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с диагнозом СМА любого типа, которые имеют право начать лечение нусинерсеном в больнице Уинтроп при Нью-Йоркском университете.

Критерий исключения:

  • Пациенты, не способные выполнять лечение нусинерсеном в соответствии с рекомендованной схемой (сначала 3 дозы каждые 2 недели, затем 4-я доза вводится через 1 месяц после 3-й дозы, а затем поддерживающая доза вводится каждые 4 месяца).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты со СМА, получающие лечение нусинерсеном
Лекарство: Лечение Нусинерсена
Антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на пре-мРНК SMN2, особенно на экзон 7.
Другие имена:
  • Спинраза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
процент улучшения Максимальное давление вдоха (MIP)
Временное ограничение: 3, 6 и 12 месяцев
это давление, развиваемое во время форсированного вдоха против окклюзии. Он измеряется в конце фазы выдоха (около остаточного объема) и оценивает силу инспираторных мышц (диафрагмы, наружных межреберных мышц и вспомогательных мышц). Нормальные значения для здоровых взрослых женщин -50 смH2O и здоровых мужчин -75 смH2O.
3, 6 и 12 месяцев
процент улучшения Максимальное давление выдоха (/MEP)
Временное ограничение: 3, 6 и 12 месяцев
давление, возникающее во время форсированного выдоха против окклюзии. Он измеряется в конце фазы вдоха (около TLC) и оценивает силу экспираторных мышц (мышц живота, внутренних межреберных мышц и вспомогательных мышц). Нормальные значения для здоровых взрослых женщин +80 смH2O и здоровых мужчин +100 смH2O.
3, 6 и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Соавторы

Winthrop University Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 июня 2021 г.

Последняя проверка

1 июня 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-00242

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лечение Нусинерсена

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться