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Veränderungen des Lungenfunktionstests und Trends der Atemmuskelstärke bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die Nusinersen-Behandlungen erhalten

25. Juni 2021 aktualisiert von: NYU Langone Health
Es ist allgemein bekannt, dass Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) eine fortschreitende Abnahme der Funktion der Atemmuskulatur aufweisen. Die Therapie beinhaltet traditionell unterstützende Mittel, um eine optimale Ernährung und Atemwegsfreiheit zu gewährleisten. Nusinersen (Spinraza) ist ein krankheitsmodifizierendes Medikament, das für die Behandlung von SMA bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zugelassen ist. Das Ziel dieser Studie ist es, während des ersten Behandlungsjahres Veränderungen des Lungenfunktionstests (PFT) und Trends der Atemmuskelstärke zu beobachten. Eine prospektive Längsschnittstudie zur Messung von Lungenfunktionstests (PFTs) bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA). Bei den Patienten handelt es sich um Patienten mit SMA, die Nusinersen erhalten haben und erhalten. Der Patient hat eine Ausgangs-PFT. Während der Behandlung mit Nusinersen werden die Prüfärzte die PFT nach 3, 6 und 12 Monaten wiederholen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, bei denen SMA jeglicher Art diagnostiziert wurde und die berechtigt sind, Nusinersen-Behandlungen im NYU Winthrop Hospital zu beginnen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die die Nusinersen-Behandlungen nicht gemäß dem empfohlenen Schema einhalten können (erste 3 Dosen alle 2 Wochen, dann wird die 4. Dosis 1 Monat nach der 3. Dosis verabreicht und dann alle 4 Monate eine Erhaltungsdosis).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SMA-Patienten, die Nusinersen-Behandlungen erhalten
Arzneimittel: Nusinersen-Behandlungen
Antisense-Oligonukleotid, das auf die SMN2-Prä-mRNA, insbesondere Exon 7, abzielt.
Andere Namen:
  • Spinraza

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent Verbesserung Maximaler Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: 3, 6 und 12 Monate
ist der Druck, der während einer kräftigen Inspiration gegen eine Okklusion entwickelt wird. Es wird am Ende der Ausatmungsphase (nahe dem Residualvolumen) gemessen und bewertet die Kraft der Einatmungsmuskeln (Zwerchfell, äußere Zwischenrippenmuskeln und Hilfsmuskeln). Normalwerte für gesunde erwachsene Frauen -50 cmH2O und gesunde Männer -75 cmH2O.
3, 6 und 12 Monate
prozentuale Verbesserung Maximaler Ausatmungsdruck (/MEP)
Zeitfenster: 3, 6 und 12 Monate
der Druck, der sich während einer kräftigen Exspiration gegen einen Verschluss entwickelt. Sie wird am Ende der Einatmungsphase (nahe TLC) gemessen und bewertet die Stärke der Ausatmungsmuskeln (Bauchmuskeln, innere Zwischenrippenmuskeln und Hilfsmuskeln). Normalwerte für gesunde erwachsene Frauen +80 cmH2O und gesunde Männer +100 cmH2O.
3, 6 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Mitarbeiter

Winthrop University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-00242

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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