Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ændringer i lungefunktionstest og respiratoriske muskelstyrketendenser hos patienter med spinal muskelatrofi, der modtager Nusinersen-behandlinger

25. juni 2021 opdateret af: NYU Langone Health
Det er velkendt, at patienter med spinal muskelatrofi (SMA) har et progressivt fald i respiratorisk muskelfunktion. Terapi involverede traditionelt støttende midler til at sikre optimal ernæring og luftvejsclearance. Nusinersen (spinraza) er en sygdomsmodificerende medicin godkendt til behandling af SMA hos pædiatriske og voksne patienter. Målet med denne undersøgelse er at observere ændringer i lungefunktionstest (PFT) og tendenser til respiratorisk muskelstyrke gennem det første behandlingsår. En prospektiv, longitudinel undersøgelse, der måler ændringer i lungefunktionstest (PFT'er) hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA). Patienter vil være patienter med SMA, som er godkendt og vedligeholdt på nusinersen. Patienten vil have en baseline PFT. Efterforskere vil gentage PFT efter 3, 6 og 12 måneder, mens de er i behandling med nusinersen.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med SMA af enhver type, som er berettiget til at starte nusinersen-behandlinger på NYU Winthrop Hospital.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at overholde nusinersen-behandlinger i henhold til anbefalet skema (første 3 doser hver 2. uge, derefter 4. dosis administreres 1 måned efter 3. dosis, og derefter vedligeholdelsesdosis administreres hver 4. måned).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SMA-patienter, der modtager nusinersen-behandlinger
Medicin: Nusinersen Behandlinger
Antisense oligonukleotid, som er rettet mod SMN2 præ-mRNA, især exon 7.
Andre navne:
  • Spinraza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
procent forbedring Maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: 3, 6 og 12 måneder
er det tryk, der udvikles under kraftig inspiration mod en okklusion. Den måles ved den afsluttende ekspiratoriske fase (næsten restvolumen) og vurderer inspiratorisk muskelstyrke (membran, ydre interkostale muskler og tilbehørsmuskler). Normalværdier for raske voksne hunner -50 cmH2O og raske mænd -75 cmH2O.
3, 6 og 12 måneder
procent forbedring Maksimalt udåndingstryk (/MEP)
Tidsramme: 3, 6 og 12 måneder
trykket udviklet under kraftig ekspiration mod en okklusion. Den måles ved den afsluttende inspiratoriske fase (nær TLC) og vurderer ekspiratorisk muskelstyrke (mavemuskler, interne interkostale muskler og tilbehørsmuskler). Normalværdier for raske voksne hunner +80 cmH2O og raske hanner +100 cmH2O.
3, 6 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbejdspartnere

Winthrop University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. august 2019

Først opslået (Faktiske)

8. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-00242

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Nusinersen Behandlinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner