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Modifications des tests de la fonction pulmonaire et tendances de la force des muscles respiratoires chez les patients atteints d'amyotrophie spinale recevant des traitements Nusinersen

25 juin 2021 mis à jour par: NYU Langone Health
Il est bien connu que les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) présentent un déclin progressif de la fonction des muscles respiratoires. La thérapie impliquait traditionnellement des moyens de soutien pour assurer une nutrition et un dégagement des voies respiratoires optimaux. Nusinersen (spinraza) est un médicament modificateur de la maladie approuvé pour le traitement de la SMA chez les patients pédiatriques et adultes. Le but de cette étude est d'observer les modifications du test de la fonction pulmonaire (PFT) et les tendances de la force des muscles respiratoires tout au long de la première année de traitement. Une étude longitudinale prospective mesurant les modifications des tests de la fonction pulmonaire (PFT) chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Les patients seront des patients atteints de SMA qui sont approuvés et maintenus sur nusinersen. Le patient aura une PFT de base. Les enquêteurs répéteront la PFT à 3, 6 et 12 mois pendant le traitement nusinersen.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients diagnostiqués avec SMA de tout type qui sont éligibles pour commencer des traitements nusinersen à l'hôpital NYU Winthrop.

Critère d'exclusion:

  • Patients incapables d'observer les traitements nusinersen selon le calendrier recommandé (3 premières doses toutes les 2 semaines, puis la 4ème dose est administrée 1 mois après la 3ème dose, puis la dose d'entretien administrée tous les 4 mois).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients SMA recevant des traitements nusinersen
Médicament: Traitements Nusinersen
Oligonucléotide antisens, qui cible le pré-ARNm SMN2, en particulier l'exon 7.
Autres noms:
  • Spinraza

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
pourcentage d'amélioration Pression inspiratoire maximale (MIP)
Délai: 3, 6 et 12 mois
est la pression développée lors d'une inspiration forcée contre une occlusion. Il est mesuré en fin de phase expiratoire (proche du volume résiduel) et évalue la force des muscles inspiratoires (diaphragme, muscles intercostaux externes et muscles accessoires). Valeurs normales pour les femmes adultes en bonne santé -50 cmH2O et les hommes en bonne santé -75 cmH2O.
3, 6 et 12 mois
pourcentage d'amélioration Pression expiratoire maximale (/MEP)
Délai: 3, 6 et 12 mois
la pression développée lors d'une expiration forcée contre une occlusion. Elle est mesurée en fin de phase inspiratoire (près de TLC) et évalue la force des muscles expiratoires (muscles abdominaux, muscles intercostaux internes et muscles accessoires). Valeurs normales pour les femmes adultes en bonne santé +80 cmH2O et les hommes en bonne santé +100 cmH2O.
3, 6 et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Collaborateurs

Winthrop University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2019

Première publication (Réel)

8 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 19-00242

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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