Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Endringer i lungefunksjonstest og respiratoriske muskelstyrketrender hos pasienter med spinal muskelatrofi som mottar Nusinersen-behandlinger

25. juni 2021 oppdatert av: NYU Langone Health
Det er velkjent at pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) har progressiv nedgang i respirasjonsmuskelfunksjonen. Terapi involverte tradisjonelt støttende midler for å sikre optimal ernæring og luftveisklaring. Nusinersen (spinraza) er et sykdomsmodifiserende medikament godkjent for behandling av SMA hos pediatriske og voksne pasienter. Målet med denne studien er å observere endringer i lungefunksjonstest (PFT) og respiratoriske muskelstyrketrender gjennom det første behandlingsåret. En prospektiv, longitudinell studie som måler endringer i lungefunksjonstesting (PFT) hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA). Pasienter vil være pasienter med SMA som er godkjent og vedlikeholdt på nusinersen. Pasienten vil ha en baseline PFT. Etterforskerne vil gjenta PFT ved 3, 6 og 12 måneder mens de er på nusinersen-behandling.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter diagnostisert med SMA av enhver type som er kvalifisert til å starte nusinersen-behandlinger ved NYU Winthrop Hospital.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke er i stand til å overholde nusinersen-behandlinger i henhold til anbefalt skjema (første 3 doser hver 2. uke, deretter 4. dose administreres 1 måned etter 3. dose, og deretter vedlikeholdsdose administreres hver 4. måned).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SMA-pasienter som får nusinersen-behandlinger
Legemiddel: Nusinersen Behandlinger
Antisense-oligonukleotid, som retter seg mot SMN2 pre-mRNA, spesielt ekson 7.
Andre navn:
  • Spinraza

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
prosent forbedring Maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: 3, 6 og 12 måneder
er trykket som utvikles under kraftig inspirasjon mot en okklusjon. Den måles ved slutten av ekspirasjonsfasen (nær restvolum) og vurderer inspiratorisk muskelstyrke (membran, eksterne interkostale muskler og tilbehørsmuskler). Normalverdier for friske voksne kvinner -50 cmH2O og friske menn -75 cmH2O.
3, 6 og 12 måneder
prosent forbedring Maksimalt ekspirasjonstrykk (/MEP)
Tidsramme: 3, 6 og 12 måneder
trykket utviklet under kraftig ekspirasjon mot en okklusjon. Den måles ved slutten av inspirasjonsfasen (nær TLC) og vurderer ekspiratorisk muskelstyrke (magemuskler, indre interkostale muskler og tilleggsmuskler). Normalverdier for friske voksne kvinner +80 cmH2O og friske menn +100 cmH2O.
3, 6 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbeidspartnere

Winthrop University Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. juli 2019

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

8. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-00242

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi

Kliniske studier på Nusinersen Behandlinger

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere