Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Alterazioni del test di funzionalità polmonare e andamento della forza dei muscoli respiratori nei pazienti con atrofia muscolare spinale che ricevono trattamenti con Nusinersen

25 giugno 2021 aggiornato da: NYU Langone Health
È ben noto che i pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) hanno un progressivo declino della funzione dei muscoli respiratori. La terapia prevedeva tradizionalmente mezzi di supporto per garantire una nutrizione ottimale e la clearance delle vie aeree. Nusinersen (spinraza) è un farmaco modificante la malattia approvato per il trattamento della SMA nei pazienti pediatrici e adulti. L'obiettivo di questo studio è osservare i cambiamenti del test di funzionalità polmonare (PFT) e le tendenze della forza dei muscoli respiratori durante il primo anno di trattamento. Uno studio prospettico longitudinale che misura i cambiamenti dei test di funzionalità polmonare (PFT) nei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA). I pazienti saranno pazienti con SMA approvati e mantenuti su nusinersen. Il paziente avrà una PFT basale. Gli investigatori ripeteranno PFT a 3, 6 e 12 mesi durante il trattamento con nusinersen.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di SMA di qualsiasi tipo idonei a iniziare i trattamenti con nusinersen presso il NYU Winthrop Hospital.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che non sono in grado di sottoporsi ai trattamenti con nusinersen secondo lo schema raccomandato (prime 3 dosi ogni 2 settimane, quindi la 4a dose viene somministrata 1 mese dopo la 3a dose e quindi la dose di mantenimento somministrata ogni 4 mesi).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti SMA che ricevono trattamenti con nusinersen
Droga: Trattamenti Nusinersen
Oligonucleotide antisenso, che prende di mira il pre-mRNA SMN2, in particolare l'esone 7.
Altri nomi:
  • Spinraz

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
miglioramento percentuale Pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: 3, 6 e 12 mesi
è la pressione sviluppata durante l'inspirazione forzata contro un'occlusione. Viene misurato alla fine della fase espiratoria (vicino al volume residuo) e valuta la forza dei muscoli inspiratori (diaframma, muscoli intercostali esterni e muscoli accessori). Valori normali per femmine adulte sane -50 cmH2O e maschi sani -75 cmH2O.
3, 6 e 12 mesi
miglioramento percentuale Pressione espiratoria massima (/MEP)
Lasso di tempo: 3, 6 e 12 mesi
la pressione sviluppata durante espirazione forzata contro un'occlusione. Viene misurato alla fine della fase inspiratoria (vicino al TLC) e valuta la forza dei muscoli espiratori (muscoli addominali, muscoli intercostali interni e muscoli accessori). Valori normali per femmine adulte sane +80 cmH2O e maschi sani +100 cmH2O.
3, 6 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Collaboratori

Winthrop University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

8 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-00242

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Trattamenti Nusinersen

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Armenia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi