Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Změny plicních funkčních testů a trendy síly dýchacích svalů u pacientů se spinální svalovou atrofií, kteří jsou léčeni Nusinersenem

25. června 2021 aktualizováno: NYU Langone Health
Je dobře známo, že pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA) mají progresivní pokles funkce dýchacích svalů. Terapie tradičně zahrnovala podpůrné prostředky k zajištění optimální výživy a uvolnění dýchacích cest. Nusinersen (spinraza) je chorobu modifikující lék schválený pro léčbu SMA u dětských a dospělých pacientů. Cílem této studie je sledovat změny plicního funkčního testu (PFT) a trendy síly dýchacích svalů během prvního roku léčby. Prospektivní, longitudinální studie měřící změny plicního funkčního testu (PFT) u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA). Pacienti budou pacienti s SMA, kteří jsou schváleni a udržují se na nusinersen. Pacient bude mít základní PFT. Vyšetřovatelé zopakují PFT ve 3, 6 a 12 měsících při léčbě nusinersenem.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou SMA jakéhokoli typu, kteří jsou způsobilí zahájit léčbu nusinersenem v nemocnici NYU Winthrop Hospital.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nejsou schopni dodržovat léčbu nusinersenem podle doporučeného schématu (nejprve 3 dávky každé 2 týdny, poté se podává 4. dávka 1 měsíc po 3. dávce a poté se podává udržovací dávka každé 4 měsíce).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti se SMA, kteří dostávají léčbu nusinersenem
Lék: Nusinersen léčby
Antisense oligonukleotid, který cílí na pre-mRNA SMN2, zejména exon 7.
Ostatní jména:
  • Spinraza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
procentuální zlepšení Maximální inspirační tlak (MIP)
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců
je tlak vyvinutý během silného nádechu proti okluzi. Měří se na konci výdechové fáze (blízko reziduálního objemu) a hodnotí nádechovou svalovou sílu (bránice, vnější mezižeberní svaly a pomocné svaly). Normální hodnoty pro zdravé dospělé ženy -50 cmH2O a zdravé muže -75 cmH2O.
3, 6 a 12 měsíců
procentuální zlepšení Maximální výdechový tlak (/MEP)
Časové okno: 3, 6 a 12 měsíců
tlak vzniklý při silném výdechu proti okluzi. Měří se na konci inspirační fáze (blízko TLC) a hodnotí exspirační svalovou sílu (břišní svaly, vnitřní mezižeberní svaly a pomocné svaly). Normální hodnoty pro zdravé dospělé ženy +80 cmH2O a zdravé muže +100 cmH2O.
3, 6 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Spolupracovníci

Winthrop University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Melodi Pirzada, MD, New York Langone Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. července 2019

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-00242

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nusinersen léčby

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit