三联 CFTR 疗法对鼻窦疾病的影响。
2021年3月9日 更新者：Jennifer Taylor-Cousar
Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 三联组合 CFTR 疗法对鼻窦疾病的影响：定量鼻窦计算机断层扫描、患者报告的结果以及细胞和分子变化
该研究的主要目标是观察 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 对改善 CF 相关鼻窦疾病的症状和体征的有效性。
研究概览
详细说明
为确定 elexacfator-tezacaftor-ivacaftor 是否改善 CF 相关鼻窦疾病的体征和症状，在三联联合治疗开始前后，每位受试者将接受鼻窦 CT 扫描并完成与鼻窦疾病体征和症状相关的问卷调查。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
31
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Connor Balkissoon
- 电话号码：2768 877-225-5654
- 邮箱：balkissoonc@njhealth.org
学习地点
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Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80206
- 招聘中
- National Jewish Health
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接触：
- Connor Balkissoon
- 电话号码：303-270-2768
- 邮箱：balkissoonc@njhealth.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 89年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
患有囊性纤维化和慢性鼻窦炎的人。
描述
纳入标准：
- 受试者年龄从 18 岁到 89 岁。
- 患有囊性纤维化和并存慢性鼻窦疾病的受试者（根据医生对体征和症状的评估以及医疗记录的历史诊断）。
- 临床上选择启动 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 治疗和/或根据其基因型不符合 CFTR 调节剂治疗资格但具有基于汗液氯化物 > 90 mmol/L 的 I/II 类突变的受试者。
排除标准：
- 18岁以下或89岁以上的受试者。
- 出于临床原因不选择启动 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 的受试者。
- 在过去 6 个月内进行过鼻窦手术或将在研究期间进行鼻窦手术的受试者。
- 在初次就诊后两周内最近有过肺部恶化或病毒感染的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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规定的三重组合
一组 60 名 CF 患者，他们在临床上开出了 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 并且患有慢性鼻窦炎
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一旦做出为患者开出三联疗法的临床决定，患有 CF 的人就有资格参加这项研究。
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不符合调制器的条件
一组 10 名具有两种 I/II 突变的患者，根据他们的基因型，他们不符合 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor 的资格，并且患有慢性鼻窦炎。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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窦 CT 混浊的变化。
大体时间：初始和 6 个月就诊之间鼻窦 CT 混浊的变化。
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根据鼻窦大小的自动量化计算得出。
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初始和 6 个月就诊之间鼻窦 CT 混浊的变化。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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22 项鼻音结果测试 (SNOT-22) 分数的变化。
大体时间：初次访视和 6 个月访视之间 SNOT-22 评分的变化。
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经过验证的、针对特定疾病的鼻窦症状测量值。
包含 22 个问题，所有分数都从 0 到 5，总分范围从 0 到 110。
分数越高表示鼻窦症状越严重。
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初次访视和 6 个月访视之间 SNOT-22 评分的变化。
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嗅觉障碍问卷 (QOD) 分数的变化
大体时间：初次访视和 6 个月访视之间 QOD 分数的变化。
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经过验证的、针对特定疾病的嗅觉测量，即嗅觉能力。
包含 19 个问题，评分范围为 0 到 3，总分范围为 0 到 57。
分数越高表示对受试者嗅觉的影响越大。
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初次访视和 6 个月访视之间 QOD 分数的变化。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jennifer TaylorCousar, M.D.、National Jewish Health
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年9月5日
初级完成 (预期的)
2021年7月1日
研究完成 (预期的)
2022年7月1日
研究注册日期
首次提交
2019年7月27日
首先提交符合 QC 标准的
2019年8月12日
首次发布 (实际的)
2019年8月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月9日
最后验证
2021年3月1日
更多信息
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