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Impact de la triple thérapie CFTR combinée sur la maladie des sinus.

9 mars 2021 mis à jour par: Jennifer Taylor-Cousar

Impact de la triple thérapie CFTR combinée Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor sur la maladie des sinus : tomodensitométrie sinusale quantitative, résultats signalés par les patients et changements cellulaires et moléculaires

L'objectif principal de l'étude est d'observer l'efficacité de l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor pour améliorer les symptômes et les signes de la maladie des sinus liée à la mucoviscidose.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pour déterminer si l'elexacfator-tezacaftor-ivacaftor améliore les signes et symptômes de la maladie des sinus liée à la mucoviscidose, avant et après le début de la trithérapie, chaque sujet subira une tomodensitométrie des sinus et remplira des questionnaires liés aux signes et symptômes de la maladie des sinus.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

31

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • Recrutement
        • National Jewish Health
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 89 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les personnes atteintes de mucoviscidose et de sinusite chronique.

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets âgés de 18 à 89 ans.
  2. Sujets atteints de mucoviscidose et de sinusite chronique comorbide (diagnostic historique basé sur l'évaluation par le médecin des signes et symptômes et sur le dossier médical).
  3. - Sujets qui choisissent cliniquement d'initier un traitement par elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor et/ou qui ne sont pas éligibles au traitement par modulateur CFTR en fonction de leur génotype, mais qui présentent des mutations de classe I/II basées sur le chlorure de sueur > 90 mmol/L.

Critère d'exclusion:

  1. Sujets de moins de 18 ans ou de plus de 89 ans.
  2. Sujets qui ne choisissent pas d'initier l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor pour des raisons cliniques.
  3. - Sujets ayant subi une chirurgie des sinus au cours des 6 derniers mois ou qui subiront une chirurgie des sinus au cours de la période d'étude.
  4. Sujets qui ont eu une exacerbation pulmonaire récente ou une infection virale dans les deux semaines suivant la visite initiale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Combinaison triple prescrite
Un groupe de 60 personnes atteintes de mucoviscidose à qui on a prescrit cliniquement l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor et qui souffrent de sinusite chronique
Médicament: Exposition Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Une fois qu'une décision clinique a été prise de prescrire une trithérapie à un patient, les personnes atteintes de mucoviscidose sont éligibles pour participer à cette étude.
Non éligible aux modulateurs
Un groupe de 10 patients porteurs de deux mutations de classe I/II qui ne sont pas éligibles à l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor en raison de leur génotype et qui ont une sinusite chronique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'opacification des sinus CT.
Délai: Modification de l'opacification des sinus au scanner entre la visite initiale et la visite de 6 mois.
Calculé à partir d'une quantification automatisée de la taille des sinus.
Modification de l'opacification des sinus au scanner entre la visite initiale et la visite de 6 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score du test de résultat sino-nasal à 22 éléments (SNOT-22).
Délai: Modification du score SNOT-22 entre la visite initiale et la visite à 6 mois.
Mesure validée et spécifique à la maladie des symptômes des sinus. Contient 22 questions qui sont toutes notées de 0 à 5, une fois additionnées, un score total varie de 0 à 110. Des scores plus élevés représentent des symptômes de sinus pires.
Modification du score SNOT-22 entre la visite initiale et la visite à 6 mois.
Modification du score du questionnaire sur les troubles olfactifs (QOD)
Délai: Changement du score QOD entre les visites initiales et 6 mois.
Mesure de l'olfaction validée et spécifique à la maladie, c'est-à-dire la capacité de sentir. Contient 19 questions notées de 0 à 3, lorsqu'elles sont additionnées, un score total peut aller de 0 à 57. Des scores plus élevés indiquent un impact plus important sur l'odorat d'un sujet.
Changement du score QOD entre les visites initiales et 6 mois.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jennifer Taylor-Cousar

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

5 septembre 2019

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 juillet 2021

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2019

Première publication (RÉEL)

14 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

11 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HS-3236

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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