Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ potrójnej kombinacji terapii CFTR na chorobę zatok.

9 marca 2021 zaktualizowane przez: Jennifer Taylor-Cousar

Wpływ potrójnej skojarzonej terapii CFTR eleksakaftor-tezakaftor-iwakaftor na chorobę zatok: ilościowa tomografia komputerowa zatok, wyniki zgłaszane przez pacjentów oraz zmiany komórkowe i molekularne

Głównym celem badania jest obserwacja skuteczności eleksakaftoru-tezakaftoru-iwakaftoru w łagodzeniu objawów podmiotowych i podmiotowych choroby zatok związanej z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W celu ustalenia, czy eleksakaftor-tezakaftor-iwakaftor zmniejsza objawy przedmiotowe i podmiotowe choroby zatok związanej z mukowiscydozą, przed rozpoczęciem i po rozpoczęciu potrójnej terapii skojarzonej każdy pacjent zostanie poddany tomografii komputerowej zatok i wypełni kwestionariusze dotyczące objawów przedmiotowych i podmiotowych choroby zatok.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

31

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 89 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z mukowiscydozą i przewlekłym zapaleniem zatok.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Osoby w wieku od 18 do 89 lat.
  2. Pacjenci z mukowiscydozą i współistniejącą przewlekłą chorobą zatok (diagnoza historyczna oparta na ocenie objawów przedmiotowych i podmiotowych przez lekarza oraz dokumentacji medycznej).
  3. Osoby, które klinicznie zdecydowały się rozpocząć terapię eleksakaftorem-tezakaftorem-iwakaftorem i/lub które nie kwalifikują się do terapii modulatorem CFTR ze względu na swój genotyp, ale mają mutacje klasy I/II na podstawie stężenia chlorków w pocie > 90 mmol/l.

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby w wieku poniżej 18 lat lub powyżej 89 lat.
  2. Osoby, które nie zdecydują się na rozpoczęcie leczenia eleksakaftorem-tezakaftorem-iwakaftorem z powodów klinicznych.
  3. Osoby, które przeszły operację zatok w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub będą miały operację zatok podczas okresu badania.
  4. Osoby, u których niedawno wystąpiło zaostrzenie choroby płuc lub infekcja wirusowa w ciągu dwóch tygodni od pierwszej wizyty.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Zalecana potrójna kombinacja
Grupa 60 osób z mukowiscydozą, którym przepisano klinicznie eleksakaftor-tezakaftor-iwakaftor i cierpią na przewlekłe zapalenie zatok
Lek: Ekspozycja na eleksakaftor-tezakaftor-iwakaftor
Po podjęciu decyzji klinicznej o przepisaniu pacjentowi potrójnej terapii skojarzonej osoby z mukowiscydozą kwalifikują się do udziału w tym badaniu.
Nie kwalifikuje się do modulatorów
Grupa 10 pacjentów z dwiema mutacjami klasy I/II, którzy nie kwalifikują się do leczenia eleksakaftorem-tezakaftorem-iwakaftorem na podstawie ich genotypu i mają przewlekłe zapalenie zatok.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zmętnienia tomografii komputerowej zatok.
Ramy czasowe: Zmiana zmętnienia tomografii komputerowej zatok między pierwszą wizytą a wizytami po 6 miesiącach.
Obliczono na podstawie zautomatyzowanej oceny ilościowej wielkości zatok.
Zmiana zmętnienia tomografii komputerowej zatok między pierwszą wizytą a wizytami po 6 miesiącach.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w 22-itemowym teście zatokowo-nosowym (SNOT-22).
Ramy czasowe: Zmiana wyniku SNOT-22 między pierwszą a 6-miesięczną wizytą.
Zatwierdzona, specyficzna dla choroby miara objawów zatokowych. Zawiera 22 pytania, z których wszystkie są punktowane od 0 do 5, a po zsumowaniu całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 110. Wyższe wyniki oznaczają gorsze objawy zatokowe.
Zmiana wyniku SNOT-22 między pierwszą a 6-miesięczną wizytą.
Zmiana wyniku Kwestionariusza Zaburzeń Węchowych (QOD).
Ramy czasowe: Zmiana wyniku QOD między pierwszą a 6-miesięczną wizytą.
Zatwierdzona, specyficzna dla choroby miara węchu, tj. zdolność węchu. Zawiera 19 pytań, które są punktowane od 0 do 3, po zsumowaniu łączny wynik może wynosić od 0 do 57. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ na zmysł węchu badanych.
Zmiana wyniku QOD między pierwszą a 6-miesięczną wizytą.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jennifer Taylor-Cousar

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

5 września 2019

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lipca 2021

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

14 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HS-3236

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Ekspozycja na eleksakaftor-tezakaftor-iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj