Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av trippelkombinations CFTR-terapi på sinussjukdom.

9 mars 2021 uppdaterad av: Jennifer Taylor-Cousar

Effekten av Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor Trippelkombination CFTR-terapi på sinussjukdom: kvantitativ sinusdatortomografi, patientrapporterade resultat och cellulära och molekylära förändringar

Studiens huvudsakliga mål är att observera hur effektiv elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor är för att förbättra symtomen och tecknen på CF-relaterad sinussjukdom.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För att avgöra om elexacfator-tezacaftor-ivacaftor förbättrar tecknen och symtomen på CF-relaterad sinussjukdom, före och efter påbörjad trippelkombinationsterapi, kommer varje patient att genomgå sinus-CT-skanning och fylla i frågeformulär relaterade till tecken och symtom på sinussjukdom.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

31

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 89 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Personer med cystisk fibros och kronisk bihåleinflammation.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ämnen från 18 till 89 år.
  2. Försökspersoner med cystisk fibros och komorbid kronisk sinussjukdom (historisk diagnos baserad på läkares bedömning av tecken och symtom och journal).
  3. Försökspersoner som kliniskt väljer att initiera elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor-terapi och/eller som inte är kvalificerade för CFTR-modulatorterapi baserat på sin genotyp, men har klass I/II-mutationer baserade på svettklorid > 90 mmol/L.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner under 18 år eller över 89 år.
  2. Försökspersoner som inte väljer att påbörja elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor av kliniska skäl.
  3. Försökspersoner som har opererat sinus under de senaste 6 månaderna eller kommer att genomgå sinusoperation under studieperioden.
  4. Försökspersoner som nyligen har haft en lungexacerbation eller virusinfektion inom två veckor efter det första besöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Föreskriven trippelkombination
En grupp på 60 personer med CF som är kliniskt ordinerade elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor och som har kronisk bihåleinflammation
Läkemedel: Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor exponering
När ett kliniskt beslut har fattats om att förskriva en trippelkombinationsterapi för patienten är personer med CF berättigade att delta i denna studie.
Inte kvalificerad för modulatorer
En grupp på 10 patienter med två klass I/II-mutationer som inte är kvalificerade för elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor baserat på deras genotyp och har kronisk bihåleinflammation.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i sinus CT opacifiering.
Tidsram: Förändring i sinus CT-opacifiering mellan de första och 6 månaderna besöken.
Beräknat från en automatiserad kvantifiering av storleken på bihålor.
Förändring i sinus CT-opacifiering mellan de första och 6 månaderna besöken.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i 22-objekt Sino-Nasal Outcome Test (SNOT-22) poäng.
Tidsram: Förändring i SNOT-22-poäng mellan de första och 6-månadersbesöken.
Validerat, sjukdomsspecifikt mått på sinussymptom. Innehåller 22 frågor som alla får poäng från 0 till 5, när det summeras varierar ett totalpoäng från 0 till 110. Högre poäng representerar värre sinussymptom.
Förändring i SNOT-22-poäng mellan de första och 6-månadersbesöken.
Förändring i Questionnaire for Olfactory Disorders (QOD) poäng
Tidsram: Förändring i QOD-poäng mellan de första och 6 månaderna besöken.
Validerat, sjukdomsspecifikt mått på luktförmåga, det vill säga förmågan att lukta. Innehåller 19 frågor som får poäng från 0 till 3, när det summeras kan ett totalpoäng variera från 0 till 57. Högre poäng indikerar större inverkan på en patients luktsinne.
Förändring i QOD-poäng mellan de första och 6 månaderna besöken.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jennifer Taylor-Cousar

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

5 september 2019

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2021

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juli 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 augusti 2019

Första postat (FAKTISK)

14 augusti 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HS-3236

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera