Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Impact van CFTR-therapie met drievoudige combinatie op sinusziekte.

9 maart 2021 bijgewerkt door: Jennifer Taylor-Cousar

Impact van elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor drievoudige combinatie CFTR-therapie op sinusaandoening: kwantitatieve sinus-computertomografie, door de patiënt gerapporteerde resultaten en cellulaire en moleculaire veranderingen

Het belangrijkste doel van de studie is om te observeren hoe effectief elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor is voor het verbeteren van de symptomen en tekenen van CF-gerelateerde sinusziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Om te bepalen of elexacfator-tezacaftor-ivacaftor de tekenen en symptomen van CF-gerelateerde sinusziekte verbetert, zal elke proefpersoon voor en na aanvang van de drievoudige combinatietherapie een CT-scan van de sinussen ondergaan en vragenlijsten invullen met betrekking tot tekenen en symptomen van sinusziekte.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

31

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 89 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mensen met cystische fibrose en chronische sinusitis.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerpen van 18 tot 89 jaar oud.
  2. Proefpersonen met cystische fibrose en comorbide chronische sinusziekte (historische diagnose op basis van beoordeling door arts van tekenen en symptomen en medisch dossier).
  3. Proefpersonen die er klinisch voor kiezen om elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor-therapie te starten en/of die niet in aanmerking komen voor CFTR-modulatortherapie op basis van hun genotype, maar klasse I/II-mutaties hebben op basis van zweetchloride > 90 mmol/l.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen jonger dan 18 jaar of ouder dan 89 jaar.
  2. Proefpersonen die er om klinische redenen niet voor kiezen elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor te starten.
  3. Proefpersonen die in de afgelopen 6 maanden een sinusoperatie hebben ondergaan of tijdens de onderzoeksperiode een sinusoperatie zullen ondergaan.
  4. Proefpersonen die binnen twee weken na het eerste bezoek een recente longexacerbatie of virale infectie hebben gehad.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Voorgeschreven drievoudige combinatie
Een groep van 60 mensen met CF die klinisch elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor voorgeschreven krijgen en chronische sinusitis hebben
Geneesmiddel: Blootstelling aan elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Zodra een klinische beslissing is genomen om een ​​patiënt drievoudige combinatietherapie voor te schrijven, komen mensen met CF in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.
Komt niet in aanmerking voor modulatoren
Een groep van 10 patiënten met twee klasse I/II-mutaties die niet in aanmerking komen voor elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor op basis van hun genotype en die chronische sinusitis hebben.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Sinus CT-opacificatie.
Tijdsspanne: Verandering in Sinus CT-opacificatie tussen de eerste en 6 maanden durende bezoeken.
Berekend op basis van een geautomatiseerde kwantificering van de grootte van sinussen.
Verandering in Sinus CT-opacificatie tussen de eerste en 6 maanden durende bezoeken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in 22-item Sino-Nasal Outcome Test (SNOT-22) score.
Tijdsspanne: Verandering in SNOT-22-score tussen de eerste en 6 maanden durende bezoeken.
Gevalideerde, ziektespecifieke meting van sinussymptomen. Bevat 22 vragen die allemaal worden gescoord van 0 tot 5, bij elkaar opgeteld varieert de totale score van 0 tot 110. Hogere scores vertegenwoordigen slechtere sinussymptomen.
Verandering in SNOT-22-score tussen de eerste en 6 maanden durende bezoeken.
Verandering in vragenlijst voor olfactorische stoornissen (QOD) -score
Tijdsspanne: Verandering in QOD-score tussen de eerste en 6 maanden durende bezoeken.
Gevalideerde, ziektespecifieke maat voor reukzin, d.w.z. het vermogen om te ruiken. Bevat 19 vragen met een score van 0 tot 3, bij elkaar opgeteld kan een totale score variëren van 0 tot 57. Hogere scores duiden op een grotere impact op het reukvermogen van een proefpersoon.
Verandering in QOD-score tussen de eerste en 6 maanden durende bezoeken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jennifer Taylor-Cousar

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

5 september 2019

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2021

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

14 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HS-3236

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op Blootstelling aan elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren