Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние тройной комбинированной терапии CFTR на заболевание синуса.

9 марта 2021 г. обновлено: Jennifer Taylor-Cousar

Влияние тройной комбинированной терапии CFTR элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор на заболевание пазух: количественная компьютерная томография пазух, результаты, о которых сообщают пациенты, а также клеточные и молекулярные изменения

Основная цель исследования — выяснить, насколько эффективен элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор для улучшения симптомов и признаков заболевания носовых пазух, связанного с муковисцидозом.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Чтобы определить, улучшает ли элексакфатор-тезакафтор-ивакафтор признаки и симптомы заболевания носовых пазух, связанного с муковисцидозом, до и после начала тройной комбинированной терапии каждый субъект пройдет компьютерную томографию носовых пазух и заполнит анкеты, связанные с признаками и симптомами заболевания носовых пазух.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

31

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Connor Balkissoon
  • Номер телефона: 2768 877-225-5654
  • Электронная почта: balkissoonc@njhealth.org

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 89 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Люди с муковисцидозом и хроническим синуситом.

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст от 18 до 89 лет.
  2. Субъекты с кистозным фиброзом и сопутствующей хронической болезнью носовых пазух (исторический диагноз, основанный на оценке врачом признаков и симптомов и истории болезни).
  3. Субъекты, которые клинически решили начать терапию элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор и/или не подходят для терапии модуляторами CFTR на основании их генотипа, но имеют мутации класса I/II на основе хлорида пота > 90 ммоль/л.

Критерий исключения:

  1. Субъекты моложе 18 или старше 89 лет.
  2. Субъекты, которые не выбирают элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор по клиническим причинам.
  3. Субъекты, перенесшие операцию на пазухах в течение последних 6 месяцев или перенесшие операцию на пазухах в течение периода исследования.
  4. Субъекты, у которых недавно было легочное обострение или вирусная инфекция в течение двух недель после первого визита.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Предписанная тройная комбинация
Группа из 60 человек с муковисцидозом, которым клинически назначен элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор и которые имеют хронический синусит.
Лекарство: Экспозиция элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор
После принятия клинического решения о назначении пациенту тройной комбинированной терапии люди с муковисцидозом имеют право участвовать в этом исследовании.
Не подходит для модуляторов
Группа из 10 пациентов с двумя мутациями класса I/II, которые не подходят для лечения элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор на основании их генотипа и имеют хронический синусит.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение помутнения синуса на КТ.
Временное ограничение: Изменение затемнения при КТ придаточных пазух носа между первоначальным посещением и посещением через 6 месяцев.
Рассчитано на основе автоматизированного количественного определения размера пазух.
Изменение затемнения при КТ придаточных пазух носа между первоначальным посещением и посещением через 6 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение оценки исходного синусно-назального теста (SNOT-22) из ​​22 пунктов.
Временное ограничение: Изменение показателя SNOT-22 между первоначальным визитом и визитом через 6 месяцев.
Утвержденная, специфичная для заболевания мера симптомов синусита. Содержит 22 вопроса, каждый из которых оценивается от 0 до 5, при суммировании общий балл колеблется от 0 до 110. Более высокие баллы представляют худшие симптомы синусита.
Изменение показателя SNOT-22 между первоначальным визитом и визитом через 6 месяцев.
Изменение балла в опроснике для расстройств обоняния (QOD)
Временное ограничение: Изменение оценки QOD между первоначальным визитом и визитом через 6 месяцев.
Валидированная, специфичная для заболевания мера обоняния, т. е. способности чувствовать запах. Содержит 19 вопросов, которые оцениваются от 0 до 3, при суммировании общий балл может варьироваться от 0 до 57. Более высокие баллы указывают на большее влияние на обоняние субъекта.
Изменение оценки QOD между первоначальным визитом и визитом через 6 месяцев.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jennifer Taylor-Cousar

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 сентября 2019 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 июля 2021 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2019 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HS-3236

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Экспозиция элексакафтор-тезакафтор-ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Benin

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться