Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hármas kombinációs CFTR terápia hatása a sinus betegségre.

2021. március 9. frissítette: Jennifer Taylor-Cousar

Az elexacaftor-tezakaftor-ivakaftor hármas kombinációs CFTR terápia hatása a sinus betegségre: kvantitatív sinus komputertomográfia, a betegek által jelentett eredmények és sejtes és molekuláris változások

A vizsgálat fő célja annak megfigyelése, hogy az elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor mennyire hatékonyan javítja a CF-hez kapcsolódó sinusbetegség tüneteit és jeleit.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Annak megállapítására, hogy az elexacfator-tezacaftor-ivacaftor javítja-e a CF-vel összefüggő sinusbetegség jeleit és tüneteit, a hármas kombinációs terápia megkezdése előtt és után minden alanynak sinus CT-vizsgálatot kell végeznie, és ki kell töltenie a sinus betegség jeleivel és tüneteivel kapcsolatos kérdőíveket.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

31

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Cisztás fibrózisban és krónikus arcüreggyulladásban szenvedők.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 és 89 év közötti alanyok.
  2. Cisztás fibrózisban és egyidejű krónikus sinus-betegségben szenvedő alanyok (történeti diagnózis a jelek és tünetek orvosi értékelésén, valamint az orvosi nyilvántartáson alapul).
  3. Olyan alanyok, akik klinikailag az elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor terápia megkezdése mellett döntenek, és/vagy akik genotípusuk alapján nem alkalmasak CFTR-modulátoros terápiára, de I/II. osztályú mutációjuk a verejték-klorid alapján > 90 mmol/l.

Kizárási kritériumok:

  1. 18 év alatti vagy 89 év feletti alanyok.
  2. Azok az alanyok, akik klinikai okokból nem választják az elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor kezelését.
  3. Azok az alanyok, akiken az elmúlt 6 hónapban arcüregműtétet hajtottak végre, vagy a vizsgálati időszak alatt arcüregműtétet hajtanak végre.
  4. Olyan alanyok, akiknél a közelmúltban tüdőgyulladás vagy vírusfertőzés volt az első látogatást követő két héten belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Előírt hármas kombináció
60 CF-ben szenvedő emberből álló csoport, akiknek klinikailag elexacaftor-tezakaftor-ivakaftort írnak fel, és krónikus arcüreggyulladásuk van.
Drog: Elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor expozíció
Miután klinikai döntés született a hármas kombinációs terápia felírásáról, a CF-ben szenvedő betegek részt vehetnek ebben a vizsgálatban.
Nem alkalmas modulátorokra
Egy 10, két I/II. osztályú mutációval rendelkező betegből álló csoport, akik genotípusuk alapján nem alkalmasak elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor kezelésre, és krónikus arcüreggyulladásban szenvednek.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a sinus CT homályosságában.
Időkeret: Változás a sinus CT homályosságában a kezdeti és a 6 hónapos vizitek között.
Az orrmelléküregek méretének automatizált számszerűsítéséből számítva.
Változás a sinus CT homályosságában a kezdeti és a 6 hónapos vizitek között.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a 22 tételes Sino-Nasal Outcome Test (SNOT-22) pontszámában.
Időkeret: A SNOT-22 pontszám változása a kezdeti és a 6 hónapos látogatások között.
A sinus tüneteinek validált, betegség-specifikus mérése. 22 kérdést tartalmaz, amelyek mindegyike 0-tól 5-ig van értékelve, és az összesített pontszám 0 és 110 között van. A magasabb pontszámok rosszabb arcüreg-tüneteket jelentenek.
A SNOT-22 pontszám változása a kezdeti és a 6 hónapos látogatások között.
Változás a kérdőívben a szaglási zavarok (QOD) pontszámában
Időkeret: A QOD pontszám változása a kezdeti és a 6 hónapos látogatások között.
Validált, betegség-specifikus szaglásmérő, azaz a szaglás képessége. 19 kérdést tartalmaz, amelyeket 0-tól 3-ig pontoznak, összeadva az összpontszám 0-tól 57-ig terjedhet. A magasabb pontszámok nagyobb hatást jelentenek az alany szagérzékére.
A QOD pontszám változása a kezdeti és a 6 hónapos látogatások között.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Jennifer Taylor-Cousar

Együttműködők

Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2019. szeptember 5.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2021. július 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2022. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. augusztus 12.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2019. augusztus 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. március 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 9.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HS-3236

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel