Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv trojkombinační CFTR terapie na sinusové onemocnění.

9. března 2021 aktualizováno: Jennifer Taylor-Cousar

Vliv trojkombinační CFTR terapie Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor na sinusové onemocnění: kvantitativní sinusová počítačová tomografie, výsledky hlášené pacienty a buněčné a molekulární změny

Hlavním cílem studie je sledovat, jak účinný je elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor pro zlepšení symptomů a známek sinusového onemocnění souvisejícího s CF.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Aby se určilo, zda elexacfator-tezacaftor-ivacaftor zlepšuje příznaky a symptomy onemocnění dutin souvisejících s CF, před a po zahájení trojkombinační terapie podstoupí každý subjekt CT sken dutin a vyplní dotazníky týkající se známek a symptomů onemocnění dutin.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

31

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 89 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Lidé s cystickou fibrózou a chronickou sinusitidou.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty od 18 do 89 let.
  2. Subjekty s cystickou fibrózou a komorbidním chronickým onemocněním dutin (historická diagnóza založená na posouzení příznaků a symptomů lékařem a lékařském záznamu).
  3. Subjekty, které se klinicky rozhodly zahájit terapii elexacaftor-tezakaftor-ivakaftor a/nebo které nejsou způsobilé pro terapii modulátorem CFTR na základě jejich genotypu, ale mají mutace třídy I/II založené na chloridu potu > 90 mmol/l.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty mladší 18 let nebo starší 89 let.
  2. Subjekty, které se nerozhodly zahájit léčbu elexacaftorem-tezacaftor-ivacaftorem z klinických důvodů.
  3. Jedinci, kteří měli operaci dutin během posledních 6 měsíců nebo budou mít operaci dutin během období studie.
  4. Subjekty, které nedávno prodělaly plicní exacerbaci nebo virovou infekci během dvou týdnů od první návštěvy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Předepsaná trojkombinace
Skupina 60 lidí s CF, kterým je klinicky předepsán elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor a mají chronickou sinusitidu
Lék: Expozice Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Jakmile bylo učiněno klinické rozhodnutí předepsat pacientovi trojkombinační terapii, lidé s CF se mohou této studie zúčastnit.
Není vhodné pro modulátory
Skupina 10 pacientů se dvěma mutacemi třídy I/II, kteří nejsou způsobilí pro elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor na základě svého genotypu a mají chronickou sinusitidu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zákalu sinusového CT.
Časové okno: Změna zákalu sinusového CT mezi počáteční a 6měsíční návštěvou.
Vypočteno z automatizované kvantifikace velikosti sinusů.
Změna zákalu sinusového CT mezi počáteční a 6měsíční návštěvou.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre 22-položkového sino-nazálního výstupního testu (SNOT-22).
Časové okno: Změna skóre SNOT-22 mezi počáteční a 6měsíční návštěvou.
Ověřené, pro onemocnění specifické měření symptomů dutin. Obsahuje 22 otázek, které jsou všechny bodovány od 0 do 5, když se součet celkové skóre pohybuje od 0 do 110. Vyšší skóre představuje horší sinusové symptomy.
Změna skóre SNOT-22 mezi počáteční a 6měsíční návštěvou.
Změna skóre v dotazníku pro poruchy čichu (QOD).
Časové okno: Změna skóre QOD mezi počáteční a 6měsíční návštěvou.
Ověřené, pro nemoc specifické měřítko čichu, tj. schopnost čichat. Obsahuje 19 otázek, které jsou hodnoceny od 0 do 3, při sečtení se celkové skóre může pohybovat od 0 do 57. Vyšší skóre značí větší dopad na čich subjektu.
Změna skóre QOD mezi počáteční a 6měsíční návštěvou.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jennifer Taylor-Cousar

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

5. září 2019

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. července 2021

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

14. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HS-3236

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Expozice Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit