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Impacto da terapia CFTR de combinação tripla na doença sinusal.

9 de março de 2021 atualizado por: Jennifer Taylor-Cousar

Impacto da terapia CFTR de combinação tripla de Elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor na doença sinusal: tomografia computadorizada sinusal quantitativa, resultados relatados pelo paciente e alterações celulares e moleculares

O principal objetivo do estudo é observar a eficácia do elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor na melhora dos sintomas e sinais da doença sinusal relacionada à FC.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Para determinar se elexacfator-tezacaftor-ivacaftor melhora os sinais e sintomas da doença sinusal relacionada à FC, antes e após o início da terapia de combinação tripla, cada indivíduo será submetido a tomografia computadorizada do seio e preencherá questionários relacionados aos sinais e sintomas da doença sinusal.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

31

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Recrutamento
        • National Jewish Health
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 89 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pessoas com fibrose cística e sinusite crônica.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Sujeitos de 18 a 89 anos.
  2. Indivíduos com fibrose cística e doença sinusal crônica comórbida (diagnóstico histórico baseado na avaliação médica de sinais e sintomas e registro médico).
  3. Indivíduos que optam clinicamente por iniciar a terapia com elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor e/ou que não são elegíveis para terapia com modulador de CFTR com base em seu genótipo, mas têm mutações de classe I/II com base em cloreto de suor > 90 mmol/L.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos menores de 18 anos ou maiores de 89 anos.
  2. Sujeitos que não optam por iniciar elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor por razões clínicas.
  3. Indivíduos que fizeram cirurgia sinusal nos últimos 6 meses ou que farão cirurgia sinusal durante o período do estudo.
  4. Indivíduos que tiveram uma exacerbação pulmonar recente ou infecção viral dentro de duas semanas da visita inicial.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Combinação tripla prescrita
Um grupo de 60 pessoas com FC com prescrição clínica de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor e com sinusite crônica
Medicamento: Exposição a elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor
Uma vez tomada a decisão clínica de prescrever uma terapia de combinação tripla para um paciente, as pessoas com FC são elegíveis para participar deste estudo.
Não elegível para moduladores
Um grupo de 10 pacientes com duas mutações classe I/II que são inelegíveis para elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor com base em seu genótipo e têm sinusite crônica.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na opacificação sinusal por TC.
Prazo: Mudança na opacificação sinusal por TC entre as visitas iniciais e de 6 meses.
Calculado a partir de uma quantificação automatizada do tamanho dos seios.
Mudança na opacificação sinusal por TC entre as visitas iniciais e de 6 meses.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na pontuação do Teste de Resultado Sino-Nasal de 22 itens (SNOT-22).
Prazo: Mudança na pontuação SNOT-22 entre as visitas iniciais e de 6 meses.
Medida validada e específica da doença dos sintomas sinusais. Contém 22 questões que são todas pontuadas de 0 a 5, quando somadas uma pontuação total varia de 0 a 110. Pontuações mais altas representam sintomas de sinusite piores.
Mudança na pontuação SNOT-22 entre as visitas iniciais e de 6 meses.
Mudança na pontuação do Questionário para Distúrbios Olfativos (QOD)
Prazo: Mudança na pontuação QOD entre as visitas iniciais e de 6 meses.
Medida de olfato validada e específica da doença, ou seja, a capacidade de cheirar. Contém 19 questões que são pontuadas de 0 a 3, quando somadas uma pontuação total pode variar de 0 a 57. Pontuações mais altas indicam maior impacto no sentido do olfato de um sujeito.
Mudança na pontuação QOD entre as visitas iniciais e de 6 meses.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jennifer Taylor-Cousar

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Jennifer TaylorCousar, M.D., National Jewish Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

5 de setembro de 2019

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de julho de 2021

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de agosto de 2019

Primeira postagem (REAL)

14 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

11 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HS-3236

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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