Von Hippel-Lindau (VHL) 相关胰腺神经内分泌肿瘤的自然史和治疗
Von Hippel-Lindau (VHL) 相关胰腺神经内分泌肿瘤的自然史和治疗评估
背景：
患有 von Hippel-Lindau (VHL) 的人可能会出现多种器官问题，例如胰腺。 这种疾病可引起胰腺肿瘤。 这可能会导致危及生命的并发症。 研究人员希望更多地了解这些胰腺肿瘤以及如何更好地检测它们。 这可能有助于他们为患有 VHL 疾病的人设计更好的未来治疗和护理。
客观的：
为了更好地了解影响胰腺的 VHL 疾病，并测试添加某种类型的扫描（68-镓点状 PET/CT）是否可以进一步检测肿瘤。
合格：
12 岁及以上患有 VHL 的人会导致胰腺中的肿瘤和囊肿生长
设计：
参与者将接受他们的病历和影像学检查。
参与者将进行初步评估：
参与者将接受不同医生的身体检查。 这将取决于他们有什么类型的症状。
参加者将进行血液和尿液检查
参与者将使用一台或多台机器对他们的身体进行成像：他们进行 CT 或 PET/CT 扫描，扫描时他们躺在一张桌子上，桌子在一个大环中移动。 他们可能会进行核磁共振成像，在核磁共振成像中他们躺在一张移动到一个大管子中的桌子上。 他们可能有超声波，使用一根小棒产生声波来观察身体。
第一次访问后，将要求参与者返回 NIH。 将重复第一次访问时执行的一些测试。 根据他们的疾病状况，每年一次或每 2 年一次就诊一次。
研究概览
详细说明
背景：
- 患有 von Hippel-Lindau (VHL) 家族性癌症综合征的患者表现出多种器官的表现，包括胰腺。 胰腺表现的范围可以从良性囊肿和微囊性腺瘤到能够发生区域和远处转移的胰腺神经内分泌肿瘤。 这些神经内分泌肿瘤可导致危及生命的并发症。
- 该协议旨在识别具有胰腺表现的 VHL 患者，并通过系列影像学研究、种系遗传分析、血清生物标志物的发现和新的成像方式（如 68-镓点阵 PET/CT 扫描）跟踪这些患者。
客观的：
- 全面纵向评估 VHL 胰腺神经内分泌肿瘤和囊性病变患者的自然病程，估计和定义其临床谱。
合格：
- 大于或等于 12 岁的患者被诊断患有 VHL。
设计：
- 将从每位患者参与者的医疗记录和患者访谈中收集人口统计数据。 数据将安全地存储在计算机数据库中。
- 患者将由泌尿科、神经外科、脑肿瘤科和/或眼科人员根据指示进行评估，以排除或处理 VHL 的其他表现，例如成血管细胞瘤、肾细胞癌和嗜铬细胞瘤。
- 解剖学和功能性临床影像学研究、研究血液和尿液样本收集将在每次预定的访问中进行。 研究 将对成人受试者进行 68-镓 DOTATATE PET/CT 成像研究，每年不超过一次。
- 根据先前公布的标准，将推荐手术切除胰腺实体病变。
- 根据我们对肿瘤生长可能性或转移风险的分析，数据将每两年进行一次分析，如果数据分析表明，将对手术管理指南进行适当修订。
- 预计应计费用为每年 40 名患者，共计 15 年。 考虑到一些患者可能有筛查失败，我们预计将有 740 名患者接受该方案。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Naris Nilubol, M.D.
- 电话号码：(240) 760-6154
- 邮箱：niluboln@mail.nih.gov
研究联系人备份
- 姓名：Kristine J Villaruel
- 电话号码：(240) 858-7033
- 邮箱：kristinejoy.villaruel@nih.gov
学习地点
-
-
Maryland
-
Bethesda、Maryland、美国、20892
- 招聘中
- National Institutes of Health Clinical Center
-
接触：
- For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
- 电话号码：888-624-1937
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
使用以下标准被诊断患有 VHL 的受试者：
-- 通过分子遗传学检测鉴定 VHL 中的杂合种系致病性变异。
或者
-- 临床标准
在任何非侵入性影像学研究中记录有至少 1 种 VHL 胰腺表现的受试者。 这些表现可能包括：
- 胰腺囊肿
- 疑似微囊性腺瘤的实性病变
- 疑似 PNET 的实性强化病灶
- 胰腺的任何其他实性病变
- 年龄大于或等于 12 岁。
- 受试者的理解能力和签署书面知情同意书的意愿。
排除标准：
1. 受试者无法进行系列非侵入性成像。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1/ 手臂 1
通过每年一次的 68-DOTATATE PET/CT 研究扫描研究 VHL 胰腺神经内分泌肿瘤的自然史。
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68-DOTATATE 镓，用于年度 PET/CT 研究扫描
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无干预：2/ 第 2 臂
无需研究扫描即可研究 VHL 胰腺神经内分泌肿瘤的自然史。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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VHL 胰腺神经内分泌肿瘤和囊性病变的自然和临床病史特征
大体时间：15年
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VHL 胰腺神经内分泌肿瘤和囊性病变的自然和临床病史特征
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15年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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68-镓 DOTATATE PET/CT 成像在患者人群中的预测价值
大体时间：在每次预定的访问中
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这两组成年患者的平均摄入量，其中每位患者的摄入量定义为每位患者检测到的多个病灶的平均摄入量
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在每次预定的访问中
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实体胰腺肿瘤的生长速度
大体时间：在每次预定的访问中
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分级肿瘤活检
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在每次预定的访问中
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从首次出现胰腺肿瘤到建议手术的时间分布
大体时间：在每次预定的访问中，直到建议手术
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从最初出现胰腺肿瘤到建议手术的时间中位数
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在每次预定的访问中，直到建议手术
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Naris Nilubol, M.D.、National Cancer Institute (NCI)
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 190135
- 19-C-0135
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
IPD 共享时间框架
IPD 共享访问标准
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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