Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Naturhistorie og behandling av Von Hippel-Lindau (VHL) assosierte pankreatiske nevroendokrine svulster

12. mars 2024 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

Evaluering av naturhistorien og håndteringen av Von Hippel-Lindau (VHL) assosierte pankreatiske nevroendokrine svulster

Bakgrunn:

Personer med von Hippel-Lindau (VHL) kan ha problemer med en rekke organer, for eksempel bukspyttkjertelen. Sykdommen kan forårsake svulster i bukspyttkjertelen. Dette kan føre til livstruende komplikasjoner. Forskere ønsker å lære mer om disse bukspyttkjertelsvulstene og hvordan de kan oppdage dem bedre. Dette kan hjelpe dem med å designe bedre fremtidig behandling og omsorg for personer med VHL-sykdom.

Objektiv:

For bedre å forstå VHL-sykdom som påvirker bukspyttkjertelen og for å teste om å legge til en bestemt type skanning (68-Gallium DOTATATE PET/CT) kan ytterligere oppdage svulster.

Kvalifisering:

Personer i alderen 12 og eldre med VHL som får svulster og cyster til å vokse i bukspyttkjertelen

Design:

Deltakerne vil bli screenet med medisinske journaler og bildeundersøkelser.

Deltakerne vil ha en innledende evaluering:

Deltakerne vil få kroppen sin undersøkt av forskjellige leger. Dette vil avhenge av hvilke typer symptomer de har.

Deltakerne vil få tatt blod- og urinprøver

Deltakerne vil få tatt bilder av kroppen ved hjelp av en eller flere maskiner: De har laget en CT- eller PET/CT-skanning der de ligger på et bord som beveger seg gjennom en stor ring. De kan ha en MR der de ligger på et bord som beveger seg inn i et stort rør. De kan ha en ultralyd som bruker en liten pinne som produserer lydbølger for å se på kroppen.

Etter det første besøket vil deltakerne bli bedt om å returnere til NIH. Noen av testene utført ved første besøk vil bli gjentatt. Avhengig av sykdomsstatusen vil besøkene være en gang i året eller hvert annet år for livet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn:

  • Pasienter med von Hippel-Lindau (VHL) familiært kreftsyndrom viser manifestasjoner i en rekke organer, inkludert bukspyttkjertelen. Pankreasmanifestasjoner kan variere fra benigne cyster og mikrocystiske adenomer til nevroendokrine svulster i bukspyttkjertelen som er i stand til regionale og fjerne metastaser. Disse nevroendokrine svulstene kan resultere i livstruende komplikasjoner.
  • Denne protokollen er utformet for å identifisere VHL-pasienter med bukspyttkjertelmanifestasjoner og for å følge disse pasientene med serielle avbildningsstudier, genetisk analyse av kimlinje, oppdagelse av serumbiomarkører og nye avbildningsmodaliteter som 68-Gallium DOTATATE PET/CT-skanning.

Objektiv:

- For omfattende og longitudinelt å evaluere den naturlige historien til pasienter med VHL pankreas nevroendokrine svulster og cystiske lesjoner, estimere og definere deres kliniske spektrum.

Kvalifisering:

- Pasienter over eller lik 12 år diagnostisert med VHL.

Design:

  • Demografiske data vil bli samlet inn fra journal og pasientintervju for hver pasientdeltaker. Data vil bli trygt lagret i en databasert database.
  • Pasienter vil bli evaluert av urologi-, nevrokirurgi-, hjerneonkologi- og/eller oftalmologisk personell som angitt for å utelukke eller håndtere andre manifestasjoner av VHL som hemangioblastom, nyrecellekreft og feokromocytom.
  • Anatomiske og funksjonelle kliniske avbildningsstudier, forskningsblod- og urinprøvetaking vil bli utført ved hvert planlagt besøk. Forskning 68-Gallium DOTATATE PET/CT-bildeundersøkelser i voksne forsøkspersoner vil bli utført, ikke mer enn én gang per år.
  • Kirurgisk reseksjon av solide lesjoner i bukspyttkjertelen vil bli anbefalt basert på tidligere publiserte kriterier.
  • Basert på vår analyse av sannsynligheten for tumorvekst eller risiko for metastasering, vil data bli analysert annethvert år og passende revisjoner vil bli foretatt av retningslinjene for kirurgisk behandling, hvis det er indikert av dataanalyse.
  • Anslått opptjening vil være 40 pasienter per år i totalt 15 år. Tatt i betraktning at noen pasienter kan ha en skjermsvikt, regner vi med å påløpe 740 pasienter på denne protokollen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

740

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ta kontakt med:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office
          • Telefonnummer: 888-624-1937

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:

    1. Forsøkspersoner som har blitt diagnostisert med VHL ved å bruke følgende kriterier:

      -- Identifikasjon av en heterozygot kimlinjepatogen variant i VHL ved molekylær genetisk testing.

      eller

      -- Kliniske kriterier

    2. Personer med minst 1 manifestasjon av VHL i bukspyttkjertelen som dokumentert på en hvilken som helst ikke-invasiv avbildningsstudie. Disse manifestasjonene kan omfatte:

      • Bukspyttkjertelcyste(r)
      • Faste lesjoner som er mistenkelige for mikrocystisk adenom(er)
      • Solide forsterkende lesjoner som er mistenkelige for PNET(er)
      • Eventuelle andre faste lesjoner i bukspyttkjertelen
    3. Alder over eller lik 12 år.
    4. Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

1. Individets manglende evne til å gjennomgå seriell ikke-invasiv avbildning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1/ Arm 1
Studer naturhistorien til VHL pankreas nevroendokrine svulster med årlige 68-Gallium DOTATATE PET/CT forskningsskanninger.
Legemiddel: 68-Gallium DOTATATE
68-Gallium DOTATATE, skal brukes i årlige PET/CT-forskningsskanninger
Ingen inngripen: 2/ Arm 2
Studer naturhistorien til VHL pankreas nevroendokrine svulster uten forskningsskanninger.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering av den naturlige og kliniske historien til VHL pankreas nevroendokrine svulster og cystiske lesjoner
Tidsramme: 15 år
Karakterisering av den naturlige og kliniske historien til VHL pankreas nevroendokrine svulster og cystiske lesjoner
15 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
prediktiv verdi av 68-Gallium DOTATATE PET/CT-avbildning i pasientpopulasjonen
Tidsramme: ved hvert planlagt besøk
gjennomsnittlig opptak mellom disse to gruppene av voksne pasienter der opptak per pasient er definert som gjennomsnittlig opptak av flere lesjoner oppdaget hos hver pasient
ved hvert planlagt besøk
veksthastighet i solide bukspyttkjertelsvulster
Tidsramme: ved hvert planlagt besøk
gradert tumorbiopsi
ved hvert planlagt besøk
fordeling av tid fra første presentasjon med bukspyttkjertelsvulster til tidspunktet da operasjon anbefales
Tidsramme: ved hvert planlagt besøk, inntil operasjon anbefales
median tid fra første presentasjon med svulster i bukspyttkjertelen til tidspunktet da kirurgi anbefales
ved hvert planlagt besøk, inntil operasjon anbefales

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Naris Nilubol, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

30. januar 2036

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2036

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. august 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2019

Først lagt ut (Faktiske)

29. august 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2024

Sist bekreftet

11. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 190135
  • 19-C-0135

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.All IPD registrert i journalen vil bli delt med intramurale etterforskere på forespørsel. @@@@@@I tillegg vil all storskala genomisk sekvenseringsdata bli delt med abonnenter på dbGaP.

IPD-delingstidsramme

Kliniske data tilgjengelig under studien og på ubestemt tid.@@@@@@Genomic data er tilgjengelige når genomiske data er lastet opp per protokoll GDS-plan så lenge databasen er aktiv.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kliniske data vil bli gjort tilgjengelige via abonnement på BTRIS og med tillatelse fra studien PI.@@@@@@Genomiske data gjøres tilgjengelig via dbGaP gjennom forespørsler til dataforvaltere.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevroendokrine svulster

Kliniske studier på 68-Gallium DOTATATE

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Spain

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere