ISTEP 运动试验对患有血友病的男孩的可行性是什么

确定潜在参与者 合格参与者将从大奥蒙德街医院 (GOSH) 儿童 NHS 信托基金血友病中心的临床患者数据库中确定。 然后将随机选择潜在参与者。 将采用一种简单的随机化方法，使用计算机随机数字表从数据库中选择潜在参与者。 然后，研究者将首先通过电话联系父母/法定监护人，以提供对研究的简短口头解释，并询问他们是否愿意在下次诊所预约之前收到患者信息表。 如果他们有兴趣参与研究，他们将在下次诊所预约前至少一周通过邮寄方式收到 PIS（一份给父母，一份单独的适合儿童的年龄版本）。 这将为潜在参与者留出至少一周的“冷静期”。 然后，研究人员将通过电话或在参与者的下一次诊所预约时回答问题。

对于正常的健康对照运动测试比较人群，数据将从现有的 iSTEP 健康对照数据中获取，这些数据是从伦敦小学的儿童中收集的 iSTEP 研究的一部分。 这 30 名参与者的样本将在性别、年龄、体重和身高方面与血友病组相匹配。

参与者招募

参加者同意：

由于年龄原因，大多数研究招募人员将无法同意参与。 如果家庭表示他们有兴趣参加研究，那么在约定的时间（可能是下一次诊所预约），研究小组的一名调查员将与儿童参与者和父母/法定监护人会面，以完成同意和适当的同意表格。 研究者将进一步向父母和孩子解释研究程序，为什么要求他们考虑参与研究，以及参与研究的相关风险和益处。 然后，父母和孩子将有机会提出任何进一步的问题。 然后将要求儿童/父母/法定监护人确认他们是否同意参加研究。 如果同意同意，父母/监护人将填写一份父母同意书，并提供一份副本。 如果孩子同意，他们将被要求签署一份同意书。 如果在研究过程中的任何时候父母/监护人不同意纳入研究或孩子撤回同意，则收集的任何数据都将被销毁。 任何拒绝或退出研究的决定都不会影响他们接受的服务。

将在孩子在场的情况下与家长讨论该项目。 一旦孩子的父母/监护人表示同意，孩子还必须表明他们不反对参与研究活动并了解所涉及的内容。 将根据以下文件中规定的英格兰法律要求征求参与者的“同意”：

• 1989年儿童法令
• 医学研究委员会 (2004)。 MRC 伦理指南：涉及儿童的医学研究。 版本 3.2 2007 年 5 月 将填写一份签署的参与者同意书并提供一份副本（附录 3）。

通过口头交接和医疗记录中的文件，参与者的医疗团队将被告知他们已自愿参加这项研究。 研究团队的非临床成员只有在签署了该特定项目的同意书后才能访问参与者的医疗记录。

招聘过程的评估将包括记录拒绝同意的百分比和说明的原因，作为本研究可行性方面的一部分。 这将为该组在方法和招募协议方面的未来研究设计提供信息。 保密数据的收集和存储将根据以下内容进行：Caldicott 原则、1998 年数据保护法和保密性：NHS 2003 年实践守则。 研究团队的非临床成员只有在获得父母的同意后才能访问数据。 为确保参与者的机密性，将通过分配研究参与者编号来识别他们的数据，从而使数据匿名。 研究团队将是唯一知道每个人的身份及其研究编号的人。 所有数据都将记录在 GOSH Trust 计算机上的电子文件夹下，参与试验的研究人员访问受限，电子文件将被加密并受密码保护。 在数据收集和分析阶段，只有首席研究员和研究团队可以访问原始数据和研究结果。 研究完成后，将对数据进行总结，并通过在适当的专业期刊和/或会议报告中发表来传播去识别化的研究结果。

如果参与者在运动试验过程中出现任何关节疼痛加剧，他们将能够随时停下来休息。 如果他们觉得无法继续，他们将能够退出研究。 iSTEP 是一项使用台阶的运动测试，该台阶根据参与者的身高量身定制。 在 10 分钟的测试中，每 2 分钟就会变得越来越困难，因为参与者必须使用节拍器（在音轨上）及时上下步。 当参与者太累无法继续时（请参阅下面的 iSTEP 协议）、节拍器没有时间踏步或在 10 分钟结束时（包括所有 5 个级别），测试结束。 在休息时（测试前）、测试后立即和测试后 3 分钟测量心率。

10m 改良穿梭步行测试 (10m-MSWT) 是一种增量式健身信号测试。 有25个级别，每个级别持续1分钟。 音轨引导测试，测试开始时的哔哔声间隔很远（例如 第一级步行 10 米需要 20 秒）。 哔哔声之间的时间每分钟变短，因此参与者将不得不开始快走，然后在大约 6 级时慢跑。 从 10 级开始，参与者将需要跑步以跟上哔哔声。 当参与者因疲劳、呼吸困难或无法跟上哔哔声而无法继续时，测试结束。 在休息时、测试后立即和测试完成后 3 分钟测量心率（协议如下）。 肌肉肌力测量：使用一种设备来测量肌肉力量，通常用于研究。 参与者将被要求尽可能强烈地抵抗阻力，最大功率由设备计算（下面的协议）。 加速度计：将使用 ActiGraph GT3X 测量活动，ActiGraph GT3X 是一种测量活动量和模式的加速度计。 ActiGraph 已在儿童中得到广泛验证。 将选择一个 15 秒的采样时期，以优化捕捉儿童活动的零星性质的能力。 孩子们将被要求在所有清醒时间连续 7 天将加速度计佩戴在右臀部的皮带上。 加速度计将在测试当天提供给家庭，他们将被要求在监测期（7 天）后使用提供的预付费信封尽快归还。

协议：

iSTEP 协议准备

• 对参与者的解释位于预先录制的音轨上

• 他们将被要求使用节拍器及时上下步。

  - 每个孩子的台阶高度都是标准化的，将基于孩子腓骨长度的大约 50%。

• 有一个开始的钟声。 此后，音轨以固定的间隔以设定的速度发出节拍器哔哔声 2 分钟。
• 每 2 分钟后，步进速度会增加一个小增量，因此参与者的步速会逐渐加快；增量步进速度的变化会以哔哔声表示。
• 第一个步行速度称为 LEVEL 1，第二个称为 LEVEL 2，依此类推。 每个级别持续 2 分钟，录音持续 5 个级别（总共 10 分钟）。 每个级别包含许多步骤，步骤数由该级别的速度决定。
• 第一层以36的速度往复递增和递减

• 为了帮助参与者建立第一个非常慢的步进速度，操作员第一次并排走。

  4. 测试终点

• 如果参与者完成了 10 分钟（测试的 5 个级别），则测试完成。

• 在以下情况下，操作员可以确定测试的终点：

  • 无法与节拍器保持节奏，渐进加速和减速 >30 秒
  • 失去协调
  • 头晕目眩
  • 极度疲惫
  • 突然脸色苍白
  • 不适的不适迹象，包括严重的喘息或胸痛 10M 修改后的穿梭步行测试（25 个级别）协议 一般说明 为参与者提供与 iSTEP 类似的指导 开始测试
• 开始时会发出三声哔哔声。 此后，音轨以有规律的间隔发出一声哔哔声。 参与者的目标应该是在哔哔声响起时位于起点的另一端。
• 第一分钟后，步行速度以小增量增加，因此参与者逐渐走得更快；增量速度的变化由三声哔哔声表示。
• 第一个步行速度称为 LEVEL 1，第二个称为 LEVEL 2，依此类推。 每个级别持续 1 分钟，录音持续 25 个级别。 每个级别都包含许多穿梭机（长 10 米），其数量由该级别的速度决定。 测试的终点
• 测试的终点可以由参与者决定：

当他或她变得气喘吁吁而无法保持所需的速度时

• 测试的终点可由操作员在以下情况下确定： 过度痛苦的迹象，包括严重的喘息或胸痛 患者未能在允许的时间内完成穿梭。 此测试大约需要 10-15 分钟，具体取决于参与者。 肌肉肌力测量协议 将使用手持式测力计记录膝伸肌、背踝肌和足底屈肌的最大自主等长收缩 (MVIC) 产生的力。 作为常规临床检查的一部分，该测试将花费 5-10 分钟。 参与者所需的总时间，加上常规的门诊就诊时间约为 1 小时 30 分钟。

A14-1. 在研究过程的哪些方面，您已经或将要让患者、服务使用者和/或其护理人员或公众积极参与？ 研究设计 研究管理 开展研究 结果分析 研究结果传播 以上都不是 请提供参与的详细信息，如果没有请说明没有参与的理由。

家长和孩子们被要求对 PIS 表格的措辞和设计提出意见和修改。 此外，他们就进行测试的潜在负担提供了意见。 他们报告说，除了正常的临床评估之外，他们并不觉得测试方案听起来过于繁琐。