Quelle est la faisabilité du test d'effort ISTEP chez les garçons atteints d'hémophilie

Identification des participants potentiels Les participants éligibles seront identifiés à partir de la base de données cliniques des patients du Centre de l'hémophilie du Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Les participants potentiels seront ensuite sélectionnés au hasard. Une approche simple de randomisation sera utilisée à l'aide d'un tableau informatique de nombres aléatoires pour sélectionner les participants potentiels à partir de la base de données. Les parents / tuteurs légaux seront ensuite approchés initialement par l'investigateur par téléphone pour fournir une brève explication verbale de l'étude de recherche et leur demander s'ils seraient heureux de recevoir une fiche d'information du patient avant leur prochain rendez-vous à la clinique. S'ils sont intéressés à participer à l'étude, ils recevront par la poste le PIS (un pour les parents et une version distincte adaptée à l'âge des enfants) au moins une semaine avant leur prochain rendez-vous à la clinique. Cela permettra une période de réflexion d'au moins une semaine pour les participants potentiels. Le chercheur sera alors disponible pour des questions par téléphone ou lors du prochain rendez-vous clinique du participant.

Pour la population de comparaison du test d'exercice de contrôle sain normal, les données seront obtenues à partir des données de contrôle sain iSTEP existantes collectées dans le cadre de l'étude iSTEP auprès d'enfants des écoles primaires de Londres. Cet échantillon de 30 participants sera apparié au groupe hémophile en termes de sexe, d'âge, de masse corporelle et de stature.

Recrutement des participants

Consentement des participants :

La plupart des recrues de l'étude ne seront pas en mesure de donner leur consentement à participer en raison de leur âge. Si la famille a indiqué qu'elle est intéressée à participer à l'étude, à un moment convenu (probablement le prochain rendez-vous à la clinique), l'un des enquêteurs de l'équipe de recherche rencontrera l'enfant participant et le parent/tuteur légal pour compléter le consentement et formulaires d'assentiment, le cas échéant. L'investigateur expliquera plus en détail les procédures de l'étude au parent et à l'enfant, pourquoi on leur demande d'envisager de faire partie de l'étude et les risques et avantages associés à leur inclusion. Le parent et l'enfant auront alors la possibilité de poser d'autres questions. L'enfant/parent/tuteur légal sera ensuite invité à confirmer s'il accepte de participer à l'étude. Si le consentement est accepté, un formulaire de consentement parental sera rempli par le parent/tuteur et une copie sera fournie. Si l'enfant est d'accord, il lui sera demandé de signer un formulaire d'assentiment. Si, à un moment quelconque du processus d'étude, le parent/tuteur ne consent pas à être inclus dans l'étude ou si l'enfant retire son consentement, toutes les données collectées seront détruites. Toute décision de refus ou de retrait de l'étude n'influencera en rien les services qu'ils reçoivent.

Une discussion avec les parents sur le projet sera entreprise en présence de l'enfant. Une fois que le parent/tuteur de l'enfant a donné son consentement, l'enfant doit également indiquer qu'il ne s'oppose pas à participer à l'activité de recherche et comprendre ce qui est impliqué. Cet "assentiment" des participants sera demandé aux participants conformément aux exigences légales en Angleterre, telles qu'énoncées dans les documents suivants :

• Loi sur les enfants de 1989
• Conseil de recherches médicales (2004). Guide d'éthique du CRM : Recherche médicale impliquant des enfants. Version 3.2 mai 2007 Un formulaire d'assentiment du participant signé sera rempli et une copie sera fournie (annexe 3).

L'équipe médicale du participant sera informée qu'il s'est porté volontaire pour participer à cette étude, par une transmission verbale et une documentation dans les notes médicales. Les membres non cliniques de l'équipe de recherche ne pourront accéder aux dossiers médicaux du participant qu'une fois que le consentement signé de cet élément spécifique aura été fourni.

L'évaluation du processus de recrutement comprendra l'enregistrement des pourcentages de refus de consentement et des raisons invoquées, dans le cadre de l'aspect de faisabilité de cette étude. Cela éclairera la conception des études futures avec ce groupe en ce qui concerne l'approche et les protocoles de recrutement. Confidentialité La collecte et le stockage des données seront effectués conformément aux principes de Caldicott, à la loi sur la protection des données de 1998 et à la confidentialité : NHS Code of Practice 2003. Les membres non cliniques de l'équipe de recherche n'auront accès aux données qu'une fois que le consentement aura été fourni par le ou les parents. Pour assurer la confidentialité des participants, les données seront rendues anonymes en attribuant un numéro de participant à l'étude pour identifier leurs données. L'équipe de recherche sera la seule à connaître l'identité de chaque individu par rapport à son numéro d'étude. Toutes les données seront enregistrées sur un ordinateur GOSH Trust dans un dossier électronique à accès restreint pour les enquêteurs impliqués dans l'essai, les fichiers électroniques seront cryptés et protégés par un mot de passe. Pendant les phases de collecte et d'analyse des données, seuls le chercheur en chef et l'équipe de recherche auront accès aux données brutes et aux résultats de la recherche. À la fin de la recherche, les données seront résumées et les résultats anonymisés seront diffusés par publication dans une revue professionnelle appropriée et/ou présentation lors d'une conférence.

Si un participant ressent une exacerbation de toute douleur articulaire pendant le processus d'essai d'exercice, il pourra s'arrêter et se reposer à tout moment. S'ils se sentent incapables de continuer, ils pourront se retirer de l'étude. L'iSTEP est un test d'effort qui utilise une marche adaptée à la taille du participant. Cela devient progressivement plus difficile toutes les 2 minutes sur les 10 minutes du test, car le participant doit monter et descendre au rythme d'un métronome (sur piste audio). Le test se termine lorsque le participant est trop fatigué pour continuer (voir le protocole iSTEP ci-dessous), tombe hors du temps avec le métronome pour marcher ou à la fin des 10 minutes (qui incluent les 5 niveaux). La fréquence cardiaque est prise au repos (avant le test), immédiatement après et 3 minutes après le test.

Le test de marche navette modifié de 10 m (10 m-MSWT) est un test de remise en forme qui est également progressif. Il y a 25 niveaux, chaque niveau dure 1 minute. La piste audio guide le test, les bips de début de test sont largement espacés (ex. 20 secondes pour marcher 10 m dans le premier niveau). Le temps entre les bips devient plus court chaque minute de sorte que le participant devra commencer la marche rapide puis le jogging au niveau 6 environ. À partir du niveau 10, le participant devra courir pour garder le rythme avec les bips. Le test se termine lorsque le participant est incapable de continuer à cause de la fatigue, de l'essoufflement ou est incapable de suivre les bips. La fréquence cardiaque est prise au repos, immédiatement après le test et 3 minutes après la fin du test (protocole ci-dessous). Myométrie musculaire : utilise un appareil pour mesurer la puissance musculaire et est couramment utilisée dans la recherche. Le participant sera invité à pousser contre la résistance aussi fort que possible et la puissance maximale est calculée par l'appareil (protocole ci-dessous). Accélérométrie : L'activité sera mesurée à l'aide de l'ActiGraph GT3X, un accéléromètre qui mesure les volumes et les schémas d'activité. L'ActiGraph a été largement validé chez les enfants. Une période d'échantillonnage de 15 secondes sera sélectionnée afin d'optimiser la capacité de saisir la nature sporadique de l'activité des enfants. Les enfants seront invités à porter l'accéléromètre sur une ceinture sur la hanche droite pendant sept jours consécutifs pendant toutes les heures d'éveil. Des accéléromètres seront fournis aux familles le jour du test et il leur sera demandé de le retourner dans les meilleurs délais après la période de surveillance (7 jours) à l'aide d'une enveloppe prépayée fournie.

PROTOCOLES :

Préparation du protocole iSTEP

• L'explication au participant se trouve sur la piste audio préenregistrée

• Ils devront monter et descendre en rythme avec un métronome.

  - La hauteur du pas est standardisée pour chaque enfant et sera basée sur environ 50% de la longueur du péroné de l'enfant.

• Il y a une cloche pour commencer. Par la suite, la piste audio émet un bip de métronome à des vitesses définies pendant 2 minutes à intervalles réguliers.
• Toutes les 2 minutes, la vitesse de pas est augmentée d'un petit incrément, de sorte que le participant avance progressivement plus vite ; le changement de vitesse de pas incrémentiel est indiqué par un bip de cloche.
• La première vitesse de marche est appelée NIVEAU 1, la seconde NIVEAU 2, et ainsi de suite. Chaque niveau dure 2 minutes et l'enregistrement audio continue pendant 5 niveaux (10 minutes au total). Chaque niveau contient un certain nombre d'étapes dont le nombre est dicté par la vitesse de ce niveau.
• Le premier niveau monte et descend réciproquement à un rythme de 36

• Pour aider le participant à établir la première vitesse de pas très lente, l'opérateur marche à côté pour la première fois.

  4. Fin du test

• Si le participant termine les 10 minutes (5 niveaux du test), le test est terminé.

• Le point final de l'essai peut être déterminé par l'opérateur lorsque :

  • Incapacité à maintenir le rythme avec le métronome, accélération et ralentissement progressifs pendant > 30 secondes
  • Perte de coordination
  • Étourdissement
  • Épuisement extrême
  • Pâleur soudaine
  • Signes indus de détresse, y compris une respiration sifflante sévère ou des douleurs thoraciques TEST DE MARCHE EN NAVETTE MODIFIÉ DE 10 M (25 NIVEAUX) PROTOCOLE INSTRUCTIONS GÉNÉRALES Conseils similaires aux participants que ceux fournis pour iSTEP Commencer le test
• Il y a un triple bip pour démarrer. Par la suite, la piste audio émet un bip unique à intervalles réguliers. Le participant doit viser à être à l'extrémité opposée au départ au moment où le bip retentit.
• Après la première minute, la vitesse de marche est augmentée d'un petit incrément, de sorte que le participant marche progressivement plus vite ; le changement de vitesse incrémentielle est indiqué par un triple bip.
• La première vitesse de marche est appelée NIVEAU 1, la seconde NIVEAU 2, et ainsi de suite. Chaque niveau dure 1 minute et l'enregistrement audio continue pendant 25 niveaux. Chaque niveau contient un certain nombre de navettes (10 m de long), dont le nombre est dicté par la vitesse de ce niveau. Fin du test
• Le point final du test peut être déterminé par le participant :

Lorsqu'il devient trop essoufflé pour maintenir la vitesse requise

• Le point final du test peut être déterminé par l'opérateur lorsque : Des signes indus de détresse, y compris une respiration sifflante ou des douleurs thoraciques sévères L'échec du patient à effectuer la navette dans le temps imparti. Ce test prend environ 10 à 15 minutes, selon le participant. PROTOCOLE DE MYOMÉTRIE MUSCULAIRE Un dynamomètre portatif sera utilisé pour enregistrer la force produite par une contraction isométrique volontaire maximale (MVIC) des extenseurs du genou et des fléchisseurs dorsaux et plantaires de la cheville. Ce test prendra 5 à 10 minutes dans le cadre de leur examen clinique de routine. Le temps total requis du participant, en plus de la visite de routine à la clinique, sera d'environ 1 heure 30 minutes.

A14-1. Dans quels aspects du processus de recherche avez-vous activement impliqué ou impliquerez-vous des patients, des utilisateurs de services et/ou leurs soignants ou des membres du public ? Conception de la recherche Gestion de la recherche Entreprendre la recherche Analyse des résultats Diffusion des résultats Aucune des réponses ci-dessus Donnez des détails sur la participation ou, si aucune, veuillez justifier l'absence de participation.

Les parents et les enfants ont été approchés pour fournir des commentaires et des changements aux formulaires PIS dans la formulation et la conception. En outre, ils ont fourni une opinion sur le fardeau potentiel de la réalisation des tests. Ils ont indiqué qu'ils ne pensaient pas que le protocole de test semblait trop onéreux en plus d'une évaluation clinique normale.