Hvad er gennemførligheden af ​​ISTEP Exercise Test hos drenge med hæmofili

Identifikation af potentielle deltagere Kvalificerede deltagere vil blive identificeret fra den kliniske patientdatabase i Haemophilia Center på Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Potentielle deltagere vil derefter blive udvalgt tilfældigt. En simpel randomiseringstilgang vil blive anvendt ved hjælp af en computer tilfældigt tal tabel til at vælge potentielle deltagere fra databasen. Forældrene/værgene vil derefter i første omgang blive kontaktet af investigator via telefon for at give en kort mundtlig forklaring af forskningsundersøgelsen og spørge, om de ville være glade for at modtage et patientinformationsark inden deres næste klinikaftale. Hvis de er interesserede i at deltage i undersøgelsen, vil de modtage PIS pr. post (en for forældre og en separat aldersegnet version for børn) mindst en uge før deres næste klinikaftale. Dette giver mulighed for en 'afkølingsperiode' på minimum en uge for de potentielle deltagere. Forskeren vil herefter være tilgængelig for spørgsmål telefonisk eller ved deltagerens næste klinikaftale.

For den normale sammenligningspopulation for sund kontroltræningstest vil data blive indhentet fra de eksisterende iSTEP sunde kontroldata indsamlet som en del af iSTEP-studiet fra børn i folkeskoler i London. Denne prøve på 30 deltagere vil blive matchet til hæmofiligruppen med hensyn til køn, alder, kropsmasse og statur.

Rekruttering af deltagere

Samtykke fra deltagere:

De fleste undersøgelsesrekrutter vil ikke være i stand til at give samtykke til at deltage på grund af deres alder. Hvis familien har tilkendegivet, at de er interesserede i at deltage i undersøgelsen, vil en af ​​efterforskerne fra forskerholdet på et aftalt tidspunkt (sandsynligvis næste klinikaftale) mødes med barnets deltager og forælder/værge for at fuldføre samtykket og samtykkeformularer efter behov. Investigatoren vil yderligere forklare undersøgelsesprocedurerne til forælderen og barnet, hvorfor de bliver bedt om at overveje at være en del af undersøgelsen og de dermed forbundne risici og fordele ved at blive inkluderet. Forælder og barn vil herefter få mulighed for at stille yderligere spørgsmål. Barnet/forælderen/værgen vil derefter blive bedt om at bekræfte, om de accepterer at deltage i undersøgelsen. Hvis samtykke er aftalt, udfyldes en forældresamtykkeformular af forældre/værge, og en kopi vil blive udleveret. Hvis barnet giver samtykke, vil det blive bedt om at underskrive en samtykkeerklæring. Hvis forælderen/værgen på noget tidspunkt i løbet af undersøgelsesprocessen ikke giver samtykke til optagelse i undersøgelsen, eller barnet trækker deres samtykke tilbage, så vil alle indsamlede data blive destrueret. Enhver beslutning om at afvise eller trække sig fra undersøgelsen vil på ingen måde påvirke de tjenester, de modtager.

Diskussion med forældrene om projektet vil blive gennemført med barnet tilstede. Når barnets forælder/værge har givet samtykke, skal barnet også tilkendegive, at de ikke modsætter sig at deltage i forskningsaktiviteten og forstå, hvad det drejer sig om. Denne deltagers 'samtykke' vil blive anmodet om fra deltagere i overensstemmelse med de juridiske krav i England som angivet i følgende dokumenter:

• Children Act 1989
• Medicinsk Forskningsråd (2004). MRC Ethics Guide: Medicinsk forskning, der involverer børn. Version 3.2 maj 2007 En underskrevet deltagersamtykkeformular vil blive udfyldt og en kopi vil blive udleveret (bilag 3).

Deltagerens medicinske team vil blive informeret om, at de har meldt sig frivilligt til at deltage i denne undersøgelse, gennem verbal overdragelse og dokumentation i lægenotaterne. Ikke-kliniske medlemmer af forskerholdet vil kun kunne få adgang til deltagerens lægejournaler, når der er givet et underskrevet samtykke til dette specifikke emne.

Evalueringen af ​​rekrutteringsprocessen vil omfatte registrering af procenter af afslag på samtykke og anførte grunde, som en del af gennemførlighedsaspektet af denne undersøgelse. Dette vil informere udformningen af ​​fremtidige undersøgelser med denne gruppe med hensyn til tilgangs- og rekrutteringsprotokoller. Fortrolighed Dataindsamling og -lagring vil blive udført i overensstemmelse med Caldicott Principles, Data Protection Act 1998 og Confidentiality: NHS Code of Practice 2003. De ikke-kliniske medlemmer af forskerteamet vil først få adgang til data, når der er givet samtykke fra forældrene. For at sikre deltagernes fortrolighed vil data blive anonymiseret ved at tildele et undersøgelsesdeltagernummer for at identificere deres data. Forskerholdet vil være de eneste, der kender identiteten på hver enkelt person i forhold til hans eller hendes undersøgelsesnummer. Alle data vil blive registreret på en GOSH Trust computer under en elektronisk mappe med begrænset adgang for efterforskerne involveret i retssagen, elektroniske filer vil blive krypteret og adgangskodebeskyttet. I faserne af dataindsamling og analyse er det kun forskningschefen og forskningsteamet, der har adgang til rådata og forskningsresultater. Efter afslutningen af ​​forskningen vil data blive opsummeret, og afidentificerede resultater vil blive formidlet gennem offentliggørelse i et passende fagtidsskrift og/eller konferencepræsentation.

Skulle en deltager opleve forværring af ledsmerter under træningsprocessen, vil de til enhver tid kunne stoppe og hvile. Hvis de føler sig ude af stand til at fortsætte, vil de kunne trække sig fra undersøgelsen. iSTEP er en træningstest, der bruger et trin, som er skræddersyet til deltagerens højde. Det bliver trinvist sværere hvert 2. minut i løbet af testens 10 minutter, da deltageren skal træde op og ned i takt med en metronom (på lydspor). Testen slutter, når deltageren er for træt til at fortsætte (se iSTEP-protokollen nedenfor), falder for sent med metronomen til stepping eller ved slutningen af ​​de 10 minutter (det inkluderer alle 5 niveauer). Pulsen tages i hvile (før test), umiddelbart efter og 3 minutter efter testen.

10m-modificeret Shuttle Walk Test (10m-MSWT) er en fitness-bip-test, der også er trinvis. Der er 25 niveauer, hvert niveau varer 1 minut. Lydsporet guider testen, biplydene i begyndelsen af ​​testen er spredt vidt fra hinanden (f.eks. 20 sekunder at gå 10 m på første niveau). Tiden mellem bip bliver kortere for hvert minut, så deltageren bliver nødt til at begynde hurtigt at gå og derefter jogge på cirka niveau 6. På niveau 10 og fremefter bliver deltageren nødt til at løbe for at holde tid med biplydene. Testen afsluttes, når deltageren ikke er i stand til at fortsætte på grund af træthed, åndenød eller ikke er i stand til at følge med biplydene. Pulsen tages i hvile, umiddelbart efter testen og 3 minutter efter testen er afsluttet (protokol nedenfor). Muskelmyometri: bruger en enhed til at måle muskelkraft og bruges almindeligvis i forskning. Deltageren vil blive bedt om at presse modstanden så kraftigt, som de er i stand til, og den maksimale effekt beregnes af enheden (protokol nedenfor). Accelerometri: Aktiviteten vil blive målt ved hjælp af ActiGraph GT3X, et accelerometer, der måler volumener og aktivitetsmønstre. ActiGraph er blevet omfattende valideret hos børn. En 15-sekunders prøveudtagningsepoke vil blive udvalgt for at optimere evnen til at fange den sporadiske karakter af børns aktivitet. Børn vil blive bedt om at bære accelerometeret på et bælte på højre hofte i syv på hinanden følgende dage i alle de vågne timer. Accelerometre vil blive udleveret til familier på testdagen, og de vil blive bedt om at returnere det så hurtigt som muligt efter overvågningsperioden (7 dage) ved hjælp af en forudbetalt kuvert.

PROTOKOLLER:

iSTEP-protokolforberedelse

• Forklaringen til deltageren findes på det forudindspillede lydspor

• De vil blive bedt om at træde op og ned i takt med en metronom.

  - Trinhøjden er standardiseret for hvert barn og vil være baseret på cirka 50 % af længden af ​​barnets fibula.

• Der er en klokke at starte. Derefter udsender lydsporet et metronom-bip ved indstillede hastigheder i 2 minutter med jævne mellemrum.
• Efter hvert 2. minut øges trinhastigheden med et lille trin, så deltageren træder gradvist hurtigere; ændringen i trinvis trinhastighed indikeres med et bip.
• Den første ganghastighed omtales som NIVEAU 1, den anden som NIVEAU 2, og så videre. Hvert niveau varer i 2 minutter, og lydoptagelsen fortsætter i 5 niveauer (10 minutter i alt). Hvert niveau indeholder et antal trin, hvis antal er dikteret af hastigheden på det pågældende niveau.
• Det første niveau stiger gensidigt op og ned med en hastighed på 36

• For at hjælpe deltageren med at etablere den første meget langsomme skridthastighed, træder operatøren ved siden af ​​for første gang.

  4. Slutpunktet for testen

• Hvis deltageren gennemfører de 10 minutter (5 niveauer af testen), er testen gennemført.

• Slutpunktet for testen kan bestemmes af operatøren, når:

  • Manglende evne til at opretholde rytmen med metronomen, progressiv hastighed op og ned i >30 sekunder
  • Tab af koordination
  • Let hovedet
  • Ekstrem udmattelse
  • Pludselig bleghed
  • Unødige tegn på nød, herunder alvorlig hvæsende vejrtrækning eller brystsmerter 10M MODIFICERET SHUTTLE-GANGTEST (25 NIVEAUER) PROTOKOL GENERELLE INSTRUKTIONER Lignende vejledning til deltagere som fastsat for iSTEP Start af testen
• Der er et tredobbelt bip til start. Derefter udsender lydsporet et enkelt bip med jævne mellemrum. Deltageren skal sigte efter at være i den modsatte ende af starten, når bippet lyder.
• Efter det første minut øges ganghastigheden med et lille trin, så deltageren går gradvist hurtigere; ændringen i trinvis hastighed indikeres med et tredobbelt bip.
• Den første ganghastighed omtales som NIVEAU 1, den anden som NIVEAU 2, og så videre. Hvert niveau varer i 1 minut, og lydoptagelsen fortsætter i 25 niveauer. Hvert niveau indeholder et antal shuttles (10m i længden), hvis antal er dikteret af hastigheden på det niveau. Slutpunktet for testen
• Slutpunktet for testen kan bestemmes af deltageren:

Når han eller hun bliver for forpustet til at holde den nødvendige hastighed

• Slutpunktet for testen kan bestemmes af operatøren, når: Unødige tegn på angst, herunder alvorlig hvæsen eller brystsmerter, hvis patienten ikke fuldfører shuttlen inden for den tilladte tid. Denne test tager cirka 10-15 minutter, afhængig af deltager. MUSCLE MYOMETRY PROTOCOL Et håndholdt dynamometer vil blive brugt til at registrere kraften produceret af en maksimal frivillig isometrisk kontraktion (MVIC) af knæekstensorerne og ankel dorsi og plantar flexors. Denne test vil tage 5-10 minutter som en del af deres rutinemæssige kliniske undersøgelse. Den samlede tid, der kræves af deltageren, ud over det rutinemæssige klinikbesøg vil være cirka 1 time og 30 minutter.

A14-1. I hvilke aspekter af forskningsprocessen har du aktivt involveret, eller vil du involvere patienter, servicebrugere og/eller deres plejere eller medlemmer af offentligheden? Forskningens design Ledelse af forskningen Gennemførelse af forskningen Analyse af resultater Formidling af resultater Ingen af ​​ovenstående Angiv detaljer om involvering, eller hvis ingen, begrund venligst fraværet af involvering.

Forældre og børn blev kontaktet for at komme med kommentarer og ændringer til PIS-skemaerne i formulering og udformning. Derudover afgav de en udtalelse om den potentielle byrde ved at udføre testen. De rapporterede, at de ikke følte, at testprotokollen lød for besværlig ud over normal klinisk vurdering.