Jaká je proveditelnost zátěžového testu ISTEP u chlapců s hemofilií

Identifikace potenciálních účastníků Způsobilí účastníci budou identifikováni z databáze klinických pacientů v Haemophilia Center v nemocnici Great Ormond Street Hospital (GOSH) pro děti NHS Trust. Potenciální účastníci budou poté náhodně vybráni. K výběru potenciálních účastníků z databáze bude použit jednoduchý randomizační přístup s použitím počítačové tabulky náhodných čísel. Na rodiče / zákonné zástupce se poté zkoušející nejprve telefonicky obrátí, aby jim poskytli stručné slovní vysvětlení výzkumné studie a zeptali se, zda by byli rádi, kdyby obdrželi informační list pro pacienta před jejich příští návštěvou kliniky. Pokud budou mít zájem o účast ve studii, obdrží poštou PIS (jeden pro rodiče a samostatná verze odpovídající věku pro děti) nejméně týden před svou příští návštěvou na klinice. To umožní potenciálním účastníkům období „na rozmyšlenou“ v délce minimálně jednoho týdne. Výzkumník pak bude k dispozici pro dotazy na telefonu nebo na další schůzce účastníka na klinice.

Pro normální zdravou kontrolní populaci srovnávacího zátěžového testu budou data získána ze stávajících zdravých kontrolních dat iSTEP shromážděných v rámci studie iSTEP od dětí na základních školách v Londýně. Tento vzorek 30 účastníků bude přiřazen ke skupině hemofiliků z hlediska pohlaví, věku, tělesné hmotnosti a postavy.

Nábor účastníků

Souhlas účastníků:

Většina uchazečů o studium nebude moci dát souhlas s účastí kvůli svému věku. Pokud rodina uvedla, že má zájem o účast ve studii, pak se ve smluvenou dobu (pravděpodobně při příští návštěvě kliniky) jeden z výzkumníků z výzkumného týmu setká s dětským účastníkem a rodičem / zákonným zástupcem, aby doplnil souhlas a formuláře souhlasu podle potřeby. Zkoušející dále vysvětlí rodičům a dítěti postupy studie, proč jsou požádáni, aby zvážili účast ve studii, a související rizika a přínosy zařazení. Rodič a dítě pak dostanou příležitost položit další otázky. Dítě/rodič/zákonný zástupce bude poté požádán, aby potvrdil, zda souhlasí s účastí ve studii. Pokud je souhlas odsouhlasen, rodič/opatrovník vyplní formulář souhlasu rodičů a poskytne mu kopii. Pokud dítě souhlasí, bude požádáno, aby podepsalo formulář souhlasu. Pokud v kterémkoli okamžiku procesu studie rodič/opatrovník nesouhlasí se zařazením do studie nebo dítě svůj souhlas odvolá, budou všechna shromážděná data zničena. Jakékoli rozhodnutí odmítnout nebo odstoupit ze studie žádným způsobem neovlivní služby, které obdrží.

Za přítomnosti dítěte bude probíhat diskuse s rodiči o projektu. Jakmile rodič/opatrovník dítěte dá souhlas, dítě musí také uvést, že nemá námitky proti účasti na výzkumné aktivitě a že rozumí tomu, o co jde. Tento „souhlas“ účastníka bude požadován od účastníků v souladu s právními požadavky v Anglii, jak je uvedeno v následujících dokumentech:

• Zákon o dětech z roku 1989
• Rada pro lékařský výzkum (2004). Etický průvodce MRC: Lékařský výzkum zahrnující děti. Verze 3.2 Květen 2007 Bude vyplněn formulář podepsaného souhlasu účastníka a bude poskytnuta kopie (Příloha 3).

Lékařský tým účastníka bude informován, že se dobrovolně přihlásil k účasti na této studii, prostřednictvím ústního předání a dokumentace v rámci lékařských poznámek. Neklinickí členové výzkumného týmu budou mít přístup k lékařským záznamům účastníka pouze po udělení podepsaného souhlasu s touto konkrétní položkou.

Hodnocení náborového procesu bude zahrnovat zaznamenání procenta odmítnutí souhlasu a uvedených důvodů jako součást aspektu proveditelnosti této studie. To bude informovat o návrhu budoucích studií s touto skupinou s ohledem na přístup a protokoly náboru. Důvěrnost Shromažďování a uchovávání údajů bude probíhat v souladu se zásadami Caldicott, zákonem o ochraně dat z roku 1998 a důvěrností: Kodexem praxe NHS z roku 2003. Neklinickí členové výzkumného týmu budou mít přístup k datům pouze po udělení souhlasu od rodiče/rodičů. Aby byla zajištěna důvěrnost účastníků, data budou anonymizována přidělením čísla účastníka studie k identifikaci jeho dat. Výzkumný tým bude jediný, kdo bude znát identitu každého jednotlivce podle jeho studijního čísla. Všechna data budou zaznamenána na počítači GOSH Trust do elektronické složky s omezeným přístupem pro vyšetřovatele zapojené do procesu, elektronické soubory budou zašifrovány a chráněny heslem. Během fází sběru a analýzy dat bude mít přístup k nezpracovaným datům a výsledkům výzkumu pouze hlavní řešitel a výzkumný tým. Po dokončení výzkumu budou data shrnuta a deidentifikovaná zjištění budou šířena publikací v příslušném odborném časopise a/nebo konferenční prezentací.

Pokud by účastník během zkušebního procesu cvičení zaznamenal zhoršení jakékoli bolesti kloubů, bude se moci kdykoli zastavit a odpočinout si. Pokud se nebudou cítit schopni pokračovat, budou moci ze studie odstoupit. iSTEP je cvičební test, který využívá krok, který je přizpůsoben výšce účastníka. Během 10 minut testu je to každé 2 minuty stále obtížnější, protože účastník musí včas stoupat a klesat s metronomem (na zvukové stopě). Test končí, když je účastník příliš unavený na to, aby mohl pokračovat (viz protokol iSTEP níže), vypadne z metronomu pro krokování nebo na konci 10 minut (to zahrnuje všech 5 úrovní). Srdeční frekvence se měří v klidu (před testem), bezprostředně po něm a 3 minuty po testu.

Test na 10m modifikovaný Shuttle Walk Test (10m-MSWT) je kondiční pípání, které je také přírůstkové. K dispozici je 25 úrovní, každá úroveň trvá 1 minutu. Zvuková stopa vede test, pípnutí na začátku testu jsou daleko od sebe (např. 20 sekund na chůzi 10 m v první úrovni). Čas mezi pípnutími se každou minutu zkracuje, takže účastník bude muset začít rychlou chůzí a poté běháním přibližně na úrovni 6. Od úrovně 10 bude muset účastník běžet, aby udržel čas s pípáním. Test končí, když účastník není schopen pokračovat kvůli únavě, dušnosti nebo není schopen držet krok s pípáním. Srdeční frekvence se měří v klidu, bezprostředně po testu a 3 minuty po dokončení testu (protokol níže). Svalová myometrie: využívá zařízení k měření svalové síly a běžně se používá ve výzkumu. Účastník bude požádán, aby zatlačil proti odporu tak silně, jak je schopen a maximální výkon je vypočítán zařízením (protokol níže). Akcelerometrie: Aktivita bude měřena pomocí ActiGraph GT3X, akcelerometru, který měří objemy a vzorce aktivity. ActiGraph byl rozsáhle ověřen u dětí. Bude vybrána 15sekundová vzorkovací epocha, aby se optimalizovala schopnost zachytit sporadický charakter činnosti dětí. Děti budou vyzvány, aby nosily akcelerometr na opasku na pravém boku po dobu sedmi po sobě jdoucích dnů během všech hodin bdění. Akcelerometry budou poskytnuty rodinám v den testování a budou požádány, aby je vrátily co nejdříve po období sledování (7 dní) pomocí dodané předplacené obálky.

PROTOKOLY:

Příprava protokolu iSTEP

• Vysvětlení pro účastníka je umístěno na předem nahrané zvukové stopě

• Bude po nich požadováno, aby s metronomem šli nahoru a dolů včas.

  - Výška stupátka je standardizována pro každé dítě a bude vycházet přibližně z 50 % délky dětské lýtkové kosti.

• Na začátku je zvonek. Poté zvuková stopa vydává pípání metronomu nastavenou rychlostí po dobu 2 minut v pravidelných intervalech.
• Po každých 2 minutách se rychlost krokování o malý přírůstek zvyšuje, takže účastník krokuje progresivně rychleji, změna přírůstkové rychlosti krokování je indikována pípnutím zvonku.
• První rychlost chůze se označuje jako LEVEL 1, druhá jako LEVEL 2 atd. Každá úroveň trvá 2 minuty a záznam zvuku pokračuje 5 úrovní (celkem 10 minut). Každá úroveň obsahuje několik kroků, jejichž počet je dán rychlostí dané úrovně.
• První úroveň se recipročně zvyšuje a klesá tempem 36

• Aby pomohl účastníkovi vytvořit první velmi pomalou rychlost krokování, operátor poprvé šlápne vedle.

  4. Koncový bod testu

• Pokud účastník absolvuje 10 minut (5 úrovní testu), je test dokončen.

• Konečný bod zkoušky může určit provozovatel, když:

  • Neschopnost udržet rytmus metronomem, postupné zrychlování a zpomalování po dobu >30 sekund
  • Ztráta koordinace
  • Točení hlavy
  • Extrémní vyčerpání
  • Náhlá bledost
  • Nepřiměřené známky úzkosti včetně silného sípání nebo bolesti na hrudi 10M UPRAVENÝ TEST PROTOKOL CHŮZE (25 ÚROVNÍ) VŠEOBECNÉ POKYNY Podobné pokyny pro účastníky jako pro iSTEP Zahájení testu
• Spustí se trojité pípnutí. Poté zvuková stopa vydá jediné pípnutí v pravidelně rozmístěných intervalech. Účastník by se měl v době, kdy zazní pípnutí, nacházet na opačném konci, než je začátek.
• Po první minutě se rychlost chůze o malý přírůstek zvýší, takže účastník jde postupně rychleji, změna přírůstkové rychlosti je indikována trojitým pípnutím.
• První rychlost chůze se označuje jako LEVEL 1, druhá jako LEVEL 2 atd. Každá úroveň trvá 1 minutu a zvukový záznam pokračuje 25 úrovní. Každá úroveň obsahuje několik raketoplánů (délka 10 m), jejichž počet je dán rychlostí dané úrovně. Koncový bod testu
• Konečný bod testu může účastník určit:

Když se stane příliš bez dechu na udržení požadované rychlosti

• Konečný bod testu může určit operátor, když: Nepatřičné známky úzkosti včetně silného sípání nebo bolesti na hrudi Pacientovi se nepodaří dokončit raketoplán v povoleném čase. Tento test trvá přibližně 10-15 minut v závislosti na účastníkovi. PROTOKOL SVALOVÉ MYOMETRIE Ruční dynamometr bude použit k zaznamenání síly produkované maximální dobrovolnou izometrickou kontrakcí (MVIC) extenzorů kolena, dorzi kotníku a plantárních flexorů. Tento test bude trvat 5-10 minut jako součást jejich běžného klinického vyšetření. Celkový čas potřebný pro účastníka bude kromě běžné návštěvy kliniky přibližně 1 hodina 30 minut.

A14-1. Do kterých aspektů výzkumného procesu jste se aktivně zapojili nebo zapojíte pacienty, uživatele služeb a/nebo jejich pečovatele nebo veřejnost? Návrh výzkumu Řízení výzkumu Provádění výzkumu Analýza výsledků Šíření zjištění Žádná z výše uvedených možností Uveďte podrobnosti o zapojení, nebo pokud žádné, odůvodněte absenci zapojení.

Byli osloveni rodiče a děti, aby poskytli připomínky a změny ve znění a designu formulářů PIS. Kromě toho poskytli stanovisko k potenciální zátěži spojené s prováděním testování. Uvedli, že nemají pocit, že testovací protokol zněl příliš obtížně nad rámec běžného klinického hodnocení.