Hva er gjennomførbarheten av ISTEP-treningstesten hos gutter med hemofili

Identifikasjon av potensielle deltakere Kvalifiserte deltakere vil bli identifisert fra den kliniske pasientdatabasen i Haemophilia Center ved Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Potensielle deltakere vil da bli tilfeldig valgt. En enkel randomiseringstilnærming vil bli brukt ved å bruke en datamaskin tilfeldig talltabell for å velge potensielle deltakere fra databasen. Foreldrene/foresatte vil da først bli kontaktet av etterforskeren via telefon for å gi en kort muntlig forklaring av forskningsstudien og spørre om de gjerne vil motta et pasientinformasjonsark før deres neste klinikkavtale. Skulle de være interessert i å delta i studien vil de motta PIS i posten (en for foreldre og en egen alderstilpasset versjon for barn) minst en uke før neste klinikkavtale. Dette vil tillate en "nedkjølingsperiode" på minimum én uke for de potensielle deltakerne. Forskeren vil da være tilgjengelig for spørsmål på telefon eller ved deltakerens neste klinikktime.

For den normale sammenligningspopulasjonen for sunne kontrolltester vil data innhentes fra eksisterende iSTEP sunne kontrolldata samlet inn som en del av iSTEP-studien fra barn i barneskoler i London. Denne prøven på 30 deltakere vil bli matchet til hemofiligruppen når det gjelder kjønn, alder, kroppsmasse og statur.

Deltakerrekruttering

Samtykke fra deltakerne:

De fleste studierekrutter vil ikke kunne gi samtykke til å delta på grunn av sin alder. Hvis familien har indikert at de er interessert i å delta i studien, vil en av etterforskerne fra forskningsteamet på et avtalt tidspunkt (sannsynligvis neste klinikkavtale) møte barnets deltaker og foreldre/foresatte for å fullføre samtykket og samtykkeskjemaer etter behov. Utforskeren vil videre forklare studieprosedyrene til foreldrene og barnet, hvorfor de blir bedt om å vurdere å være en del av studien og de tilhørende risikoene og fordelene ved å bli inkludert. Foreldre og barn vil da få anledning til å stille ytterligere spørsmål. Barnet/forelderen/foresatte vil da bli bedt om å bekrefte om de samtykker i å delta i studien. Hvis samtykke er avtalt, vil et samtykkeskjema for foreldre fylles ut av forelder/foresatte og en kopi vil bli gitt. Hvis barnet samtykker, vil det bli bedt om å signere et samtykkeskjema. Hvis forelderen/foresatte på noe tidspunkt i løpet av studieprosessen ikke samtykker til inkludering i studien eller barnet trekker samtykket sitt, vil alle innsamlede data bli ødelagt. Enhver beslutning om å nekte eller trekke seg fra studien vil på ingen måte påvirke tjenestene de mottar.

Diskusjon med foreldre om prosjektet vil bli gjennomført med barnet tilstede. Når barnets forelder/foresatte har gitt samtykke, må barnet også angi at de ikke motsetter seg å delta i forskningsaktiviteten og forstå hva det innebærer. Denne deltakerens "samtykke" vil bli innhentet fra deltakerne i samsvar med de juridiske kravene i England som angitt i følgende dokumenter:

• Barneloven 1989
• Medisinsk forskningsråd (2004). MRC Ethics Guide: Medisinsk forskning som involverer barn. Versjon 3.2 mai 2007 Et signert deltakersamtykkeskjema vil bli utfylt og en kopi vil bli gitt (vedlegg 3).

Deltakerens medisinske team vil bli informert om at de har meldt seg frivillig til å delta i denne studien, gjennom verbal overlevering og dokumentasjon i legenotatene. Ikke-kliniske medlemmer av forskerteamet vil bare kunne få tilgang til deltakerens medisinske journaler når det er gitt et signert samtykke for dette spesifikke elementet.

Evalueringen av rekrutteringsprosessen vil inkludere registrering av prosentandeler av avslag på samtykke og oppgitte grunner, som en del av gjennomførbarhetsaspektet ved denne studien. Dette vil informere utformingen av fremtidige studier med denne gruppen med hensyn til tilnærmings- og rekrutteringsprotokoller. Konfidensialitet Datainnsamling og lagring vil bli utført i samsvar med Caldicott-prinsippene, databeskyttelsesloven 1998 og konfidensialitet: NHS Code of Practice 2003. De ikke-kliniske medlemmene av forskerteamet vil kun få tilgang til data når samtykke er gitt fra forelderen/e. For å sikre deltakerens konfidensialitet, vil data bli anonymisert ved å tildele et studiedeltakernummer for å identifisere dataene deres. Forskerteamet vil være de eneste som kjenner identiteten til hver enkelt person mot hans eller hennes studienummer. Alle data vil bli registrert på en GOSH Trust-datamaskin under en elektronisk mappe med begrenset tilgang for etterforskerne som er involvert i rettssaken, elektroniske filer vil være kryptert og passordbeskyttet. I fasene med datainnsamling og analyse vil kun sjefsetterforskeren og forskningsteamet ha tilgang til rådata og forskningsfunn. Etter fullføring av forskningen vil data bli oppsummert og avidentifiserte funn vil bli formidlet gjennom publisering i et passende fagtidsskrift og/eller konferansepresentasjon.

Skulle en deltaker oppleve forverring av leddsmerter under prøveprosessen, vil de kunne stoppe og hvile når som helst. Dersom de føler seg ute av stand til å fortsette vil de kunne trekke seg fra studien. iSTEP er en treningstest som bruker et trinn, som er skreddersydd for deltakerens høyde. Det blir gradvis vanskeligere hvert 2. minutt i løpet av testens 10 minutter, da deltakeren må gå opp og ned i takt med en metronom (på lydspor). Testen avsluttes når deltakeren er for sliten til å fortsette (se iSTEP-protokollen nedenfor), faller ut av tiden med metronomen for stepping eller på slutten av de 10 minuttene (som inkluderer alle 5 nivåene). Pulsen tas i hvile (før test), umiddelbart etterpå og 3 minutter etter testen.

10m-modifisert Shuttle Walk Test (10m-MSWT) er en kondisjonspipetest som også er inkrementell. Det er 25 nivåer, hvert nivå varer 1 minutt. Lydsporet veileder testen, pipelydene i begynnelsen av testen er med stor avstand fra hverandre (f.eks. 20 sekunder å gå 10 meter på første nivå). Tiden mellom pipelydene blir kortere for hvert minutt, slik at deltakeren må begynne å gå raskt og deretter jogge på omtrent nivå 6. På nivå 10 og utover må deltakeren løpe for å holde seg i tide med lydsignalene. Testen avsluttes når deltakeren ikke er i stand til å fortsette på grunn av tretthet, pustevansker eller ikke klarer å holde tritt med pipene. Pulsen tas i hvile, umiddelbart etter testen og 3 minutter etter at testen er ferdig (protokoll nedenfor). Muskelmyometri: bruker en enhet for å måle muskelkraft og brukes ofte i forskning. Deltakeren vil bli bedt om å presse motstanden så sterkt de kan, og maksimal kraft beregnes av enheten (protokollen nedenfor). Akselerometri: Aktiviteten vil bli målt ved hjelp av ActiGraph GT3X, et akselerometer som måler volumer og aktivitetsmønstre. ActiGraph har blitt omfattende validert hos barn. En prøvetakingsepoke på 15 sekunder vil bli valgt for å optimalisere muligheten til å fange opp den sporadiske naturen til barns aktivitet. Barn vil bli bedt om å bruke akselerometeret på et belte på høyre hofte i syv påfølgende dager i alle våkne timer. Akselerometre vil bli gitt til familier på testdagen, og de vil bli bedt om å returnere det så snart som mulig etter overvåkingsperioden (7 dager) ved hjelp av en medfølgende forhåndsbetalt konvolutt.

PROTOKOLLER:

iSTEP-protokollforberedelse

• Forklaringen til deltakeren ligger på det forhåndsinnspilte lydsporet

• De vil bli pålagt å gå opp og ned i takt med en metronom.

  – Høyden på trinnet er standardisert for hvert barn og vil være basert på cirka 50 % av lengden på barnets fibula.

• Det er en bjelle å starte. Deretter avgir lydsporet et metronompip ved innstilte hastigheter i 2 minutter med jevne mellomrom.
• Etter hvert 2. minutt økes tråkkhastigheten med et lite trinn, slik at deltakeren tråkker gradvis raskere; endringen i trinnvis trinnhastighet indikeres med et bjellepip.
• Den første ganghastigheten omtales som NIVÅ 1, den andre som NIVÅ 2, og så videre. Hvert nivå varer i 2 minutter og lydopptaket fortsetter i 5 nivåer (10 minutter totalt). Hvert nivå inneholder et antall trinn hvor antallet er diktert av hastigheten på det nivået.
• Det første nivået går gjensidig opp og ned med en hastighet på 36

• For å hjelpe deltakeren med å etablere den første svært sakte trinnhastigheten, går operatøren ved siden av for første gang.

  4. Sluttpunkt for testen

• Hvis deltakeren fullfører de 10 minuttene (5 nivåer av testen) er testen fullført.

• Sluttpunktet for testen kan bestemmes av operatøren når:

  • Manglende evne til å opprettholde rytmen med metronomen, progressiv hastighet opp og ned i >30 sekunder
  • Tap av koordinasjon
  • Lett hodet
  • Ekstrem utmattelse
  • Plutselig blekhet
  • Unødige tegn på nød, inkludert kraftig hvesing eller brystsmerter 10M MODIFISERT SHUTTLE GANGTEST (25 NIVÅER) PROTOKOLL GENERELLE INSTRUKSJONER Lignende veiledning til deltakerne som gitt for iSTEP Starte testen
• Det er et trippelpip for å starte. Deretter avgir lydsporet et enkelt pip med jevne mellomrom. Deltakeren bør sikte på å være i motsatt ende av starten når lydsignalet høres.
• Etter det første minuttet økes ganghastigheten med et lite trinn, slik at deltakeren går gradvis raskere; endringen i inkrementell hastighet indikeres med et trippelpip.
• Den første ganghastigheten omtales som NIVÅ 1, den andre som NIVÅ 2, og så videre. Hvert nivå varer i 1 minutt og lydopptaket fortsetter i 25 nivåer. Hvert nivå inneholder et antall skyttelbusser (10 meter lange), hvor antallet er diktert av hastigheten på det nivået. Sluttpunkt for testen
• Sluttpunktet for testen kan bestemmes av deltakeren:

Når han eller hun blir for andpusten til å holde den nødvendige hastigheten

• Sluttpunktet for testen kan bestemmes av operatøren når: Unødvendige tegn på nød, inkludert kraftig hvesing eller brystsmerter. Pasienten ikke klarer å fullføre skyttelbussen innen tillatt tid. Denne testen tar ca. 10-15 minutter, avhengig av deltaker. MUSCLE MYOMETRY PROTOCOL Et håndholdt dynamometer vil bli brukt til å registrere kraften som produseres av en maksimal frivillig isometrisk kontraksjon (MVIC) av kneekstensorene, og ankel dorsi og plantar flexors. Denne testen vil ta 5-10 minutter som en del av deres rutinemessige kliniske undersøkelse. Den totale tiden som kreves av deltakeren, på toppen av det rutinemessige klinikkbesøket, vil være ca. 1 time og 30 minutter.

A14-1. I hvilke aspekter av forskningsprosessen har du aktivt involvert, eller vil du involvere, pasienter, tjenestebrukere og/eller deres omsorgspersoner, eller medlemmer av offentligheten? Utforming av forskningen Ledelse av forskningen Gjennomføring av forskningen Analyse av resultater Formidling av funn Ingen av de ovennevnte Oppgi detaljer om involvering, eller hvis ingen, begrunn fraværet av involvering.

Foreldre og barn ble kontaktet for å gi kommentarer og endringer i PIS-skjemaene i ordlyd og utforming. I tillegg ga de mening om den potensielle byrden ved å gjennomføre testingen. De rapporterte at de ikke følte at testprotokollen hørtes for tung ut på toppen av normal klinisk vurdering.