Wat is de haalbaarheid van de ISTEP-inspanningstest bij jongens met hemofilie

Identificatie van potentiële deelnemers Deelnemers die in aanmerking komen, worden geïdentificeerd uit de klinische patiëntendatabase in het hemofiliecentrum van het Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Potentiële deelnemers worden vervolgens willekeurig geselecteerd. Een eenvoudige randomiseringsbenadering zal worden gebruikt met behulp van een computer random number table om potentiële deelnemers uit de database te selecteren. De ouders/wettelijke voogden zullen dan in eerste instantie telefonisch door de onderzoeker worden benaderd om een ​​korte mondelinge toelichting te geven op het onderzoek en te vragen of zij voorafgaand aan hun volgende kliniekafspraak een patiënteninformatieblad willen ontvangen. Als ze geïnteresseerd zijn in deelname aan het onderzoek, zullen ze de PIS (één voor ouders en een aparte versie voor kinderen) per post ontvangen, ten minste één week voorafgaand aan hun volgende kliniekafspraak. Dit geeft de potentiële deelnemers een 'afkoelingsperiode' van minimaal een week. De onderzoeker is dan telefonisch bereikbaar voor vragen of bij de volgende clinicafspraak van de deelnemer.

Voor de vergelijkingspopulatie van de normale gezonde controle-inspanningstest zullen gegevens worden verkregen uit de bestaande iSTEP-controlegegevens die zijn verzameld als onderdeel van de iSTEP-studie van kinderen op basisscholen in Londen. Deze steekproef van 30 deelnemers zal worden gekoppeld aan de hemofiliegroep wat betreft geslacht, leeftijd, lichaamsmassa en postuur.

Werving van deelnemers

Toestemming van deelnemers:

De meeste studierekruten zullen vanwege hun leeftijd geen toestemming kunnen geven om deel te nemen. Als de familie heeft aangegeven geïnteresseerd te zijn in deelname aan het onderzoek, zal een van de onderzoekers van het onderzoeksteam op een afgesproken tijdstip (waarschijnlijk de volgende kliniekafspraak) een ontmoeting hebben met de minderjarige deelnemer en de ouder/wettelijke voogd om de toestemming af te ronden en toestemmingsformulieren indien van toepassing. De onderzoeker zal de onderzoeksprocedures verder uitleggen aan de ouder en het kind, waarom hen wordt gevraagd om deel te nemen aan het onderzoek en de bijbehorende risico's en voordelen van deelname. Daarna krijgen ouder en kind de gelegenheid om nog vragen te stellen. Het kind/ouder/wettelijke voogd wordt vervolgens gevraagd te bevestigen of zij akkoord gaan met deelname aan het onderzoek. Indien toestemming is verleend, wordt door de ouder/verzorger een ouderlijk toestemmingsformulier ingevuld en wordt een kopie verstrekt. Als het kind instemt, wordt het gevraagd een instemmingsformulier te ondertekenen. Als op enig moment tijdens het onderzoeksproces de ouder/voogd niet instemt met deelname aan het onderzoek of als het kind zijn toestemming intrekt, worden alle verzamelde gegevens vernietigd. Elke beslissing om de studie te weigeren of zich terug te trekken, heeft op geen enkele manier invloed op de diensten die ze ontvangen.

Samen met het aanwezige kind wordt er met de ouders over het project gesproken. Nadat de ouder/voogd van het kind toestemming heeft gegeven, moet het kind ook aangeven dat het geen bezwaar heeft tegen deelname aan de onderzoeksactiviteit en begrijpt wat erbij komt kijken. Deze 'instemming' van deelnemers zal worden gevraagd aan deelnemers in overeenstemming met de wettelijke vereisten in Engeland zoals uiteengezet in de volgende documenten:

• Kinderwet 1989
• Medische Onderzoeksraad (2004). MRC Ethics Guide: Medisch onderzoek met kinderen. Versie 3.2 mei 2007 Er wordt een ondertekend instemmingsformulier deelnemer ingevuld en een kopie verstrekt (bijlage 3).

Het medische team van de deelnemer wordt via mondelinge overhandiging en documentatie in de medische aantekeningen op de hoogte gebracht dat zij zich vrijwillig hebben aangemeld om aan dit onderzoek deel te nemen. Niet-klinische leden van het onderzoeksteam hebben alleen toegang tot de medische dossiers van de deelnemer nadat de ondertekende toestemming voor dit specifieke item is gegeven.

De evaluatie van het wervingsproces omvat het vastleggen van percentages weigeringen om toestemming te geven en de opgegeven redenen, als onderdeel van het haalbaarheidsaspect van dit onderzoek. Dit zal het ontwerp van toekomstige studies met deze groep informeren met betrekking tot aanpak en wervingsprotocollen. Vertrouwelijkheid Het verzamelen en opslaan van gegevens vindt plaats in overeenstemming met: The Caldicott Principles, Data Protection Act 1998 en Confidentiality: NHS Code of Practice 2003. De niet-klinische leden van het onderzoeksteam krijgen alleen toegang tot de gegevens nadat toestemming is gegeven door de ouder(s). Om de vertrouwelijkheid van de deelnemers te waarborgen, worden de gegevens geanonimiseerd door een deelnemernummer toe te kennen om hun gegevens te identificeren. Het onderzoeksteam zal de enige zijn die de identiteit van elk individu weet aan de hand van zijn of haar studienummer. Alle gegevens worden opgeslagen op een GOSH Trust-computer in een elektronische map met beperkte toegang voor de onderzoekers die betrokken zijn bij het proces, elektronische bestanden worden gecodeerd en beveiligd met een wachtwoord. Tijdens de fasen van gegevensverzameling en -analyse hebben alleen de hoofdonderzoeker en het onderzoeksteam toegang tot de onbewerkte gegevens en onderzoeksresultaten. Na afronding van het onderzoek zullen de gegevens worden samengevat en zullen de geïdentificeerde bevindingen worden verspreid door middel van publicatie in een geschikt vakblad en/of conferentiepresentatie.

Als een deelnemer een verergering van gewrichtspijn ervaart tijdens het oefenproces, kan hij op elk moment stoppen en rusten. Als ze het gevoel hebben dat ze niet verder kunnen, kunnen ze zich terugtrekken uit het onderzoek. De iSTEP is een inspanningstest waarbij gebruik wordt gemaakt van een step, die is afgestemd op de lengte van de deelnemer. Gedurende de 10 minuten van de test wordt het elke 2 minuten stapsgewijs moeilijker, omdat de deelnemer op tijd op en neer moet stappen met een metronoom (op audiotrack). De test eindigt wanneer de deelnemer te moe is om verder te gaan (zie iSTEP-protocol hieronder), geen tijd heeft met de metronoom om te stappen of aan het einde van de 10 minuten (dat omvat alle 5 niveaus). De hartslag wordt gemeten in rust (vóór de test), direct daarna en 3 minuten na de test.

De 10m-Modified Shuttle Walk Test (10m-MSWT) is een pieptoontest die ook incrementeel is. Er zijn 25 niveaus, elk niveau duurt 1 minuut. De audiotrack begeleidt de test, de pieptonen aan het begin van de test staan ​​ver uit elkaar (bijv. 20 seconden om 10 meter te lopen op het eerste niveau). De tijd tussen de piepjes wordt elke minuut korter, zodat de deelnemer snel moet beginnen met lopen en dan moet joggen op ongeveer niveau 6. Vanaf niveau 10 moet de deelnemer rennen om de piepjes bij te houden. De test is afgelopen als de deelnemer niet verder kan vanwege vermoeidheid, kortademigheid of de piepjes niet kan bijhouden. De hartslag wordt gemeten in rust, direct na de test en 3 minuten nadat de test is voltooid (protocol hieronder). Spiermyometrie: gebruikt een apparaat om spierkracht te meten en wordt veel gebruikt in onderzoek. De deelnemer wordt gevraagd zo hard mogelijk tegen de weerstand in te duwen en het maximale vermogen wordt berekend door het apparaat (protocol hieronder). Accelerometrie: activiteit wordt gemeten met behulp van de ActiGraph GT3X, een versnellingsmeter die volumes en activiteitspatronen meet. De ActiGraph is uitgebreid gevalideerd bij kinderen. Er wordt een bemonsteringsperiode van 15 seconden geselecteerd om het vermogen om de sporadische aard van de activiteit van kinderen vast te leggen, te optimaliseren. Kinderen wordt gevraagd om de versnellingsmeter gedurende zeven opeenvolgende dagen gedurende zeven opeenvolgende uren aan een riem op de rechterheup te dragen. Versnellingsmeters worden op de testdag aan gezinnen verstrekt en ze zullen worden gevraagd om deze zo snel mogelijk na de monitoringperiode (7 dagen) terug te sturen met behulp van een meegeleverde vooraf betaalde envelop.

PROTOCOLLEN:

Voorbereiding iSTEP-protocol

• De uitleg aan de deelnemer staat op de vooraf opgenomen audiotrack

• Ze zullen in de tijd op en neer moeten stappen met een metronoom.

  - De hoogte van de trede is gestandaardiseerd voor elk kind en zal gebaseerd zijn op ongeveer 50% van de lengte van de fibula van het kind.

• Er is een bel om te beginnen. Daarna laat de audiotrack een metronoompiep horen op vaste snelheden gedurende 2 minuten met regelmatige tussenpozen.
• Na elke 2 minuten wordt de stapsnelheid met een kleine stap verhoogd, zodat de deelnemer steeds sneller stapt; de verandering in stapsgewijze stapsnelheid wordt aangegeven door een belsignaal.
• De eerste loopsnelheid wordt NIVEAU 1 genoemd, de tweede NIVEAU 2, enzovoort. Elk niveau duurt 2 minuten en de audio-opname duurt 5 niveaus (10 minuten in totaal). Elk niveau bevat een aantal stappen waarvan het aantal wordt bepaald door de snelheid van dat niveau.
• Het eerste niveau gaat wederzijds op en neer met een snelheid van 36

• Om de deelnemer te helpen de eerste zeer lage stapsnelheid vast te stellen, stapt de operator voor de eerste keer langszij.

  4. Eindpunt van de test

• Als de deelnemer de 10 minuten (5 niveaus van de test) voltooit, is de test voltooid.

• Het eindpunt van de test kan door de bediener worden bepaald wanneer:

  • Onvermogen om het ritme met de metronoom vast te houden, progressief versnellen en vertragen gedurende >30 seconden
  • Verlies van coördinatie
  • Licht in het hoofd
  • Extreme uitputting
  • Plotselinge bleekheid
  • Ongewenste tekenen van ongemak, waaronder ernstige piepende ademhaling of pijn op de borst 10M AANGEPASTE SHUTTLE-LOOPTEST (25 NIVEAUS) PROTOCOL ALGEMENE INSTRUCTIES Soortgelijke begeleiding voor deelnemers als voor iSTEP De test starten
• Er is een driedubbele pieptoon om te starten. Daarna laat de audiotrack een enkele piep horen met regelmatige tussenpozen. De deelnemer moet ernaar streven om aan de andere kant van de start te zijn tegen de tijd dat de pieptoon klinkt.
• Na de eerste minuut wordt de loopsnelheid met een kleine stap verhoogd, zodat de deelnemer steeds sneller loopt; de verandering in de stapsgewijze snelheid wordt aangegeven door een driedubbele pieptoon.
• De eerste loopsnelheid wordt NIVEAU 1 genoemd, de tweede NIVEAU 2, enzovoort. Elk niveau duurt 1 minuut en de audio-opname duurt 25 niveaus. Elk niveau bevat een aantal shuttles (10 meter lang), waarvan het aantal wordt bepaald door de snelheid van dat niveau. Eindpunt van de test
• Het eindpunt van de test kan door de deelnemer worden bepaald:

Wanneer hij of zij te kortademig wordt om de vereiste snelheid aan te houden

• Het eindpunt van de test kan door de bediener worden bepaald bij: Onnodige tekenen van ongemak, waaronder ernstige piepende ademhaling of pijn op de borst. Het falen van de patiënt om de shuttle binnen de toegestane tijd te voltooien. Deze test duurt ongeveer 10-15 minuten, afhankelijk van de deelnemer. SPIERMYOMETRIEPROTOCOL Er wordt een handdynamometer gebruikt om de kracht vast te leggen die wordt geproduceerd door een maximale vrijwillige isometrische contractie (MVIC) van de knie-extensoren en de dorsi- en plantairflexoren van de enkel. Deze test duurt 5-10 minuten als onderdeel van hun routinematig klinisch onderzoek. De totale tijd die de deelnemer nodig heeft, bovenop het routinebezoek aan de kliniek, is ongeveer 1 uur en 30 minuten.

A14-1. Bij welke aspecten van het onderzoeksproces heeft u patiënten, gebruikers van diensten en/of hun verzorgers of burgers actief betrokken of gaat u dat doen? Opzet van het onderzoek Beheer van het onderzoek Uitvoeren van het onderzoek Analyse van resultaten Verspreiding van bevindingen Geen van bovenstaande Geef details over betrokkenheid, of motiveer de afwezigheid van betrokkenheid als die er niet is.

Ouders en kinderen zijn benaderd om commentaar te leveren op en wijzigingen aan te brengen in de PIS-formulieren in bewoordingen en vormgeving. Bovendien gaven ze advies over de mogelijke last van het uitvoeren van de tests. Ze meldden dat ze het testprotocol niet te belastend vonden bovenop de normale klinische beoordeling.