Qual è la fattibilità del test da sforzo ISTEP nei ragazzi con emofilia

Identificazione di potenziali partecipanti I partecipanti idonei saranno identificati dal database dei pazienti clinici presso l'Haemophilia Center del Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. I potenziali partecipanti saranno quindi selezionati in modo casuale. Verrà impiegato un semplice approccio di randomizzazione utilizzando una tabella di numeri casuali del computer per selezionare i potenziali partecipanti dal database. I genitori/tutori legali verranno quindi contattati inizialmente dallo sperimentatore via telefono per fornire una breve spiegazione verbale dello studio di ricerca e chiedere se sarebbero felici di ricevere un foglio informativo per il paziente prima del loro prossimo appuntamento in clinica. Se fossero interessati a partecipare allo studio, riceveranno per posta il PIS (uno per i genitori e una versione separata adatta all'età per i bambini) almeno una settimana prima del prossimo appuntamento in clinica. Ciò consentirà un periodo di "ripensamento" di almeno una settimana per i potenziali partecipanti. Il ricercatore sarà quindi disponibile per domande per telefono o al prossimo appuntamento in clinica del partecipante.

Per la normale popolazione di confronto del test da sforzo di controllo sano, i dati saranno ottenuti dai dati esistenti di controllo sano iSTEP raccolti nell'ambito dello studio iSTEP dai bambini delle scuole primarie di Londra. Questo campione di 30 partecipanti sarà abbinato al gruppo emofilia in termini di sesso, età, massa corporea e statura.

Reclutamento dei partecipanti

Consenso dei partecipanti:

La maggior parte delle reclute dello studio non sarà in grado di dare il consenso a partecipare a causa della loro età. Se la famiglia ha indicato di essere interessata a partecipare allo studio, in un momento concordato (probabilmente il prossimo appuntamento in clinica) uno dei ricercatori del gruppo di ricerca incontrerà il bambino partecipante e il genitore/tutore legale per completare il consenso e forme di assenso a seconda dei casi. Lo sperimentatore spiegherà ulteriormente le procedure dello studio al genitore e al bambino, perché viene chiesto loro di prendere in considerazione la possibilità di far parte dello studio e i rischi e i benefici associati all'inclusione. Il genitore e il bambino avranno quindi l'opportunità di porre ulteriori domande. Al bambino/genitore/tutore legale verrà quindi chiesto di confermare se acconsente a partecipare allo studio. Se il consenso è concordato, il genitore/tutore compilerà un modulo di consenso dei genitori e ne fornirà una copia. Se il bambino acconsente, gli verrà chiesto di firmare un modulo di assenso. Se in qualsiasi momento durante il processo di studio il genitore/tutore non acconsente all'inclusione nello studio o il bambino ritira il proprio consenso, tutti i dati raccolti verranno distrutti. Qualsiasi decisione di rifiutare o ritirarsi dallo studio non influenzerà in alcun modo i servizi che ricevono.

La discussione con i genitori sul progetto sarà intrapresa con il bambino presente. Una volta che il genitore/tutore del bambino ha dato il consenso, il bambino deve anche indicare che non si oppone alla partecipazione all'attività di ricerca e capire cosa comporta. Questo "assenso" del partecipante sarà richiesto ai partecipanti in conformità con i requisiti legali in Inghilterra come stabilito nei seguenti documenti:

• Legge sui bambini del 1989
• Consiglio per la ricerca medica (2004). Guida etica MRC: ricerca medica che coinvolge i bambini. Versione 3.2 Maggio 2007 Verrà compilato un modulo di consenso del partecipante firmato e ne verrà fornita una copia (Appendice 3).

Il team medico del partecipante verrà informato che si è offerto volontario per partecipare a questo studio, attraverso la consegna verbale e la documentazione all'interno delle note mediche. I membri non clinici del gruppo di ricerca potranno accedere alle cartelle cliniche del partecipante solo dopo aver fornito il consenso firmato per questo articolo specifico.

La valutazione del processo di reclutamento includerà la registrazione delle percentuali di rifiuti al consenso e dei motivi dichiarati, come parte dell'aspetto di fattibilità di questo studio. Ciò informerà la progettazione di studi futuri con questo gruppo per quanto riguarda l'approccio e i protocolli di reclutamento. Riservatezza La raccolta e l'archiviazione dei dati saranno effettuate in conformità con: The Caldicott Principles, Data Protection Act 1998 e Confidentiality: NHS Code of Practice 2003. I membri non clinici del gruppo di ricerca accederanno ai dati solo dopo aver fornito il consenso del/i genitore/i. Per garantire la riservatezza del partecipante, i dati saranno resi anonimi assegnando un numero di partecipante allo studio per identificare i loro dati. Il gruppo di ricerca sarà l'unico a conoscere l'identità di ogni individuo rispetto al suo numero di studio. Tutti i dati saranno registrati su un computer GOSH Trust in una cartella elettronica con accesso limitato per gli investigatori coinvolti nel processo, i file elettronici saranno crittografati e protetti da password. Durante le fasi di raccolta e analisi dei dati, solo il capo investigatore e il gruppo di ricerca avranno accesso ai dati grezzi e ai risultati della ricerca. Al termine della ricerca, i dati saranno riassunti e i risultati anonimi saranno diffusi attraverso la pubblicazione in un'appropriata rivista professionale e/o la presentazione di una conferenza.

Se un partecipante sperimenta un'esacerbazione di qualsiasi dolore articolare durante il processo di prova dell'esercizio, sarà in grado di fermarsi e riposare in qualsiasi momento. Se non si sentono in grado di continuare, potranno ritirarsi dallo studio. L'iSTEP è un test da sforzo che utilizza un gradino, adattato all'altezza del partecipante. Diventa sempre più difficile ogni 2 minuti nei 10 minuti del test, poiché il partecipante deve salire e scendere nel tempo con un metronomo (sulla traccia audio). Il test termina quando il partecipante è troppo stanco per continuare (vedi protocollo iSTEP di seguito), cade fuori tempo con il metronomo per fare passi o alla fine dei 10 minuti (che include tutti e 5 i livelli). La frequenza cardiaca viene rilevata a riposo (prima del test), subito dopo e 3 minuti dopo il test.

Il 10m- Modified Shuttle Walk Test (10m-MSWT) è un bleep test di fitness che è anche incrementale. Ci sono 25 livelli, ogni livello dura 1 minuto. La traccia audio guida il test, i segnali acustici all'inizio del test sono ampiamente distanziati (ad es. 20 secondi per camminare 10 m nel primo livello). Il tempo tra i segnali acustici si riduce ogni minuto in modo che il partecipante dovrà iniziare a camminare velocemente e poi a fare jogging a circa il livello 6. Dal livello 10 in poi il partecipante dovrà correre per tenere il tempo con i bip. Il test termina quando il partecipante non è in grado di continuare a causa di stanchezza, mancanza di respiro o non è in grado di tenere il passo con i segnali acustici. La frequenza cardiaca viene rilevata a riposo, immediatamente dopo il test e 3 minuti dopo la fine del test (protocollo di seguito). Miometria muscolare: utilizza un dispositivo per misurare la potenza muscolare ed è comunemente usato nella ricerca. Al partecipante verrà chiesto di spingere contro la resistenza con la massima forza possibile e la potenza massima viene calcolata dal dispositivo (protocollo di seguito). Accelerometria: l'attività verrà misurata utilizzando ActiGraph GT3X, un accelerometro che misura i volumi e i modelli di attività. L'ActiGraph è stato ampiamente convalidato nei bambini. Verrà selezionata un'epoca di campionamento di 15 secondi al fine di ottimizzare la capacità di catturare la natura sporadica dell'attività dei bambini. Ai bambini verrà chiesto di indossare l'accelerometro su una cintura sull'anca destra per sette giorni consecutivi durante tutte le ore di veglia. Gli accelerometri saranno forniti alle famiglie il giorno del test e sarà loro chiesto di restituirlo il prima possibile dopo il periodo di monitoraggio (7 giorni) utilizzando una busta prepagata fornita.

PROTOCOLLI:

Preparazione del protocollo iSTEP

• La spiegazione al partecipante si trova sulla traccia audio preregistrata

• Saranno tenuti a salire e scendere a tempo con un metronomo.

  - L'altezza del gradino è standardizzata per ogni bambino e si baserà su circa il 50% della lunghezza del perone del bambino.

• C'è una campana per iniziare. Successivamente la traccia audio emette un bip del metronomo a velocità prestabilite per 2 minuti a intervalli regolari.
• Dopo ogni 2 minuti, la velocità del passo viene aumentata di un piccolo incremento, quindi il partecipante cammina progressivamente più velocemente; il cambiamento nella velocità del passo incrementale è indicato da un segnale acustico.
• La prima velocità di camminata è indicata come LIVELLO 1, la seconda come LIVELLO 2 e così via. Ogni livello dura 2 minuti e la registrazione audio continua per 5 livelli (10 minuti in totale). Ogni livello contiene un numero di passaggi il cui numero è dettato dalla velocità di quel livello.
• Il primo livello sale e scende reciprocamente al ritmo di 36

• Per aiutare il partecipante a stabilire la prima velocità molto lenta del passo, l'operatore si affianca per la prima volta.

  4. Punto finale del test

• Se il partecipante completa i 10 minuti (5 livelli del test) il test è completato.

• Il punto finale della prova può essere determinato dall'operatore quando:

  • Incapacità di mantenere il ritmo con il metronomo, accelerazione e rallentamento progressivi per >30 secondi
  • Perdita di coordinazione
  • Stordimento leggero
  • Estrema stanchezza
  • Pallore improvviso
  • Segni indebiti di angoscia tra cui grave respiro sibilante o dolore toracico 10 M MODIFIED SHUTTLE WALK TEST (25 LEVELS) PROTOCOLLO ISTRUZIONI GENERALI Guida ai partecipanti simile a quella fornita per iSTEP Avvio del test
• C'è un triplo segnale acustico per iniziare. Successivamente la traccia audio emette un singolo segnale acustico a intervalli regolari. Il partecipante dovrebbe mirare a trovarsi all'estremità opposta rispetto all'inizio quando suona il segnale acustico.
• Dopo il primo minuto, la velocità della camminata aumenta di un piccolo incremento, quindi il partecipante cammina progressivamente più velocemente; il cambiamento nella velocità incrementale è indicato da un triplo segnale acustico.
• La prima velocità di camminata è indicata come LIVELLO 1, la seconda come LIVELLO 2 e così via. Ogni livello dura 1 minuto e la registrazione audio continua per 25 livelli. Ogni livello contiene un numero di navette (10 m di lunghezza), il cui numero è dettato dalla velocità di quel livello. Punto finale del test
• Il punto finale del test può essere determinato dal partecipante:

Quando diventa troppo affannoso per mantenere la velocità richiesta

• Il punto finale del test può essere determinato dall'operatore quando: Segni indebiti di sofferenza inclusi sibilo grave o dolore toracico Mancato completamento da parte del paziente della navetta nel tempo consentito. Questo test richiede circa 10-15 minuti, a seconda del partecipante. PROTOCOLLO DI MIOMETRIA MUSCOLARE Verrà utilizzato un dinamometro portatile per registrare la forza prodotta da una contrazione isometrica volontaria massima (MVIC) degli estensori del ginocchio, dei dorsi della caviglia e dei flessori plantari. Questo test richiederà 5-10 minuti come parte del loro esame clinico di routine. Il tempo totale richiesto al partecipante, oltre alla visita clinica di routine, sarà di circa 1 ora e 30 minuti.

A14-1. In quali aspetti del processo di ricerca hai coinvolto attivamente, o coinvolgerai, pazienti, utenti del servizio e/o i loro assistenti o membri del pubblico? Progettazione della ricerca Gestione della ricerca Intraprendere la ricerca Analisi dei risultati Divulgazione dei risultati Nessuna delle precedenti Fornire dettagli sul coinvolgimento o, in caso contrario, giustificare l'assenza di coinvolgimento.

Genitori e bambini sono stati contattati per fornire commenti e modifiche ai moduli PIS nella formulazione e nel design. Inoltre hanno fornito un parere sul potenziale onere dell'esecuzione dei test. Hanno riferito di non ritenere che il protocollo di test suonasse troppo oneroso oltre alla normale valutazione clinica.