Vad är genomförbarheten av ISTEP Exercise Test hos pojkar med hemofili

Identifiering av potentiella deltagare Kvalificerade deltagare kommer att identifieras från den kliniska patientdatabasen i Hemophilia Center på Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Potentiella deltagare kommer sedan att väljas ut slumpmässigt. En enkel randomiseringsmetod kommer att användas med hjälp av en datorslumptalstabell för att välja potentiella deltagare från databasen. Föräldrarna/vårdnadshavarna kommer sedan att kontaktas först av utredaren via telefon för att ge en kort muntlig förklaring av forskningsstudien och fråga om de skulle vara glada att få ett patientinformationsblad innan deras nästa klinikbesök. Om de är intresserade av att delta i studien kommer de att få, per post, PIS (en för föräldrar och en separat åldersanpassad version för barn) minst en vecka före deras nästa klinikbesök. Detta kommer att tillåta en avkylningsperiod på minst en vecka för de potentiella deltagarna. Forskaren kommer då att finnas tillgänglig för frågor per telefon eller vid deltagarens nästa klinikbesök.

För den normala jämförelsepopulationen för friska kontrollträningstest kommer data att erhållas från befintliga iSTEP friska kontrolldata som samlats in som en del av iSTEP-studien från barn i grundskolor i London. Detta urval av 30 deltagare kommer att matchas till hemofiligruppen vad gäller kön, ålder, kroppsmassa och kroppsbyggnad.

Deltagarrekrytering

Samtycke från deltagarna:

De flesta studierekryterade kommer inte att kunna ge sitt samtycke till att delta på grund av sin ålder. Om familjen har angett att de är intresserade av att delta i studien kommer en av utredarna från forskargruppen vid en överenskommen tidpunkt (förmodligen nästa klinikbesök) att träffa barndeltagaren och föräldern/vårdnadshavaren för att slutföra samtycket och samtyckesformulär som är lämpligt. Utredaren kommer ytterligare att förklara studieprocedurerna för föräldern och barnet, varför de uppmanas att överväga att vara en del av studien och de associerade riskerna och fördelarna med att inkluderas. Föräldern och barnet kommer då att ges möjlighet att ställa ytterligare frågor. Barnet/föräldern/vårdnadshavare kommer då att bli ombedd att bekräfta om de går med på att delta i studien. Om samtycke överenskommits kommer ett formulär för föräldrarnas medgivande att fyllas i av föräldern/vårdnadshavaren och en kopia kommer att tillhandahållas. Om barnet samtycker kommer det att bli ombedd att underteckna ett samtyckesformulär. Om föräldern/vårdnadshavaren vid något tillfälle under studieprocessen inte samtycker till att inkluderas i studien eller om barnet drar tillbaka sitt samtycke, kommer all insamlad data att förstöras. Varje beslut att vägra eller dra sig ur studien kommer inte på något sätt att påverka de tjänster som de får.

Diskussion med föräldrar om projektet kommer att föras med barnet närvarande. När barnets förälder/vårdnadshavare har gett sitt samtycke ska barnet också ange att de inte motsätter sig att delta i forskningsaktiviteten och förstå vad det handlar om. Detta deltagares "samtycke" kommer att begäras från deltagarna i enlighet med de juridiska kraven i England som anges i följande dokument:

• Children Act 1989
• Medicinska forskningsrådet (2004). MRC Ethics Guide: Medicinsk forskning som involverar barn. Version 3.2 maj 2007 Ett undertecknat formulär för deltagarsamtycke kommer att fyllas i och en kopia kommer att tillhandahållas (bilaga 3).

Deltagarens medicinska team kommer att informeras om att de frivilligt har anmält sig att delta i denna studie, genom muntlig överlämning och dokumentation i de medicinska anteckningarna. Icke-kliniska medlemmar av forskargruppen kommer endast att kunna få tillgång till deltagarens journaler när ett undertecknat samtycke för detta specifika föremål har lämnats.

Utvärderingen av rekryteringsprocessen kommer att inkludera registrering av procentandelar av avslag på samtycke och angivna skäl, som en del av genomförbarhetsaspekten av denna studie. Detta kommer att informera utformningen av framtida studier med denna grupp med avseende på tillvägagångssätt och rekryteringsprotokoll. Sekretess Datainsamling och lagring kommer att utföras i enlighet med Caldicott Principles, Data Protection Act 1998 och Confidentiality: NHS Code of Practice 2003. De icke-kliniska medlemmarna i forskargruppen kommer endast åt data när samtycke har lämnats från föräldern/erna. För att säkerställa deltagarnas konfidentialitet kommer data att göras anonyma genom att tilldela ett studiedeltagarenummer för att identifiera deras data. Forskargruppen kommer att vara de enda som känner till varje individs identitet mot hans eller hennes studienummer. All data kommer att registreras på en GOSH Trust-dator under en elektronisk mapp med begränsad åtkomst för utredarna som är inblandade i rättegången, elektroniska filer kommer att krypteras och lösenordsskyddas. Under faserna av datainsamling och analys kommer endast chefsutredaren och forskargruppen att ha tillgång till rådata och forskningsresultat. Efter avslutad forskning kommer data att sammanfattas och avidentifierade resultat kommer att spridas genom publicering i en lämplig professionell tidskrift och/eller konferenspresentation.

Skulle en deltagare uppleva exacerbation av ledsmärtor under träningsprocessen, kommer de att kunna stanna och vila när som helst. Om de känner sig oförmögna att fortsätta kommer de att kunna dra sig ur studien. iSTEP är ett träningstest som använder ett steg, som är anpassat efter deltagarens längd. Det blir stegvis svårare varannan minut under testets 10 minuter, eftersom deltagaren måste kliva upp och ner i takt med en metronom (på ljudspår). Testet slutar när deltagaren är för trött för att fortsätta (se iSTEP-protokollet nedan), faller för sent med metronomen för att stega eller i slutet av de 10 minuterna (som inkluderar alla 5 nivåerna). Pulsen tas i vila (före testet), direkt efter och 3 minuter efter testet.

10m-modifierat Shuttle Walk Test (10m-MSWT) är ett konditionspiptest som också är inkrementellt. Det finns 25 nivåer, varje nivå varar 1 minut. Ljudspåret styr testet, ljudsignalerna i början av testet är åtskilda (t.ex. 20 sekunder att gå 10m på första nivån). Tiden mellan pip blir kortare för varje minut så att deltagaren måste börja snabbt gå och sedan jogga på ungefär nivå 6. På nivå 10 och framåt kommer deltagaren att behöva springa för att hänga med i pipsignalerna. Testet avslutas när deltagaren inte kan fortsätta på grund av , trötthet, andfåddhet eller inte kan hänga med i pipsignalerna. Pulsen tas i vila, omedelbart efter testet och 3 minuter efter att testet är avslutat (protokoll nedan). Muskelmyometri: använder en enhet för att mäta muskelkraft och används ofta inom forskning. Deltagaren kommer att bli ombedd att trycka mot motstånd så starkt de kan och den maximala effekten beräknas av enheten (protokollet nedan). Accelerometri: Aktiviteten kommer att mätas med ActiGraph GT3X, en accelerometer som mäter volymer och aktivitetsmönster. ActiGraph har validerats omfattande på barn. En 15-sekunders provtagningsepok kommer att väljas för att optimera förmågan att fånga den sporadiska karaktären av barns aktivitet. Barn kommer att uppmanas att bära accelerometern på ett bälte på höger höft i sju dagar i följd under alla vakna timmar. Accelerometrar kommer att tillhandahållas familjer på testdagen och de kommer att uppmanas att returnera den så snart som möjligt efter övervakningsperioden (7 dagar) med hjälp av ett medföljande förbetalt kuvert.

PROTOKOLL:

iSTEP-protokollförberedelse

• Förklaringen till deltagaren finns på det förinspelade ljudspåret

• De kommer att behöva kliva upp och ner i tid med en metronom.

  – Stegets höjd är standardiserad för varje barn och kommer att baseras på cirka 50 % av längden på barnets fibula.

• Det finns en klocka att starta. Därefter avger ljudspåret ett metronompip vid inställda hastigheter i 2 minuter med jämna mellanrum.
• Efter varannan minut ökas steghastigheten med ett litet steg, så att deltagaren stegar successivt snabbare; förändringen i steghastigheten indikeras av en klocka.
• Den första gånghastigheten kallas NIVÅ 1, den andra som NIVÅ 2 och så vidare. Varje nivå varar i 2 minuter och ljudinspelningen fortsätter i 5 nivåer (10 minuter totalt). Varje nivå innehåller ett antal steg vars antal bestäms av hastigheten på den nivån.
• Den första nivån går ömsesidigt upp och ner med en hastighet av 36

• För att hjälpa deltagaren att fastställa den första mycket långsamma steghastigheten, kliver operatören bredvid för första gången.

  4. Slutpunkt för testet

• Om deltagaren klarar de 10 minuterna (5 nivåer av testet) är testet genomfört.

• Slutpunkten för testet kan bestämmas av operatören när:

  • Oförmåga att upprätthålla rytmen med metronomen, progressiv hastighet upp och sakta ner i >30 sekunder
  • Förlust av koordination
  • Ljus i huvudet
  • Extrem utmattning
  • Plötslig blekhet
  • Otillbörliga tecken på nöd inklusive kraftig väsande andning eller bröstsmärta 10M MODIFIERAD SHUTTLE GÅNGTEST (25 NIVÅER) PROTOKOLL ALLMÄNNA INSTRUKTIONER Liknande vägledning till deltagarna som tillhandahålls för iSTEP Starta testet
• Det finns ett trippelpip att starta. Därefter avger ljudspåret ett enda pip med jämna mellanrum. Deltagaren bör sträva efter att vara i motsatt ände av starten när pipsignalen hörs.
• Efter den första minuten ökas gånghastigheten med ett litet steg, så att deltagaren går progressivt snabbare; förändringen i inkrementell hastighet indikeras av ett trippelpip.
• Den första gånghastigheten kallas NIVÅ 1, den andra som NIVÅ 2 och så vidare. Varje nivå varar i 1 minut och ljudinspelningen fortsätter i 25 nivåer. Varje nivå innehåller ett antal skyttlar (10 m långa), vars antal bestäms av hastigheten på den nivån. Slutpunkten för testet
• Slutpunkten för testet kan bestämmas av deltagaren:

När han eller hon blir för andfådd för att hålla den hastighet som krävs

• Slutpunkten för testet kan bestämmas av operatören när: Otillbörliga tecken på ångest inklusive kraftig väsande andning eller bröstsmärta. Patienten misslyckas med att slutföra skytteln inom den tillåtna tiden. Detta test tar cirka 10-15 minuter, beroende på deltagare. MUSCLE MYOMETRY PROTOCOL En handhållen dynamometer kommer att användas för att registrera kraften som produceras av en maximal frivillig isometrisk kontraktion (MVIC) av knäextensorerna och ankel dorsi och plantar flexorer. Detta test kommer att ta 5-10 minuter som en del av deras rutinmässiga kliniska undersökning. Den totala tiden som krävs av deltagaren, utöver det rutinmässiga klinikbesöket, kommer att vara cirka 1 timme och 30 minuter.

A14-1. I vilka aspekter av forskningsprocessen har du aktivt involverat, eller kommer du att involvera, patienter, tjänsteanvändare och/eller deras vårdare, eller medlemmar av allmänheten? Utformning av forskningen Ledning av forskningen Genomföra forskningen Analys av resultat Spridning av resultat Inget av ovanstående Ge detaljer om engagemang, eller om ingen, motivera frånvaron av involvering.

Föräldrar och barn kontaktades för att ge kommentarer och ändringar av PIS-formulären i formulering och utformning. Dessutom lämnade de åsikter om den potentiella bördan för att utföra testningen. De rapporterade att de inte tyckte att testprotokollet lät för betungande utöver normal klinisk bedömning.