Jaka jest wykonalność testu wysiłkowego ISTEP u chłopców z hemofilią

Identyfikacja potencjalnych uczestników Kwalifikujący się uczestnicy zostaną zidentyfikowani na podstawie klinicznej bazy danych pacjentów w Centrum Hemofilii w Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Potencjalni uczestnicy zostaną następnie wybrani losowo. W celu wybrania potencjalnych uczestników z bazy danych zostanie zastosowane proste podejście losowe z użyciem komputerowej tabeli liczb losowych. Badacz najpierw skontaktuje się telefonicznie z rodzicami/opiekunami prawnymi, aby przedstawić krótkie słowne wyjaśnienie badania i zapytać, czy byliby zadowoleni z otrzymania arkusza informacyjnego pacjenta przed następną wizytą w klinice. Jeśli będą zainteresowani udziałem w badaniu, otrzymają pocztą PIS (jeden dla rodziców i oddzielną wersję odpowiednią dla wieku dzieci) co najmniej na tydzień przed kolejną wizytą w poradni. Pozwoli to potencjalnym uczestnikom na co najmniej tygodniowy okres „ochłonięcia”. Badacz będzie wtedy dostępny w przypadku pytań przez telefon lub podczas następnej wizyty w klinice uczestnika.

Dla normalnej zdrowej populacji porównawczej testu wysiłkowego dane zostaną uzyskane z istniejących danych zdrowej grupy kontrolnej iSTEP zebranych w ramach badania iSTEP od dzieci ze szkół podstawowych w Londynie. Ta próbka 30 uczestników zostanie dopasowana do grupy chorych na hemofilię pod względem płci, wieku, masy ciała i wzrostu.

Rekrutacja Uczestnika

Zgoda uczestników:

Większość rekrutów nie będzie w stanie wyrazić zgody na udział w badaniu ze względu na swój wiek. Jeżeli rodzina zgłosiła zainteresowanie udziałem w badaniu to w uzgodnionym terminie (prawdopodobnie przy najbliższej wizycie w poradni) jeden z badaczy z zespołu badawczego spotka się z dzieckiem uczestnikiem oraz rodzicem/opiekunem prawnym w celu wypełnienia zgody i odpowiednie formularze zgody. Badacz dodatkowo wyjaśni rodzicom i dziecku procedury badania, dlaczego są proszeni o rozważenie wzięcia udziału w badaniu oraz związane z tym ryzyko i korzyści wynikające z włączenia. Następnie rodzic i dziecko będą mieli możliwość zadania dalszych pytań. Następnie dziecko/rodzic/opiekun prawny zostanie poproszony o potwierdzenie, czy wyraża zgodę na udział w badaniu. Jeśli zgoda zostanie wyrażona, rodzic/opiekun wypełni formularz zgody rodzica i otrzyma kopię. Jeśli dziecko wyrazi zgodę, zostanie poproszone o podpisanie formularza zgody. Jeśli w którymkolwiek momencie procesu badania rodzic/opiekun nie wyrazi zgody na włączenie do badania lub dziecko wycofa swoją zgodę, wówczas wszelkie zebrane dane zostaną zniszczone. Jakakolwiek decyzja o odmowie lub wycofaniu się z badania nie wpłynie w żaden sposób na otrzymywane usługi.

Dyskusja z rodzicami na temat projektu zostanie podjęta w obecności dziecka. Po wyrażeniu zgody przez rodzica/opiekuna dziecka dziecko musi również zaznaczyć, że nie sprzeciwia się uczestnictwu w badaniu i rozumie, na czym to polega. Ta „zgoda” uczestnika będzie wymagana od uczestników zgodnie z wymogami prawnymi obowiązującymi w Anglii, jak określono w następujących dokumentach:

• Ustawa o dzieciach z 1989 r
• Rada ds. Badań Medycznych (2004). Przewodnik etyczny MRC: Badania medyczne z udziałem dzieci. Wersja 3.2, maj 2007 r. Wypełniony zostanie podpisany formularz zgody uczestnika, a jego kopia zostanie dostarczona (Załącznik 3).

Zespół medyczny uczestnika zostanie poinformowany, że zgłosił się on na ochotnika do udziału w tym badaniu, poprzez ustne przekazanie i dokumentację w notatkach medycznych. Niekliniczni członkowie zespołu badawczego będą mogli uzyskać dostęp do dokumentacji medycznej uczestnika dopiero po dostarczeniu podpisanej zgody na ten konkretny element.

Ocena procesu rekrutacji będzie obejmowała rejestrację odsetka odmów wyrażenia zgody i podanych przyczyn, jako część wykonalności tego badania. Pomoże to w projektowaniu przyszłych badań z tą grupą w odniesieniu do podejścia i protokołów rekrutacyjnych. Poufność Gromadzenie i przechowywanie danych będzie odbywać się zgodnie z Zasadami Caldicotta, ustawą o ochronie danych z 1998 r. oraz Poufnością: Kodeks postępowania NHS z 2003 r. Niekliniczni członkowie zespołu badawczego uzyskają dostęp do danych dopiero po wyrażeniu zgody przez rodziców. Aby zapewnić poufność uczestnika, dane zostaną zanonimizowane poprzez nadanie numeru uczestnika badania w celu identyfikacji jego danych. Zespół badawczy jako jedyny zna tożsamość każdej osoby na podstawie jej numeru badania. Wszystkie dane zostaną zapisane na komputerze GOSH Trust w folderze elektronicznym z ograniczonym dostępem dla badaczy biorących udział w badaniu, pliki elektroniczne będą zaszyfrowane i chronione hasłem. Podczas faz gromadzenia i analizy danych dostęp do nieprzetworzonych danych i wyników badań będzie miał tylko główny badacz i zespół badawczy. Po zakończeniu badań dane zostaną podsumowane, a ustalenia pozbawione elementów umożliwiających identyfikację zostaną rozpowszechnione poprzez publikację w odpowiednim czasopiśmie branżowym i/lub prezentację konferencyjną.

Jeśli uczestnik doświadczy zaostrzenia jakiegokolwiek bólu stawów podczas próby wysiłkowej, będzie mógł w dowolnym momencie przerwać i odpocząć. Jeśli uznają, że nie są w stanie kontynuować badania, będą mogli wycofać się z badania. iSTEP to test wysiłkowy wykorzystujący stopień dostosowany do wzrostu uczestnika. Staje się coraz trudniejszy co 2 minuty w ciągu 10 minut testu, ponieważ uczestnik musi zwiększać i zmniejszać tempo za pomocą metronomu (na ścieżce dźwiękowej). Test kończy się, gdy uczestnik jest zbyt zmęczony, aby kontynuować (patrz protokół iSTEP poniżej), przekroczy czas metronomu na stąpanie lub po upływie 10 minut (obejmujących wszystkie 5 poziomów). Tętno jest mierzone w spoczynku (przed badaniem), zaraz po nim i 3 minuty po teście.

Zmodyfikowany test marszu wahadłowego na 10 m (10 m-MSWT) to test dźwiękowy sprawności, który również ma charakter przyrostowy. Istnieje 25 poziomów, każdy poziom trwa 1 minutę. Ścieżka dźwiękowa prowadzi test, sygnały dźwiękowe na początku testu są szeroko rozstawione (np. 20 sekund na przejście 10 m na pierwszym poziomie). Czas między sygnałami dźwiękowymi skraca się z każdą minutą, więc uczestnik będzie musiał rozpocząć szybki marsz, a następnie jogging na poziomie około 6. Na poziomie 10 i wyższym uczestnik będzie musiał biec, aby nadążyć za sygnałami dźwiękowymi. Test kończy się, gdy uczestnik nie jest w stanie kontynuować z powodu zmęczenia, duszności lub nie jest w stanie nadążyć za sygnałami dźwiękowymi. Tętno jest mierzone w spoczynku, bezpośrednio po badaniu i 3 minuty po zakończeniu badania (protokół poniżej). Miometria mięśni: wykorzystuje urządzenie do pomiaru siły mięśni i jest powszechnie stosowana w badaniach. Uczestnik zostanie poproszony o jak najmocniejsze naciskanie na opór, a urządzenie obliczy maksymalną moc (protokół poniżej). Akcelerometria: Aktywność będzie mierzona za pomocą ActiGraph GT3X, akcelerometru, który mierzy objętość i wzorce aktywności. ActiGraph został gruntownie przetestowany u dzieci. Wybrana zostanie 15-sekundowa epoka próbkowania, aby zoptymalizować możliwość uchwycenia sporadyczności aktywności dzieci. Dzieci zostaną poproszone o noszenie akcelerometru na pasku na prawym biodrze przez siedem kolejnych dni we wszystkich godzinach czuwania. Akcelerometry zostaną przekazane rodzinom w dniu testów i zostaną poproszone o ich zwrot tak szybko, jak to możliwe po okresie monitorowania (7 dni) w dostarczonej przedpłaconej kopercie.

PROTOKOŁY:

Przygotowanie protokołu iSTEP

• Wyjaśnienie dla uczestnika znajduje się na nagranej wcześniej ścieżce dźwiękowej

• Będą musieli zwiększać i zmniejszać tempo za pomocą metronomu.

  - Wysokość stopnia jest standaryzowana dla każdego dziecka i będzie oparta na około 50% długości kości strzałkowej dziecka.

• Na początek jest dzwonek. Następnie ścieżka dźwiękowa emituje sygnał dźwiękowy metronomu przy ustawionej prędkości przez 2 minuty w regularnych odstępach czasu.
• Po każdych 2 minutach prędkość chodzenia jest zwiększana o mały krok, więc uczestnik idzie stopniowo szybciej; zmiana przyrostowej prędkości chodzenia jest wskazywana przez dźwięk dzwonka.
• Pierwsza prędkość chodzenia określana jest jako POZIOM 1, druga jako POZIOM 2 i tak dalej. Każdy poziom trwa 2 minuty, a nagrywanie dźwięku trwa przez 5 poziomów (łącznie 10 minut). Każdy poziom zawiera pewną liczbę kroków, których liczba jest podyktowana szybkością tego poziomu.
• Pierwszy poziom wzajemnie zwiększa się i opada w tempie 36

• Aby pomóc uczestnikowi ustalić pierwsze bardzo wolne tempo chodzenia, operator po raz pierwszy podchodzi obok.

  4. Punkt końcowy testu

• Jeśli uczestnik ukończy 10 minut (5 poziomów testu) test jest zaliczony.

• Punkt końcowy badania może zostać określony przez operatora, gdy:

  • Niemożność utrzymania rytmu za pomocą metronomu, stopniowe przyspieszanie i zwalnianie przez >30 sekund
  • Utrata koordynacji
  • Zawroty
  • Ekstremalne wyczerpanie
  • Nagła bladość
  • Nadmierne oznaki stresu, w tym ciężki świszczący oddech lub ból w klatce piersiowej 10M ZMODYFIKOWANY TEST chodu wahadłowego (25 POZIOMÓW) PROTOKÓŁ INSTRUKCJE OGÓLNE Podobne wskazówki dla uczestników, jak w przypadku iSTEP Rozpoczęcie testu
• Rozpoczyna się potrójnym sygnałem dźwiękowym. Następnie ścieżka dźwiękowa emituje pojedynczy sygnał dźwiękowy w regularnych odstępach czasu. Uczestnik powinien dążyć do tego, aby znaleźć się na przeciwległym końcu do początku, zanim rozlegnie się sygnał dźwiękowy.
• Po pierwszej minucie prędkość chodu zwiększa się o mały krok, więc uczestnik idzie stopniowo szybciej; zmiana prędkości przyrostowej jest wskazywana potrójnym sygnałem dźwiękowym.
• Pierwsza prędkość chodzenia określana jest jako POZIOM 1, druga jako POZIOM 2 i tak dalej. Każdy poziom trwa 1 minutę, a nagrywanie dźwięku trwa przez 25 poziomów. Każdy poziom zawiera pewną liczbę wahadłowców (o długości 10 m), których liczba jest podyktowana prędkością tego poziomu. Punkt końcowy testu
• Punkt końcowy testu może być określony przez uczestnika:

Kiedy staje się zbyt zdyszany, aby utrzymać wymaganą prędkość

• Punkt końcowy testu może zostać określony przez operatora, gdy: Nadmierne oznaki niepokoju, w tym ciężki świszczący oddech lub ból w klatce piersiowej, pacjent nie ukończy transferu w wyznaczonym czasie. Ten test trwa około 10-15 minut, w zależności od uczestnika. PROTOKÓŁ BADANIA MIOMETRII MIĘŚNI Ręczny dynamometr będzie używany do rejestrowania siły wytwarzanej przez maksymalny dobrowolny skurcz izometryczny (MVIC) prostowników kolana oraz zginaczy grzbietowych i podeszwowych stawu skokowego. Ten test zajmie 5-10 minut w ramach rutynowego badania klinicznego. Całkowity czas wymagany od uczestnika, oprócz rutynowej wizyty w klinice, wyniesie około 1 godziny 30 minut.

A14-1. W jakie aspekty procesu badawczego aktywnie zaangażowałeś lub zamierzasz zaangażować pacjentów, użytkowników usług i/lub ich opiekunów lub członków społeczeństwa? Projekt badania Zarządzanie badaniem Podjęcie badania Analiza wyników Rozpowszechnianie wyników Żadne z powyższych Podaj szczegóły zaangażowania, a jeśli nie, uzasadnij brak zaangażowania.

Zwrócono się do rodziców i dzieci o zgłaszanie uwag i zmian w formularzach PIS w zakresie brzmienia i projektu. Ponadto przedstawili opinię na temat potencjalnego obciążenia związanego z podjęciem badań. Zgłosili, że nie uważają, aby protokół badania brzmiał zbyt uciążliwie oprócz normalnej oceny klinicznej.