¿Cuál es la viabilidad de la prueba de ejercicio ISTEP en niños con hemofilia?

Identificación de participantes potenciales Los participantes elegibles se identificarán a partir de la base de datos de pacientes clínicos en el Centro de Hemofilia del Great Ormond Street Hospital (GOSH) for Children NHS Trust. Luego, los participantes potenciales serán seleccionados al azar. Se empleará un enfoque de aleatorización simple utilizando una tabla de números aleatorios por computadora para seleccionar a los posibles participantes de la base de datos. Luego, el investigador se comunicará inicialmente con los padres/tutores legales por teléfono para brindarles una breve explicación verbal del estudio de investigación y preguntarles si estarían dispuestos a recibir una hoja de información para el paciente antes de su próxima cita en la clínica. Si están interesados ​​en participar en el estudio, recibirán, por correo, el PIS (uno para los padres y una versión adecuada para la edad de los niños) al menos una semana antes de su próxima cita en la clínica. Esto permitirá un período de "reflexión" de un mínimo de una semana para los posibles participantes. El investigador estará entonces disponible para preguntas por teléfono o en la próxima cita clínica del participante.

Para la población de comparación de la prueba de ejercicio de control saludable normal, los datos se obtendrán de los datos de control saludable iSTEP existentes recopilados como parte del estudio iSTEP de niños en escuelas primarias en Londres. Esta muestra de 30 participantes se emparejará con el grupo de hemofilia en términos de sexo, edad, masa corporal y estatura.

Reclutamiento de participantes

Consentimiento de los participantes:

La mayoría de los reclutas del estudio no podrán dar su consentimiento para participar debido a su edad. Si la familia ha indicado que está interesada en participar en el estudio, en un momento acordado (probablemente en la próxima cita clínica), uno de los investigadores del equipo de investigación se reunirá con el niño participante y el padre/tutor legal para completar el consentimiento y formularios de asentimiento según corresponda. El investigador explicará con más detalle los procedimientos del estudio al padre y al niño, por qué se les pide que consideren ser parte del estudio y los riesgos y beneficios asociados de ser incluidos. El padre y el niño tendrán la oportunidad de hacer más preguntas. Se le pedirá al niño/padre/tutor legal que confirme si acepta participar en el estudio. Si se acuerda el consentimiento, el padre/tutor completará un formulario de consentimiento de los padres y se proporcionará una copia. Si el niño asiente, se le pedirá que firme un formulario de consentimiento. Si en algún momento durante el proceso del estudio el padre/tutor no da su consentimiento para la inclusión en el estudio o el niño retira su consentimiento, todos los datos recopilados serán destruidos. Cualquier decisión de rechazar o retirarse del estudio no influirá de ninguna manera en los servicios que reciban.

La discusión con los padres sobre el proyecto se llevará a cabo con el niño presente. Una vez que el padre/tutor del niño haya dado su consentimiento, el niño también debe indicar que no se opone a participar en la actividad de investigación y comprender lo que implica. Este 'asentimiento' de los participantes se solicitará de acuerdo con los requisitos legales en Inglaterra, tal como se establece en los siguientes documentos:

• Ley de la Infancia de 1989
• Consejo de Investigación Médica (2004). Guía de ética del MRC: Investigación médica con niños. Versión 3.2, mayo de 2007 Se completará un formulario de consentimiento del participante firmado y se proporcionará una copia (Apéndice 3).

Se informará al equipo médico del participante que se ha ofrecido como voluntario para participar en este estudio, a través de la entrega verbal y la documentación dentro de las notas médicas. Los miembros no clínicos del equipo de investigación solo podrán acceder a los registros médicos del participante una vez que se haya proporcionado el consentimiento firmado de este elemento específico.

La evaluación del proceso de reclutamiento incluirá el registro de porcentajes de negativas a dar consentimiento y las razones expuestas, como parte del aspecto de factibilidad de este estudio. Esto informará el diseño de futuros estudios con este grupo con respecto a los protocolos de enfoque y reclutamiento. Confidencialidad La recopilación y el almacenamiento de datos se llevarán a cabo de acuerdo con los Principios de Caldicott, la Ley de Protección de Datos de 1998 y Confidencialidad: NHS Code of Practice 2003. Los miembros no clínicos del equipo de investigación solo accederán a los datos una vez que se haya proporcionado el consentimiento de los padres. Para garantizar la confidencialidad de los participantes, los datos se anonimizarán mediante la asignación de un número de participante del estudio para identificar sus datos. El equipo de investigación será el único en conocer la identidad de cada individuo frente a su número de estudio. Todos los datos se registrarán en una computadora de GOSH Trust en una carpeta electrónica con acceso restringido para los investigadores involucrados en el ensayo, los archivos electrónicos se cifrarán y protegerán con contraseña. Durante las fases de recopilación y análisis de datos, solo el investigador principal y el equipo de investigación tendrán acceso a los datos sin procesar y los resultados de la investigación. Al finalizar la investigación, los datos se resumirán y los hallazgos no identificados se difundirán mediante la publicación en una revista profesional adecuada y/o presentación en una conferencia.

Si un participante experimenta una exacerbación de cualquier dolor en las articulaciones durante el proceso de prueba del ejercicio, podrá detenerse y descansar en cualquier momento. Si se sienten incapaces de continuar, podrán retirarse del estudio. El iSTEP es una prueba de ejercicio que utiliza un paso, que se adapta a la altura del participante. Se vuelve cada vez más difícil cada 2 minutos durante los 10 minutos de la prueba, ya que el participante tiene que subir y bajar al compás con un metrónomo (en la pista de audio). La prueba finaliza cuando el participante está demasiado cansado para continuar (consulte el protocolo iSTEP a continuación), se queda sin tiempo con el metrónomo para dar pasos o al final de los 10 minutos (eso incluye los 5 niveles). La frecuencia cardíaca se toma en reposo (antes de la prueba), inmediatamente después y 3 minutos después de la prueba.

La prueba de caminata de ida y vuelta modificada de 10 m (10 m-MSWT) es una prueba de condición física que también es incremental. Hay 25 niveles, cada nivel dura 1 minuto. La pista de audio guía la prueba, los pitidos al comienzo de la prueba están muy espaciados (p. 20 segundos para caminar 10 m en el primer nivel). El tiempo entre pitidos se acorta cada minuto, por lo que el participante tendrá que comenzar a caminar rápido y luego a trotar aproximadamente en el nivel 6. A partir del nivel 10, el participante deberá correr para seguir el ritmo de los pitidos. La prueba finaliza cuando el participante no puede continuar debido a la fatiga, la dificultad para respirar o no puede seguir el ritmo de los pitidos. La frecuencia cardíaca se toma en reposo, inmediatamente después de la prueba y 3 minutos después de finalizar la prueba (protocolo a continuación). Miometría muscular: usa un dispositivo para medir la fuerza muscular y se usa comúnmente en investigación. Se le pedirá al participante que empuje contra una resistencia tan fuerte como sea posible y el dispositivo calculará la potencia máxima (protocolo a continuación). Acelerómetro: la actividad se medirá utilizando ActiGraph GT3X, un acelerómetro que mide volúmenes y patrones de actividad. El ActiGraph ha sido ampliamente validado en niños. Se seleccionará una época de muestreo de 15 segundos para optimizar la capacidad de capturar la naturaleza esporádica de la actividad de los niños. Se les pedirá a los niños que usen el acelerómetro en un cinturón en la cadera derecha durante siete días consecutivos durante todas las horas de vigilia. Se proporcionarán acelerómetros a las familias el día de la prueba y se les pedirá que los devuelvan lo antes posible después del período de control (7 días) utilizando un sobre prepago provisto.

PROTOCOLOS:

Preparación del protocolo iSTEP

• La explicación al participante se encuentra en la pista de audio pregrabada

• Se les pedirá que suban y bajen al compás con un metrónomo.

  - La altura del escalón está estandarizada para cada niño y se basará en aproximadamente el 50% de la longitud del peroné del niño.

• Hay una campana para empezar. A partir de entonces, la pista de audio emite un pitido de metrónomo a velocidades establecidas durante 2 minutos a intervalos regulares.
• Después de cada 2 minutos, la velocidad de paso aumenta en un pequeño incremento, por lo que el participante camina progresivamente más rápido; el cambio en la velocidad de paso incremental se indica mediante un pitido de campana.
• La primera velocidad de marcha se denomina NIVEL 1, la segunda NIVEL 2, y así sucesivamente. Cada nivel tiene una duración de 2 minutos y la grabación de audio continúa durante 5 niveles (10 minutos en total). Cada nivel contiene un número de pasos cuyo número está dictado por la velocidad de ese nivel.
• El primer nivel subiendo y bajando recíprocamente a razón de 36

• Para ayudar al participante a establecer la primera velocidad de paso muy lenta, el operador se pone al lado por primera vez.

  4. Punto final de la prueba

• Si el participante completa los 10 minutos (5 niveles de la prueba) la prueba se completa.

• El operador puede determinar el punto final de la prueba cuando:

  • Incapacidad para mantener el ritmo con el metrónomo, aceleración y desaceleración progresiva durante >30 segundos
  • Pérdida de coordinación
  • mareo ligero
  • agotamiento extremo
  • palidez repentina
  • Signos indebidos de angustia, incluidos sibilancias graves o dolor torácico PROTOCOLO DE LA PRUEBA DE CAMINATA DE TRANSPORTE MODIFICADA DE 10 M (25 NIVELES) INSTRUCCIONES GENERALES Orientación para los participantes similar a la proporcionada para iSTEP Inicio de la prueba
• Hay un triple pitido para comenzar. A partir de entonces, la pista de audio emite un solo pitido a intervalos espaciados regularmente. El participante debe aspirar a estar en el extremo opuesto al inicio cuando suene el pitido.
• Después del primer minuto, la velocidad de la marcha aumenta en un pequeño incremento, por lo que el participante camina progresivamente más rápido; el cambio en la velocidad incremental se indica mediante un triple pitido.
• La primera velocidad de marcha se denomina NIVEL 1, la segunda NIVEL 2, y así sucesivamente. Cada nivel dura 1 minuto y la grabación de audio continúa durante 25 niveles. Cada nivel contiene una cantidad de lanzaderas (10 m de longitud), cuyo número depende de la velocidad de ese nivel. Punto final de la prueba
• El punto final de la prueba puede ser determinado por el participante:

Cuando él o ella se vuelve demasiado sin aliento para mantener la velocidad requerida

• El punto final de la prueba puede ser determinado por el operador cuando: Signos indebidos de angustia, incluidos sibilancias graves o dolor en el pecho. Incapacidad del paciente para completar la lanzadera en el tiempo permitido. Esta prueba dura aproximadamente de 10 a 15 minutos, según el participante. PROTOCOLO DE MIOMETRÍA MUSCULAR Se utilizará un dinamómetro manual para registrar la fuerza producida por una contracción isométrica voluntaria máxima (MVIC) de los extensores de la rodilla, y flexores dorsales y plantares del tobillo. Esta prueba tomará de 5 a 10 minutos como parte de su examen clínico de rutina. El tiempo total requerido del participante, además de la visita clínica de rutina, será de aproximadamente 1 hora y 30 minutos.

A14-1. ¿En qué aspectos del proceso de investigación ha involucrado activamente o involucrará a pacientes, usuarios de servicios y/o sus cuidadores, o miembros del público? Diseño de la investigación Gestión de la investigación Realización de la investigación Análisis de los resultados Difusión de los hallazgos Ninguno de los anteriores Proporcione detalles sobre la participación o, si no los hay, justifique la ausencia de participación.

Se contactó a los padres y los niños para que proporcionaran comentarios y cambios en la redacción y el diseño de los formularios PIS. Además, proporcionaron una opinión sobre la carga potencial de la realización de las pruebas. Informaron que no sentían que el protocolo de prueba sonara demasiado oneroso además de la evaluación clínica normal.