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VPRIV 在先前接受过其他酶替代疗法或底物还原疗法治疗的戈谢病参与者中的研究

2024年1月31日 更新者：Shire

VPRIV® 对先前接受过其他酶替代疗法 (ERT)/底物还原疗法 (SRT) 治疗的患者进行的非干预研究

本研究的主要目的是描述维拉苷酶 alfa (VPRIV) 在 1 型戈谢病参与者中的安全性概况。参与者将从其他酶替代疗法或底物减少疗法过渡到 VPRIV。 在本研究开始之前，一些参与者可能已经过渡到 VPRIV 治疗。

在本研究中，将从本研究开始前已经过渡到 VPRIV 的参与者的医疗记录中收集有关 VPRIV 的数据。 其他参与者在过渡到 VPRIV 时将加入这项研究。 所有参与者都将被跟踪，以便从过渡到 VPRIV 时进行 12 个月的观察。

研究发起人不会参与参与者的治疗方式，但会提供有关诊所如何记录研究期间发生的事情的说明。

研究概览

地位

终止

条件

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

参与研究的参与者将被诊断为 1 型 GD，并且在参加研究前至少 6 个月接受 VPRIV 以外的酶/底物替代疗法，或者之前接受过 VPRIV 以外的 ERT/SRT 治疗在过渡到 VPRIV 之前至少 6 个月。

描述

纳入标准：

  • GD1 的参与者目前正在接受除 VPRIV 以外的 ERT/SRT 治疗至少 6 个月，然后再进行基线登记；或参与者在过渡到 VPRIV 之前曾接受过另一种 ERT/SRT 治疗至少 6 个月。
  • 参与者或合法授权代表已提供书面知情同意书。

排除标准：

  • 在研究者看来，参与者处于不合规的高风险中。
  • 研究者认为受试者不适合以其他任何方式参与本研究。
  • 参与者怀孕了。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
VPRIV 参与者
从 ERTs/SRTs 过渡到 VPRIV 的参与者，将从过渡时间到参与者开始本研究的时间点回顾性收集数据，然后前瞻性随访 12 个月。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从其他 ERT/SRT 过渡到 VPRIV 后出现不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：长达 12 个月的基线
AE 是临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 将报告从其他 ERT/SRT 过渡到 VPRIV 并出现 AE 的参与者人数。
长达 12 个月的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
使用葡萄糖基鞘氨醇 (Lyso-Gb1) 生物标志物的基线变化
大体时间：基线，第 12 个月
将评估参与者在从其他 ERT/SRT 过渡到维拉苷酶 alfa (VPRIV) 后对 Lyso-Gb1 使用的变化。
基线，第 12 个月
第 12 个月戈谢病问卷患者报告结果 (PRO) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
将为每位成人参与者计算戈谢病问卷 (PRO) 分数。 问卷询问参与者受戈谢病影响的程度。 计算总分，范围从 0 到 100，分数越高表示损伤越严重，生活质量越差。
基线，第 12 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年9月19日

初级完成 (实际的)

2021年11月17日

研究完成 (实际的)

2021年11月17日

研究注册日期

首次提交

2019年9月17日

首先提交符合 QC 标准的

2019年9月17日

首次发布 (实际的)

2019年9月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月31日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (注册表标识符：EUPAS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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