Een studie van VPRIV bij deelnemers met de ziekte van Gaucher die eerder werden behandeld met andere enzymvervangende therapieën of substraatreductietherapieën
31 januari 2024 bijgewerkt door: Shire
VPRIV® niet-interventionele studie bij patiënten die eerder zijn behandeld met andere enzymvervangende therapieën (ERT's)/substraatreductietherapieën (SRT's)
Het hoofddoel van deze studie is het beschrijven van het veiligheidsprofiel van velaglucerase alfa (VPRIV) bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1. Deelnemers zullen overstappen van andere enzymvervangende therapieën of substraatreductietherapieën naar VPRIV. Sommige deelnemers zijn mogelijk al overgegaan op een behandeling met VPRIV voordat deze studie begon.
In deze studie zullen gegevens over VPRIV worden verzameld uit de medische dossiers van deelnemers die al zijn overgestapt op VPRIV voordat deze studie begon. Andere deelnemers zullen deelnemen aan deze studie wanneer ze overstappen op VPRIV. Alle deelnemers worden gevolgd om 12 maanden observatie mogelijk te maken vanaf het moment van overgang naar VPRIV.
De onderzoekssponsor is niet betrokken bij de manier waarop deelnemers worden behandeld, maar zal instructies geven over hoe de klinieken zullen vastleggen wat er tijdens het onderzoek gebeurt.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers aan het onderzoek zullen een diagnose van GD type 1 hebben en een andere enzym-/substraatvervangingstherapie ondergaan dan VPRIV, gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek, of zijn eerder behandeld met een ERT/SRT anders dan VPRIV gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan de overgang naar VPRIV.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemer met GD1 die momenteel wordt behandeld met een ERT/SRT anders dan VPRIV gedurende ten minste 6 maanden vóór aanvangsinschrijving; of deelnemer die eerder is behandeld met een andere ERT/SRT gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de overgang naar VPRIV..
- Deelnemer of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
Uitsluitingscriteria:
- Volgens de onderzoeker loopt de deelnemer een hoog risico op niet-naleving.
- Deelnemer is naar het oordeel van de onderzoeker op enige andere wijze ongeschikt voor deelname aan dit onderzoek.
- Deelnemer is zwanger.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
VPRIV-deelnemers
Voor deelnemers die zijn overgestapt van ERT's/SRT's naar VPRIV, zullen de gegevens retrospectief worden verzameld vanaf het moment van de overgang tot het punt waarop de deelnemer aan dit onderzoek begint, waarna ze prospectief gedurende 12 maanden worden gevolgd.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met ongewenste voorvallen (AE's) na de overgang van andere ERT's/SRT's naar VPRIV
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
|
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling.
Het aantal deelnemers dat overstapt van andere ERT's/SRT's naar VPRIV met AE's wordt gerapporteerd.
|
Basislijn tot 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gebruik van glucosylspingosine (Lyso-Gb1) biomarker
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
Veranderingen in het gebruik van Lyso-Gb1 door deelnemers na de overgang van andere ERT's/SRT's naar velaglucerase alfa (VPRIV) zullen worden beoordeeld.
|
Basislijn, maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vragenlijst over de ziekte van Gaucher Door de patiënt gerapporteerde uitkomstenscore (PRO) in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12
|
De scores op de vragenlijst over de ziekte van Gaucher (PRO) worden berekend voor elke volwassen deelnemer.
In de vragenlijst wordt gevraagd in hoeverre de deelnemer last heeft van de ziekte van Gaucher.
Er wordt een totale gesommeerde score berekend die varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een ernstiger beperking en een slechtere kwaliteit van leven.
|
Basislijn, maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Shire
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 september 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 november 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 november 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 september 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 september 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 september 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Gaucher
Andere studie-ID-nummers
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Register-ID: EUPAS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .