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Uno studio su VPRIV in partecipanti con malattia di Gaucher precedentemente trattati con altre terapie di sostituzione enzimatica o terapie di riduzione del substrato

31 gennaio 2024 aggiornato da: Shire

Studio non interventistico VPRIV® in pazienti precedentemente trattati con altre terapie di sostituzione enzimatica (ERT)/terapie di riduzione del substrato (SRT)

Lo scopo principale di questo studio è descrivere il profilo di sicurezza della velaglucerasi alfa (VPRIV) nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1. I partecipanti passeranno da altre terapie enzimatiche sostitutive o terapie di riduzione del substrato a VPRIV. Alcuni partecipanti potrebbero essere già passati al trattamento con VPRIV prima dell'inizio di questo studio.

In questo studio, i dati su VPRIV saranno raccolti dalle cartelle cliniche dei partecipanti che sono già passati a VPRIV prima dell'inizio di questo studio. Altri partecipanti si uniranno a questo studio quando passeranno a VPRIV. Tutti i partecipanti saranno seguiti per consentire 12 mesi di osservazione dal momento della transizione a VPRIV.

Lo sponsor dello studio non sarà coinvolto nel trattamento dei partecipanti, ma fornirà istruzioni su come le cliniche registreranno ciò che accade durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I partecipanti inclusi nello studio avranno una diagnosi di GD di tipo 1 e saranno in terapia sostitutiva enzimatica/substrato diversa da VPRIV, per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio, o sono stati precedentemente trattati con un ERT/SRT diverso da VPRIV per un minimo di 6 mesi prima della transizione a VPRIV.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipante con GD1 attualmente in trattamento con un ERT/SRT diverso da VPRIV per almeno 6 mesi prima dell'iscrizione al basale; o partecipante precedentemente trattato con un altro ERT/SRT per almeno 6 mesi prima della transizione a VPRIV..
  • Il partecipante o il rappresentante legalmente autorizzato ha fornito il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Secondo l'investigatore, il partecipante è ad alto rischio di non conformità.
  • Secondo il parere dello sperimentatore, il partecipante non è idoneo in nessun altro modo a partecipare a questo studio.
  • La partecipante è incinta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti VPRIV
Partecipanti che sono passati da ERT/SRT a VPRIV, i dati saranno raccolti in modo retrospettivo dal momento della transizione fino al momento in cui il partecipante inizia questo studio e quindi sarà seguito in modo prospettico per 12 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) in seguito alla transizione da altri ERT/SRT a VPRIV
Lasso di tempo: Linea di base fino a 12 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Verrà riportato il numero di partecipanti che passano da altri ERT/SRT a VPRIV con eventi avversi.
Linea di base fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nell'uso del biomarcatore glucosilspingosina (Lyso-Gb1).
Lasso di tempo: Basale, mese 12
Verrà valutato il cambiamento nell'uso di Lyso-Gb1 da parte dei partecipanti in seguito alla transizione da altri ERT/SRT alla velaglucerasi alfa (VPRIV).
Basale, mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio PRO (Patient Reported Outcomes) del questionario sulla malattia di Gaucher al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 12
I punteggi del questionario sulla malattia di Gaucher (PRO) saranno calcolati per ogni partecipante adulto. Il questionario chiede quanto il partecipante sia affetto dalla malattia di Gaucher. Viene calcolato un punteggio totale sommato e varia da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una compromissione più grave e una peggiore qualità della vita.
Basale, mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 settembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

17 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

17 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 settembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (Identificatore di registro: EUPAS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher

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