이전에 다른 효소 대체 요법 또는 기질 감소 요법으로 치료받은 고셔병 환자를 대상으로 한 VPRIV 연구
2024년 1월 31일 업데이트: Shire
이전에 다른 효소 대체 요법(ERT)/기질 감소 요법(SRT)으로 치료받은 환자에 대한 VPRIV® 비중재 연구
이 연구의 주요 목적은 고셔병 1형 참가자의 벨라글루세라제 알파(VPRIV)의 안전성 프로필을 설명하는 것입니다. 참가자는 다른 효소 대체 요법 또는 기질 감소 요법에서 VPRIV로 전환하게 됩니다. 일부 참가자는 이 연구가 시작되기 전에 이미 VPRIV 치료로 전환했을 수 있습니다.
이 연구에서 VPRIV에 대한 데이터는 이 연구가 시작되기 전에 이미 VPRIV로 전환한 참가자의 의료 기록에서 수집됩니다. 다른 참가자는 VPRIV로 전환할 때 이 연구에 참여할 것입니다. 모든 참가자는 VPRIV로의 전환 시점부터 12개월 동안 관찰할 수 있도록 추적됩니다.
연구 스폰서는 참가자를 치료하는 방법에 관여하지 않지만 클리닉이 연구 중에 일어나는 일을 기록하는 방법에 대한 지침을 제공합니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
연구 유형
관찰
등록 (실제)
2
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연구에 포함된 참가자는 유형 1 GD 진단을 받고 연구 등록 전 최소 6개월 동안 VPRIV 이외의 효소/기질 대체 요법을 받거나 이전에 VPRIV 이외의 ERT/SRT로 치료를 받은 적이 있습니다. VPRIV로 전환하기 전 최소 6개월 동안.
설명
포함 기준:
- 기준선 등록 전 최소 6개월 동안 VPRIV 이외의 ERT/SRT로 현재 치료를 받고 있는 GD1 참가자; 또는 VPRIV로 전환하기 전 최소 6개월 동안 다른 ERT/SRT로 이전에 치료를 받은 참가자..
- 참가자 또는 법적 권한을 위임받은 대리인이 서면 동의서를 제공했습니다.
제외 기준:
- 조사관의 의견에 따르면 참가자는 규정을 준수하지 않을 위험이 높습니다.
- 연구자의 의견에 따르면 참가자는 이 연구에 참여하는 데 다른 어떤 방식으로도 적합하지 않습니다.
- 참가자가 임신 중입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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VPRIV 참가자
ERT/SRT에서 VPRIV로 전환한 참가자는 전환 시점부터 참가자가 본 연구를 시작하는 시점까지 소급적으로 데이터를 수집한 다음 12개월 동안 전향적으로 후속 조치를 취합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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다른 ERT/SRT에서 VPRIV로 전환한 후 부작용(AE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준 최대 12개월
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AE는 제약 제품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
AE가 있는 다른 ERT/SRT에서 VPRIV로 전환하는 참가자의 수가 보고됩니다.
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기준 최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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글루코실스핑고신(Lyso-Gb1) 바이오마커 사용 시 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
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다른 ERT/SRT에서 VPRIV(velaglucerase alfa)로 전환한 후 참가자의 Lyso-Gb1 사용 변화를 평가합니다.
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기준선, 12개월
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12개월에 고셔병 설문지 환자 보고 결과(PRO) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 12개월
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고셔병 설문지(PRO) 점수는 각 성인 참가자에 대해 계산됩니다.
설문지는 참가자가 고셔병에 의해 얼마나 영향을 받는지 묻습니다.
총 합산 점수가 계산되며 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 더 심각한 장애와 삶의 질이 더 나쁨을 나타냅니다.
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기준선, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Shire
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 19일
기본 완료 (실제)
2021년 11월 17일
연구 완료 (실제)
2021년 11월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 9월 17일
처음 게시됨 (실제)
2019년 9월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 31일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SHP669-405
- EUPAS42338 (레지스트리 식별자: EUPAS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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