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以前に他の酵素補充療法または基質減少療法で治療を受けたゴーシェ病の参加者におけるVPRIVの研究

2024年1月31日 更新者：Shire

以前に他の酵素補充療法 (ERT)/基質減少療法 (SRT) で治療を受けた患者を対象とした VPRIV® 非介入研究

この研究の主な目的は、ゴーシェ病 1 型の参加者におけるベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) の安全性プロファイルを説明することです。参加者は、他の酵素補充療法または基質減少療法から VPRIV に移行する予定です。 一部の参加者は、この研究が開始される前にすでに VPRIV による治療に移行している可能性があります。

この研究では、この研究が開始される前にすでに VPRIV に移行していた参加者の医療記録から VPRIV に関するデータが収集されます。 他の参加者は、VPRIV に移行するとこの研究に参加します。 VPRIV への移行時から 12 か月間観察できるよう、すべての参加者を追跡します。

研究スポンサーは参加者の治療方法には関与しませんが、クリニックが研究中に起こったことをどのように記録するかについて指示を提供します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

研究に参加する参加者は、タイプ 1 GD と診断されており、研究登録前の少なくとも 6 か月間、VPRIV 以外の酵素/基質補充療法を受けている、または以前に VPRIV 以外の ERT/SRT による治療を受けている必要があります。 VPRIV に移行する前に少なくとも 6 か月間。

説明

包含基準:

  • ベースライン登録前の少なくとも6か月間、現在VPRIV以外のERT/SRTで治療を受けているGD1の参加者。または、VPRIV に移行する前に少なくとも 6 か月間、別の ERT/SRT で治療を受けた参加者。
  • 参加者または法的に権限を与えられた代表者が書面によるインフォームドコンセントを提出していること。

除外基準:

  • 調査者の意見では、参加者はコンプライアンス違反のリスクが高いと考えられます。
  • 研究者の意見では、参加者は他の方法でこの研究に参加するのは不適切です。
  • 参加者は妊娠中です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
VPRIV参加者
ERT/SRT から VPRIV に移行した参加者は、移行時から参加者がこの研究を開始する時点まで遡及的にデータが収集され、その後 12 か月間前向きに追跡調査されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
他の ERT/SRT から VPRIV への移行後に有害事象 (AE) が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインは最大 12 か月
AE とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 他の ERT/SRT から AE のある VPRIV に移行する参加者の数が報告されます。
ベースラインは最大 12 か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グルコシルスピンゴシン (Lyso-Gb1) バイオマーカーの使用におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
他の ERT/SRT からベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) への移行後の参加者による Lyso-Gb1 の使用の変化が評価されます。
ベースライン、12 か月目
12 か月目のゴーシェ病アンケート患者報告結果 (PRO) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
ゴーシェ病質問票 (PRO) スコアは、成人参加者ごとに計算されます。 アンケートでは、参加者がゴーシェ病の影響をどの程度受けているかを尋ねます。 合計スコアが計算され、0 ～ 100 の範囲で表されます。スコアが高いほど、より重度の機能障害があり、生活の質が低下していることを示します。
ベースライン、12 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年9月19日

一次修了 (実際)

2021年11月17日

研究の完了 (実際)

2021年11月17日

試験登録日

最初に提出

2019年9月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年9月17日

最初の投稿 (実際)

2019年9月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月31日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (レジストリ識別子：EUPAS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。 これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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