Исследование VPRIV у участников с болезнью Гоше, ранее получавших другие ферментозаместительные терапии или терапии с уменьшением количества субстрата
31 января 2024 г. обновлено: Shire
Неинтервенционное исследование VPRIV® у пациентов, ранее получавших другие виды заместительной ферментной терапии (ФЗТ)/субстратно-редуцирующие терапии (СЗТ)
Основная цель этого исследования — описать профиль безопасности альфа-велаглюцеразы (VPRIV) у участников с болезнью Гоше типа 1. Участники будут переходить с других ферментозаместительных терапий или терапий, снижающих уровень субстрата, на VPRIV. Некоторые участники, возможно, уже перешли на лечение VPRIV еще до начала этого исследования.
В этом исследовании данные о VPRIV будут собираться из медицинских карт участников, которые уже перешли на VPRIV до начала этого исследования. Другие участники присоединятся к этому исследованию при переходе на VPRIV. Все участники будут находиться под наблюдением в течение 12 месяцев с момента перехода на VPRIV.
Спонсор исследования не будет участвовать в том, как лечат участников, но предоставит инструкции о том, как клиники будут записывать то, что происходит во время исследования.
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Участники, включенные в исследование, будут иметь диагноз БГ типа 1 и будут проходить заместительную терапию ферментами/субстратами, отличными от VPRIV, в течение как минимум 6 месяцев до включения в исследование, или ранее получали ФЗТ/ЗТ, отличные от VPRIV. минимум за 6 месяцев до перехода на VPRIV.
Описание
Критерии включения:
- Участник с GD1, в настоящее время получающий ФЗТ/ЗТ, отличный от VPRIV, в течение как минимум 6 месяцев до начала регистрации; или участник, ранее получавший другую ФЗТ/ЗТ в течение не менее 6 месяцев до перехода на VPRIV.
- Участник или законный представитель предоставил письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- По мнению исследователя, участник подвергается высокому риску несоблюдения.
- По мнению исследователя, участник по каким-либо иным причинам не подходит для участия в данном исследовании.
- Участница беременна.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Участники ВПРИВ
Для участников, которые были переведены с ERT/SRT на VPRIV, данные будут собираться ретроспективно с момента перехода до момента, когда участник начнет участие в этом исследовании, а затем будут наблюдаться проспективно в течение 12 месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) после перехода с других ERT/SRT на VPRIV
Временное ограничение: Базовый до 12 месяцев
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением.
Будет сообщено о количестве участников, перешедших с других ERT/SRT на VPRIV с AE.
|
Базовый до 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем использования биомаркера глюкозилспинозина (Lyso-Gb1)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Будут оцениваться изменения в использовании Lyso-Gb1 участниками после перехода с других ERT/SRT на альфа-велаглюцеразу (VPRIV).
|
Исходный уровень, месяц 12
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике пациентов по болезни Гоше, оценка результатов, о которых сообщают пациенты (PRO), на 12-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 12
|
Баллы по опроснику болезни Гоше (PRO) будут рассчитаны для каждого взрослого участника.
Анкета спрашивает, насколько участник поражен болезнью Гоше.
Рассчитывается общий суммарный балл, который колеблется от 0 до 100, причем более высокие баллы указывают на более серьезные нарушения и худшее качество жизни.
|
Исходный уровень, месяц 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Shire
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 сентября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 ноября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 ноября 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
17 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 сентября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 сентября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 января 2024 г.
Последняя проверка
1 января 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Гоше
Другие идентификационные номера исследования
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Идентификатор реестра: EUPAS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .