A VPRIV vizsgálata korábban más enzimpótló terápiákkal vagy szubsztrátredukciós terápiákkal kezelt Gaucher-kóros résztvevőknél
2024. január 31. frissítette: Shire
VPRIV® nem intervenciós vizsgálat olyan betegeknél, akiket korábban más enzimpótló terápiákkal (ERT)/szubsztrátredukciós terápiákkal (SRT) kezeltek
E vizsgálat fő célja az alfa-velagluceráz (VPRIV) biztonsági profiljának leírása az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő résztvevőknél. A résztvevők más enzimpótló terápiákról vagy szubsztrátredukciós terápiákról a VPRIV-re állnak át. Egyes résztvevők már a vizsgálat megkezdése előtt átálltak a VPRIV-kezelésre.
Ebben a tanulmányban a VPRIV-re vonatkozó adatokat azon résztvevők orvosi feljegyzéseiből gyűjtjük, akik már a vizsgálat megkezdése előtt áttértek a VPRIV-re. Más résztvevők csatlakoznak ehhez a vizsgálathoz, amikor áttérnek a VPRIV-re. Minden résztvevőt követni fognak, hogy a VPRIV-re való átállástól 12 hónapig megfigyelhető legyen.
A vizsgálat szponzora nem vesz részt a résztvevők kezelésében, de utasításokat ad arra vonatkozóan, hogy a klinikák hogyan rögzítik a vizsgálat során történteket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
2
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálatba bevont résztvevőknél 1-es típusú GD diagnózisa van, és a VPRIV-től eltérő enzim-/szubsztrátpótló terápiában részesülnek legalább 6 hónapig a vizsgálatba való felvételük előtt, vagy korábban VPRIV-től eltérő ERT/SRT-vel kezelték őket. legalább 6 hónapig a VPRIV-re való átállás előtt.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- GD1-ben szenvedő résztvevő, aki jelenleg VPRIV-től eltérő ERT/SRT-vel kezelt legalább 6 hónapig az alapszintű beiratkozás előtt; vagy olyan résztvevő, aki korábban egy másik ERT/SRT kezelésben részesült legalább 6 hónapig a VPRIV-re való átállás előtt.
- A résztvevő vagy törvényesen meghatalmazott képviselője írásos beleegyezését adta.
Kizárási kritériumok:
- A vizsgáló véleménye szerint a résztvevőt nagy a kockázata annak, hogy nem tesz eleget.
- A vizsgáló véleménye szerint a résztvevő semmilyen más módon nem alkalmas a vizsgálatban való részvételre.
- A résztvevő terhes.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
VPRIV résztvevők
Az ERT-ekről/SRT-kről a VPRIV-re áttért résztvevők esetében az adatokat visszamenőlegesen gyűjtik az áttérés időpontjától addig a pontig, amikor a résztvevő megkezdi ezt a vizsgálatot, majd 12 hónapig előretekintően nyomon követik őket.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egyéb ERT-ekről/SRT-kről a VPRIV-re való átállást követően nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot akár 12 hónapig
|
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy olyan klinikai vizsgálatban résztvevőnél jelentkezik, aki gyógyszert adott be, és amely nem feltétlenül áll összefüggésben ezzel a kezeléssel.
A többi ERT-ről/SRT-ről a VPRIV-re AE-k esetén áttérő résztvevők számát jelentik.
|
Alapállapot akár 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a glükozil-szpingozin (Lyso-Gb1) biomarker használatában
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
Értékelni fogják a résztvevők Lyso-Gb1 használatában bekövetkezett változást a többi ERT/SRT-ről a velagluceráz alfa-ra (VPRIV) való átállást követően.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Gaucher-kór kérdőívében, a betegek által bejelentett eredmények (PRO) pontszáma a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
A Gaucher-kór kérdőíves (PRO) pontszámait minden felnőtt résztvevő esetében kiszámítják.
A kérdőív arra kérdez rá, hogy a résztvevőt mennyire érinti a Gaucher-kór.
A rendszer egy összesített pontszámot számít ki, amely 0 és 100 között mozog, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb károsodást és rosszabb életminőséget jeleznek.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Shire
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. szeptember 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. november 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. november 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. szeptember 17.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 17.
Első közzététel (Tényleges)
2019. szeptember 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. február 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 31.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Gaucher-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Registry Identifier: EUPAS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .