Eine Studie zu VPRIV bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, die zuvor mit anderen Enzymersatztherapien oder Substratreduktionstherapien behandelt wurden
31. Januar 2024 aktualisiert von: Shire
VPRIV® Nicht-interventionelle Studie an Patienten, die zuvor mit anderen Enzymersatztherapien (ERTs)/Substratreduktionstherapien (SRTs) behandelt wurden
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, das Sicherheitsprofil von Velaglucerase alfa (VPRIV) bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu beschreiben. Die Teilnehmer werden von anderen Enzymersatztherapien oder Substratreduktionstherapien auf VPRIV umsteigen. Einige Teilnehmer waren möglicherweise bereits vor Beginn dieser Studie auf die Behandlung mit VPRIV umgestiegen.
In dieser Studie werden Daten zu VPRIV aus den Krankenakten von Teilnehmern gesammelt, die bereits vor Beginn dieser Studie auf VPRIV umgestiegen sind. Andere Teilnehmer werden an dieser Studie teilnehmen, wenn sie zu VPRIV wechseln. Alle Teilnehmer werden beobachtet, um eine 12-monatige Beobachtung ab dem Zeitpunkt des Übergangs zu VPRIV zu ermöglichen.
Der Studiensponsor ist nicht an der Behandlung der Teilnehmer beteiligt, wird jedoch Anweisungen dazu geben, wie die Kliniken die Ereignisse während der Studie aufzeichnen.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Bei den in die Studie einbezogenen Teilnehmern wird eine Typ-1-GD diagnostiziert und sie werden mindestens 6 Monate vor der Aufnahme in die Studie einer anderen Enzym-/Substratersatztherapie als VPRIV unterzogen oder wurden zuvor mit einer anderen ERT/SRT als VPRIV behandelt für mindestens 6 Monate vor dem Übergang zu VPRIV.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Teilnehmer mit GD1, der derzeit vor der Baseline-Einschreibung mindestens 6 Monate lang mit einem anderen ERT/SRT als VPRIV behandelt wird; oder Teilnehmer, der vor dem Übergang zu VPRIV mindestens 6 Monate lang mit einem anderen ERT/SRT behandelt wurde.
- Der Teilnehmer oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben.
Ausschlusskriterien:
- Nach Ansicht des Prüfarztes besteht für den Teilnehmer ein hohes Risiko einer Nichteinhaltung.
- Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Teilnehmer in keiner anderen Weise zur Teilnahme an dieser Studie geeignet.
- Teilnehmerin ist schwanger.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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VPRIV-Teilnehmer
Bei Teilnehmern, die von ERTs/SRTs auf VPRIV umgestellt wurden, werden die Daten rückwirkend vom Zeitpunkt des Übergangs bis zu dem Zeitpunkt erfasst, an dem der Teilnehmer mit dieser Studie beginnt, und werden dann prospektiv für 12 Monate nachverfolgt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) nach dem Übergang von anderen ERTs/SRTs zu VPRIV
Zeitfenster: Baseline bis zu 12 Monate
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Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht.
Die Anzahl der Teilnehmer, die mit UEs von anderen ERTs/SRTs zu VPRIV wechseln, wird gemeldet.
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Baseline bis zu 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Verwendung des Biomarkers Glucosylspingosin (Lyso-Gb1).
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
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Die Änderung der Verwendung von Lyso-Gb1 durch die Teilnehmer nach dem Übergang von anderen ERTs/SRTs zu Velaglucerase alfa (VPRIV) wird bewertet.
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Ausgangswert, Monat 12
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Änderung des PRO-Scores (Patient Reported Outcomes) im Fragebogen zur Gaucher-Krankheit gegenüber dem Ausgangswert im 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
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Die Ergebnisse des Gaucher-Krankheitsfragebogens (PRO) werden für jeden erwachsenen Teilnehmer berechnet.
Im Fragebogen wird abgefragt, wie stark der Teilnehmer von der Gaucher-Krankheit betroffen ist.
Es wird ein Gesamtscore berechnet, der zwischen 0 und 100 liegt, wobei höhere Scores auf eine stärkere Beeinträchtigung und eine schlechtere Lebensqualität hinweisen.
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Ausgangswert, Monat 12
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Study Director, Shire
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
19. September 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
17. November 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
17. November 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. September 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. September 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
18. September 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. Februar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Gaucher-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Registrierungskennung: EUPAS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5).
Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben.
Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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