Une étude de VPRIV chez des participants atteints de la maladie de Gaucher précédemment traités avec d'autres thérapies de remplacement enzymatique ou des thérapies de réduction du substrat
31 janvier 2024 mis à jour par: Shire
Étude non interventionnelle VPRIV® chez des patients précédemment traités par d'autres thérapies de remplacement enzymatique (ERT)/thérapies de réduction de substrat (SRT)
L'objectif principal de cette étude est de décrire le profil d'innocuité de la vélaglucérase alfa (VPRIV) chez les participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Les participants passeront d'autres thérapies de remplacement enzymatique ou de thérapies de réduction de substrat à VPRIV. Certains participants sont peut-être déjà passés au traitement par VPRIV avant le début de cette étude.
Dans cette étude, les données sur VPRIV seront collectées à partir des dossiers médicaux des participants qui sont déjà passés à VPRIV avant le début de cette étude. D'autres participants rejoindront cette étude lors de leur transition vers VPRIV. Tous les participants seront suivis pour permettre 12 mois d'observation à partir du moment de la transition vers VPRIV.
Le sponsor de l'étude ne sera pas impliqué dans la manière dont les participants sont traités mais fournira des instructions sur la manière dont les cliniques enregistreront ce qui se passe pendant l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Les participants inclus dans l'étude auront un diagnostic de MG de type 1 et suivront une thérapie de remplacement enzymatique/substrat autre que VPRIV, pendant au moins 6 mois avant l'inscription à l'étude, ou auront déjà été traités avec un ERT/SRT autre que VPRIV pendant au moins 6 mois avant de passer à VPRIV.
La description
Critère d'intégration:
- Participant avec GD1 actuellement traité avec un ERT/SRT autre que VPRIV pendant au moins 6 mois avant l'inscription initiale ; ou participant précédemment traité avec un autre ERT / SRT pendant au moins 6 mois avant la transition vers VPRIV..
- Le participant ou son représentant légalement autorisé a fourni un consentement éclairé écrit.
Critère d'exclusion:
- De l'avis de l'investigateur, le participant présente un risque élevé de non-conformité.
- De l'avis de l'investigateur, le participant n'est pas apte de toute autre manière à participer à cette étude.
- La participante est enceinte.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Participants au VPRIV
Participants qui ont été transférés des ERT/SRT au VPRIV, les données seront collectées rétrospectivement à partir du moment de la transition jusqu'au moment où le participant commence cette étude, puis seront suivies de manière prospective pendant 12 mois.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) suite à la transition d'autres ERT/SRT vers VPRIV
Délai: Base jusqu'à 12 mois
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Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant à l'investigation clinique à qui un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement.
Le nombre de participants passant d'autres ERT/SRT à VPRIV avec EI sera signalé.
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Base jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ dans l'utilisation du biomarqueur glucosylspingosine (Lyso-Gb1)
Délai: Base de référence, mois 12
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Le changement d'utilisation de Lyso-Gb1 par les participants suite à la transition d'autres ERT/SRT vers la vélaglucérase alfa (VPRIV) sera évalué.
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Base de référence, mois 12
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Changement par rapport au départ dans le score des résultats rapportés par le patient (PRO) du questionnaire sur la maladie de Gaucher au mois 12
Délai: Base de référence, mois 12
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Les scores du questionnaire sur la maladie de Gaucher (PRO) seront calculés pour chaque participant adulte.
Le questionnaire demande à quel point le participant est affecté par la maladie de Gaucher.
Un score total cumulé est calculé et varie de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une déficience plus grave et une moins bonne qualité de vie.
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Base de référence, mois 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Shire
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 septembre 2019
Achèvement primaire (Réel)
17 novembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
17 novembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 septembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 septembre 2019
Première publication (Réel)
18 septembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
2 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 janvier 2024
Dernière vérification
1 janvier 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies de surcharge lysosomale
- Troubles du métabolisme lipidique
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Sphingolipidoses
- Maladies de surcharge lysosomale, système nerveux
- Lipidoses
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Maladie de Gaucher
Autres numéros d'identification d'étude
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Identificateur de registre: EUPAS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .