Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie VPRIV u uczestników z chorobą Gauchera leczonych wcześniej innymi enzymatycznymi terapiami zastępczymi lub terapiami redukcji substratów

31 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Shire

Nieinterwencyjne badanie VPRIV® z udziałem pacjentów wcześniej leczonych innymi enzymatycznymi terapiami zastępczymi (ERT)/terapiami redukcji substratów (SRT)

Głównym celem tego badania jest opisanie profilu bezpieczeństwa welaglucerazy alfa (VPRIV) u uczestników z chorobą Gauchera typu 1. Uczestnicy będą przechodzić z innych enzymatycznych terapii zastępczych lub terapii redukujących substraty do VPRIV. Niektórzy uczestnicy mogli już przejść na leczenie VPRIV przed rozpoczęciem tego badania.

W tym badaniu dane dotyczące VPRIV zostaną zebrane z dokumentacji medycznej uczestników, którzy już przeszli na VPRIV przed rozpoczęciem tego badania. Inni uczestnicy dołączą do tego badania, gdy przejdą na VPRIV. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani, aby umożliwić 12-miesięczną obserwację od czasu przejścia do VPRIV.

Sponsor badania nie będzie zaangażowany w sposób traktowania uczestników, ale zapewni instrukcje, w jaki sposób kliniki będą rejestrować to, co dzieje się podczas badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy biorący udział w badaniu będą mieć rozpoznaną GD typu 1 i będą przechodzić enzymatyczną/substratową terapię zastępczą inną niż VPRIV przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub byli wcześniej leczeni ERT/SRT inną niż VPRIV przez co najmniej 6 miesięcy przed przejściem na VPRIV.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik z GD1 obecnie leczony ERT/SRT innym niż VPRIV przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania początkowego; lub uczestnik wcześniej leczony innym ERT/SRT przez co najmniej 6 miesięcy przed przejściem na VPRIV.
  • Uczestnik lub prawnie upoważniony przedstawiciel wyraził pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • W opinii badacza uczestnik jest narażony na wysokie ryzyko niezgodności.
  • W opinii badacza uczestnik w żaden inny sposób nie nadaje się do udziału w tym badaniu.
  • Uczestnik jest w ciąży.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy VPRIV
Uczestnicy, którzy zostali przeniesieni z ERT/SRT do VPRIV, dane będą gromadzone retrospektywnie od momentu przejścia do momentu, w którym uczestnik rozpocznie badanie, a następnie będą monitorowane prospektywnie przez 12 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) po przejściu z innych ERT/SRT do VPRIV
Ramy czasowe: Baza do 12 miesięcy
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Zgłoszona zostanie liczba uczestników przechodzących z innych ERT/SRT do VPRIV z zdarzeniami niepożądanymi.
Baza do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w użyciu biomarkera glukozylospingozyny (Lyso-Gb1).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Oceniona zostanie zmiana w stosowaniu Lyso-Gb1 przez uczestników po przejściu z innych ERT/SRT na welaglucerazę alfa (VPRIV).
Wartość bazowa, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu choroby Gauchera Wynik zgłaszany przez pacjenta (PRO) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12
Wyniki kwestionariusza choroby Gauchera (PRO) zostaną obliczone dla każdego dorosłego uczestnika. Kwestionariusz pyta, jak bardzo uczestnik jest dotknięty chorobą Gauchera. Obliczany jest całkowity zsumowany wynik, który mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie i gorszą jakość życia.
Wartość bazowa, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 listopada 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (Identyfikator rejestru: EUPAS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj