En studie av VPRIV hos deltagare med Gauchers sjukdom som tidigare behandlats med andra enzymersättningsterapier eller substratreducerande terapier
31 januari 2024 uppdaterad av: Shire
VPRIV® icke-interventionsstudie på patienter som tidigare behandlats med andra enzymersättningsterapier (ERT)/substratreduktionsterapier (SRT)
Huvudsyftet med denna studie är att beskriva säkerhetsprofilen för velaglukeras alfa (VPRIV) hos deltagare med Gauchers sjukdom typ 1. Deltagarna kommer att gå över från andra enzymersättningsterapier eller substratreduktionsterapier till VPRIV. Vissa deltagare kan redan ha övergått till behandling med VPRIV innan denna studie startade.
I denna studie kommer data om VPRIV att samlas in från journalerna för deltagare som redan övergått till VPRIV innan denna studie startade. Andra deltagare kommer att gå med i denna studie när de går över till VPRIV. Alla deltagare kommer att följas för att möjliggöra 12 månaders observation från tidpunkten för övergången till VPRIV.
Studiesponsorn kommer inte att vara involverad i hur deltagarna behandlas men kommer att ge instruktioner om hur klinikerna kommer att registrera vad som händer under studien.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Deltagare som ingår i studien kommer att ha en diagnos av typ 1 GD och vara i annan enzym-/substratersättningsterapi än VPRIV, i minst 6 månader före inskrivningen i studien, eller har tidigare behandlats med en annan ERT/SRT än VPRIV i minst 6 månader innan övergången till VPRIV.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med GD1 som för närvarande behandlas med en annan ERT/SRT än VPRIV i minst 6 månader före baslinjeregistrering; eller deltagare som tidigare behandlats med en annan ERT/SRT i minst 6 månader innan övergången till VPRIV.
- Deltagare eller juridiskt auktoriserad representant har lämnat skriftligt informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Enligt utredarens uppfattning löper deltagaren stor risk för bristande efterlevnad.
- Enligt utredarens uppfattning är deltagaren olämplig på något annat sätt att delta i denna studie.
- Deltagaren är gravid.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
VPRIV-deltagare
Deltagare som har övergått från ERT/SRT till VPRIV, data kommer att samlas in retrospektivt från tidpunkten för övergången till den tidpunkt då deltagaren börjar i denna studie och kommer sedan att följas upp prospektivt under 12 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med negativa händelser (AE) efter övergången från andra ERT/SRT till VPRIV
Tidsram: Baslinje upp till 12 månader
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
Antal deltagare som övergår från andra ERT/SRT till VPRIV med AE kommer att rapporteras.
|
Baslinje upp till 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen vid användning av Glucosylspingosin (Lyso-Gb1) biomarkör
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Förändringar i användningen av Lyso-Gb1 av deltagarna efter övergången från andra ERT/SRT till velagluceras alfa (VPRIV) kommer att bedömas.
|
Baslinje, månad 12
|
|
Förändring från baslinjen i Gauchers sjukdoms frågeformulär Patientrapporterade resultat (PRO) poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
|
Gauchers sjukdom frågeformulär (PRO) poäng kommer att beräknas för varje vuxen deltagare.
Enkäten frågar hur mycket deltagaren är påverkad av Gauchers sjukdom.
En total summerad poäng beräknas och sträcker sig från 0 till 100 med högre poäng som indikerar allvarligare funktionsnedsättning och sämre livskvalitet.
|
Baslinje, månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Shire
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 september 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
17 november 2021
Avslutad studie (Faktisk)
17 november 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 september 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 september 2019
Första postat (Faktisk)
18 september 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 januari 2024
Senast verifierad
1 januari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Gauchers sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Registeridentifierare: EUPAS)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .