En undersøgelse af VPRIV hos deltagere med Gauchers sygdom, der tidligere er blevet behandlet med andre enzymerstatningsterapier eller substratreduktionsterapier
31. januar 2024 opdateret af: Shire
VPRIV® ikke-interventionel undersøgelse hos patienter, der tidligere er behandlet med andre enzymerstatningsterapier (ERT'er)/substratreduktionsterapier (SRT'er)
Hovedformålet med denne undersøgelse er at beskrive sikkerhedsprofilen for velaglucerase alfa (VPRIV) hos deltagere med Gauchers sygdom type 1. Deltagerne vil gå over fra andre enzymerstatningsterapier eller substratreduktionsterapier til VPRIV. Nogle deltagere er muligvis allerede gået over til behandling med VPRIV før denne undersøgelse startede.
I denne undersøgelse vil data om VPRIV blive indsamlet fra lægejournalerne for deltagere, som allerede er overgået til VPRIV, før denne undersøgelse startede. Andre deltagere vil deltage i denne undersøgelse, når de går over til VPRIV. Alle deltagere vil blive fulgt for at tillade 12 måneders observation fra tidspunktet for overgang til VPRIV.
Studiesponsoren vil ikke være involveret i, hvordan deltagerne behandles, men vil give instruktioner om, hvordan klinikkerne vil registrere, hvad der sker under undersøgelsen.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere inkluderet i undersøgelsen vil have en diagnose af type 1 GD og være i anden enzym-/substraterstatningsterapi end VPRIV i mindst 6 måneder før optagelse i undersøgelsen eller tidligere har været behandlet med en anden ERT/SRT end VPRIV i minimum 6 måneder før overgang til VPRIV.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltager med GD1, der i øjeblikket behandles med en anden ERT/SRT end VPRIV i mindst 6 måneder før baseline-tilmelding; eller deltager tidligere behandlet med en anden ERT/SRT i mindst 6 måneder før overgangen til VPRIV..
- Deltager eller juridisk autoriseret repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Efter efterforskerens opfattelse er deltageren i høj risiko for manglende overholdelse.
- Efter investigators opfattelse er deltageren på anden måde uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
- Deltageren er gravid.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
VPRIV-deltagere
Deltagere, der er blevet overført fra ERT'er/SRT'er til VPRIV, vil dataene blive indsamlet retrospektivt fra overgangstidspunktet til det tidspunkt, hvor deltageren begynder i denne undersøgelse og vil derefter blive fulgt op prospektivt i 12 måneder.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) efter overgangen fra andre ERT'er/SRT'er til VPRIV
Tidsramme: Baseline op til 12 måneder
|
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling.
Antallet af deltagere, der skifter fra andre ERT'er/SRT'er til VPRIV med AE'er, vil blive rapporteret.
|
Baseline op til 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i brug af Glucosylspingosin (Lyso-Gb1) biomarkør
Tidsramme: Baseline, måned 12
|
Ændring i deltagernes brug af Lyso-Gb1 efter overgangen fra andre ERT'er/SRT'er til velaglucerase alfa (VPRIV) vil blive vurderet.
|
Baseline, måned 12
|
|
Ændring fra baseline i Gauchers sygdomsspørgeskema Patientrapporterede resultater (PRO) score efter måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 12
|
Gaucher sygdom spørgeskema (PRO) score vil blive beregnet for hver voksen deltager.
Spørgeskemaet spørger, hvor meget deltageren er påvirket af Gauchers sygdom.
En samlet summeret score beregnes og varierer fra 0 til 100 med højere score, der indikerer mere alvorlig svækkelse og dårligere livskvalitet.
|
Baseline, måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Shire
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. september 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. november 2021
Studieafslutning (Faktiske)
17. november 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. september 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. september 2019
Først opslået (Faktiske)
18. september 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
2. februar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Gauchers sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Registry Identifier: EUPAS)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .