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Un estudio de VPRIV en participantes con enfermedad de Gaucher tratados previamente con otras terapias de reemplazo de enzimas o terapias de reducción de sustrato

31 de enero de 2024 actualizado por: Shire

Estudio no intervencionista de VPRIV® en pacientes tratados previamente con otras terapias de reemplazo de enzimas (ERT)/terapias de reducción de sustrato (SRT)

El objetivo principal de este estudio es describir el perfil de seguridad de la velaglucerasa alfa (VPRIV) en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1. Los participantes realizarán la transición de otras terapias de reemplazo de enzimas o terapias de reducción de sustratos a VPRIV. Es posible que algunos participantes ya hayan hecho la transición al tratamiento con VPRIV antes de que comenzara este estudio.

En este estudio, los datos sobre VPRIV se recopilarán de los registros médicos de los participantes que ya hicieron la transición a VPRIV antes de que comenzara este estudio. Otros participantes se unirán a este estudio cuando hagan la transición a VPRIV. Todos los participantes serán seguidos para permitir 12 meses de observación desde el momento de la transición a VPRIV.

El patrocinador del estudio no participará en cómo se trata a los participantes, pero proporcionará instrucciones sobre cómo las clínicas registrarán lo que sucede durante el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los participantes incluidos en el estudio tendrán un diagnóstico de EG tipo 1 y estarán en terapia de reemplazo de enzimas/sustratos distinta de VPRIV, durante al menos 6 meses antes de la inscripción en el estudio, o habrán sido tratados previamente con una ERT/SRT distinta de VPRIV. durante un mínimo de 6 meses antes de la transición a VPRIV.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participante con GD1 actualmente en tratamiento con un ERT/SRT que no sea VPRIV durante al menos 6 meses antes de la inscripción inicial; o participante tratado previamente con otro ERT/SRT durante al menos 6 meses antes de la transición a VPRIV.
  • El participante o su representante legalmente autorizado ha proporcionado su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  • En opinión del investigador, el participante tiene un alto riesgo de incumplimiento.
  • En opinión del investigador, el participante no es apto de ninguna otra manera para participar en este estudio.
  • La participante está embarazada.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Participantes VPRIV
Los datos de los participantes que hayan pasado de ERT/SRT a VPRIV se recopilarán retrospectivamente desde el momento de la transición hasta el momento en que el participante comience en este estudio y luego se les hará un seguimiento prospectivo durante 12 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) después de la transición de otros ERT/SRT a VPRIV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 12 meses
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Se informará el número de participantes que hacen la transición de otros ERT/SRT a VPRIV con AE.
Línea de base hasta 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el uso del biomarcador glucosilspingosina (Lyso-Gb1)
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Se evaluará el cambio en el uso de Lyso-Gb1 por parte de los participantes luego de la transición de otros ERT/SRT a velaglucerasa alfa (VPRIV).
Línea de base, Mes 12
Cambio desde el inicio en el puntaje de resultados informados por el paciente (PRO) del cuestionario de la enfermedad de Gaucher en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Mes 12
Se calcularán las puntuaciones del cuestionario de la enfermedad de Gaucher (PRO) para cada participante adulto. El cuestionario pregunta cuánto se ve afectado el participante por la enfermedad de Gaucher. Se calcula una puntuación total sumada y varía de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave y una peor calidad de vida.
Línea de base, Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de septiembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

17 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

17 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de septiembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de septiembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2024

Última verificación

1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (Identificador de registro: EUPAS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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