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Um estudo de VPRIV em participantes com doença de Gaucher previamente tratados com outras terapias de reposição enzimática ou terapias de redução de substrato

31 de janeiro de 2024 atualizado por: Shire

Estudo não intervencional VPRIV® em pacientes previamente tratados com outras terapias de reposição enzimática (TREs)/terapias de redução de substrato (SRTs)

O principal objetivo deste estudo é descrever o perfil de segurança de velaglucerase alfa (VPRIV) em participantes com doença de Gaucher tipo 1. Os participantes farão a transição de outras terapias de reposição enzimática ou terapias de redução de substrato para VPRIV. Alguns participantes podem já ter feito a transição para o tratamento com VPRIV antes do início deste estudo.

Neste estudo, os dados sobre o VPRIV serão coletados dos prontuários médicos dos participantes que já fizeram a transição para o VPRIV antes do início deste estudo. Outros participantes se juntarão a este estudo quando fizerem a transição para o VPRIV. Todos os participantes serão acompanhados para permitir 12 meses de observação a partir do momento da transição para o VPRIV.

O patrocinador do estudo não estará envolvido em como os participantes são tratados, mas fornecerá instruções sobre como as clínicas registrarão o que acontece durante o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Os participantes incluídos no estudo terão um diagnóstico de DG tipo 1 e estarão em terapia de reposição enzimática/substrato diferente do VPRIV, por pelo menos 6 meses antes da inclusão no estudo, ou foram previamente tratados com um ERT/SRT diferente do VPRIV por um período mínimo de 6 meses antes da transição para o VPRIV.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participante com GD1 atualmente sendo tratado com um ERT/SRT diferente do VPRIV por pelo menos 6 meses antes da inscrição inicial; ou participante previamente tratado com outro ERT/SRT por pelo menos 6 meses antes da transição para VPRIV..
  • O participante ou representante legalmente autorizado forneceu consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Na opinião do investigador, o participante corre alto risco de não adesão.
  • Na opinião do investigador, o participante é inadequado de qualquer outra forma para participar deste estudo.
  • A participante está grávida.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Participantes do VPRIV
Participantes que passaram de ERTs/SRTs para VPRIV, os dados serão coletados retrospectivamente desde o momento da transição até o ponto em que o participante começa neste estudo e então serão acompanhados prospectivamente por 12 meses.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) após a transição de outros ERTs/SRTs para VPRIV
Prazo: Linha de base até 12 meses
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de investigação clínica ao qual foi administrado um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. O número de participantes em transição de outros ERTs/SRTs para VPRIV com AEs será relatado.
Linha de base até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no uso do biomarcador Glucosylspingosine (Lyso-Gb1)
Prazo: Linha de base, mês 12
A mudança no uso de Lyso-Gb1 pelos participantes após a transição de outros ERTs/SRTs para velaglucerase alfa (VPRIV) será avaliada.
Linha de base, mês 12
Mudança desde a linha de base no Questionário de Doença de Gaucher Pontuação de Resultados Relatados pelo Paciente (PRO) no Mês 12
Prazo: Linha de base, mês 12
As pontuações do questionário de doença de Gaucher (PRO) serão calculadas para cada participante adulto. O questionário pergunta o quanto o participante é afetado pela doença de Gaucher. Uma pontuação total somada é calculada e varia de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando comprometimento mais grave e pior qualidade de vida.
Linha de base, mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de setembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

17 de novembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

17 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

18 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

31 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (Identificador de registro: EUPAS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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