Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VPRIV-tutkimus osallistujilla, joilla on Gaucherin tauti ja joita on aiemmin hoidettu muilla entsyymikorvaushoidoilla tai substraattia vähentävillä hoidoilla

keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: Shire

VPRIV® ei-interventiotutkimus potilailla, joita on aiemmin hoidettu muilla entsyymikorvaushoidoilla (ERT)/substraattien pelkistyshoidoilla (SRT)

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on kuvata velagluseraasi alfan (VPRIV) turvallisuusprofiilia osallistujilla, joilla on Gaucherin taudin tyyppi 1. Osallistujat siirtyvät muista entsyymikorvaushoidoista tai substraattien pelkistyshoidoista VPRIV-hoitoon. Jotkut osallistujat ovat saattaneet jo siirtyä VPRIV-hoitoon ennen tämän tutkimuksen alkamista.

Tässä tutkimuksessa VPRIV-tietoa kerätään niiden osallistujien sairauskertomuksista, jotka ovat jo siirtyneet VPRIV:iin ennen tämän tutkimuksen alkamista. Muut osallistujat liittyvät tähän tutkimukseen siirtyessään VPRIV:iin. Kaikkia osallistujia seurataan, jotta he voivat tarkkailla 12 kuukautta VPRIV:iin siirtymisestä.

Tutkimuksen rahoittaja ei ole mukana osallistujien kohtelussa, mutta antaa ohjeita siitä, kuinka klinikat tallentavat tutkimuksen aikana tapahtuvat asiat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistuvilla osallistujilla on tyypin 1 GD-diagnoosi ja he ovat saaneet muuta entsyymi-/substraattikorvaushoitoa kuin VPRIV-hoitoa vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai heitä on aiemmin hoidettu muulla ERT/SRT:llä kuin VPRIV:llä. vähintään 6 kuukautta ennen VPRIV:iin siirtymistä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • GD1:tä sairastava osallistuja, jota hoidetaan tällä hetkellä muulla ERT/SRT:llä kuin VPRIV:llä vähintään 6 kuukauden ajan ennen lähtötason rekisteröintiä; tai osallistuja, jota on aiemmin hoidettu toisella ERT/SRT:llä vähintään 6 kuukauden ajan ennen VPRIV-hoitoon siirtymistä.
  • Osallistuja tai laillisesti valtuutettu edustaja on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkijan mielestä osallistujalla on suuri riski olla noudattamatta.
  • Tutkijan mielestä osallistuja ei millään muulla tavalla sovellu osallistumaan tähän tutkimukseen.
  • Osallistuja on raskaana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
VPRIV osallistujat
Osallistujat, jotka on siirretty ERT:istä/SRT:istä VPRIV:iin, tiedot kerätään takautuvasti siirtymähetkestä siihen hetkeen, jolloin osallistuja aloittaa tämän tutkimuksen, ja sitten niitä seurataan 12 kuukauden ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) siirtymisen jälkeen muista ERT:istä/SRT:istä VPRIV:iin
Aikaikkuna: Perustaso jopa 12 kuukautta
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalle, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. Osallistujien määrä, jotka siirtyvät muista ERT/SRT:istä VPRIV:iin AE:n kanssa, raportoidaan.
Perustaso jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta glukosyylispingosiinin (Lyso-Gb1) biomarkkerin käytössä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Muutoksia osallistujien Lyso-Gb1:n käytössä sen jälkeen, kun muut ERT/SRT:t ovat siirtyneet velagluseraasi alfaan (VPRIV), arvioidaan.
Perustaso, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Gaucherin taudin kyselylomakkeen potilaiden raportoiduissa tulosten (PRO) pisteissä 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
Gaucherin taudin kyselylomakkeen (PRO) pisteet lasketaan jokaiselle aikuiselle osallistujalle. Kyselyssä kysytään, kuinka paljon Gaucherin tauti vaikuttaa osallistujaan. Lasketaan kokonaispistemäärä, joka vaihtelee välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa ja huonompaa elämänlaatua.
Perustaso, kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (Rekisterin tunniste: EUPAS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa