Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av VPRIV hos deltakere med Gauchers sykdom tidligere behandlet med andre enzymerstatningsterapier eller substratreduksjonsterapier

31. januar 2024 oppdatert av: Shire

VPRIV® ikke-intervensjonell studie hos pasienter som tidligere har blitt behandlet med andre enzymerstatningsterapier (ERT)/substratreduksjonsterapier (SRT)

Hovedmålet med denne studien er å beskrive sikkerhetsprofilen til velaglucerase alfa (VPRIV) hos deltakere med Gauchers sykdom type 1. Deltakerne vil gå over fra andre enzymerstatningsterapier eller substratreduksjonsterapier til VPRIV. Noen deltakere kan allerede ha gått over til behandling med VPRIV før denne studien startet.

I denne studien vil data om VPRIV bli samlet inn fra journalene til deltakere som allerede gikk over til VPRIV før denne studien startet. Andre deltakere vil bli med i denne studien når de går over til VPRIV. Alle deltakere vil bli fulgt for å tillate 12 måneders observasjon fra tidspunktet for overgang til VPRIV.

Studiesponsoren vil ikke være involvert i hvordan deltakerne blir behandlet, men vil gi instruksjoner om hvordan klinikkene vil registrere hva som skjer under studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2H7
        • University of Alberta/Medical Genetics Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere som er inkludert i studien vil ha en diagnose av type 1 GD og være i annen enzym-/substraterstatningsterapi enn VPRIV, i minst 6 måneder før registrering i studien, eller tidligere ha blitt behandlet med en annen ERT/SRT enn VPRIV i minimum 6 måneder før overgang til VPRIV.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltaker med GD1 som for tiden behandles med en annen ERT/SRT enn VPRIV i minst 6 måneder før baseline-registrering; eller deltaker tidligere behandlet med en annen ERT/SRT i minst 6 måneder før overgang til VPRIV..
  • Deltaker eller juridisk autorisert representant har gitt skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Etter etterforskerens oppfatning har deltakeren høy risiko for manglende overholdelse.
  • Etter utrederens oppfatning er deltaker på annen måte uegnet til å delta i denne studien.
  • Deltakeren er gravid.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
VPRIV-deltakere
Deltakere som har blitt overført fra ERT-er/SRT-er til VPRIV, vil dataene bli samlet inn retrospektivt fra overgangstidspunktet til tidspunktet da deltakeren begynner i denne studien, og deretter følges opp prospektivt i 12 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) etter overgangen fra andre ERT-er/SRT-er til VPRIV
Tidsramme: Baseline opptil 12 måneder
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. Antall deltakere som går over fra andre ERT-er/SRT-er til VPRIV med AE-er vil bli rapportert.
Baseline opptil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i bruk av Glucosylspingosin (Lyso-Gb1) biomarkør
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Endring i bruk av Lyso-Gb1 av deltakerne etter overgangen fra andre ERT/SRT til velaglucerase alfa (VPRIV) vil bli vurdert.
Grunnlinje, måned 12
Endring fra baseline i Gauchers sykdomsspørreskjema Pasientrapporterte resultater (PRO) poengsum ved måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12
Gaucher sykdom spørreskjema (PRO) score vil bli beregnet for hver voksen deltaker. Spørreskjemaet spør hvor mye deltakeren er påvirket av Gauchers sykdom. En total summert skåre beregnes og varierer fra 0 til 100 med høyere skåre som indikerer mer alvorlig svekkelse og dårligere livskvalitet.
Grunnlinje, måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2019

Primær fullføring (Faktiske)

17. november 2021

Studiet fullført (Faktiske)

17. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. september 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2019

Først lagt ut (Faktiske)

18. september 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP669-405
  • EUPAS42338 (Registeridentifikator: EUPAS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere