Studie VPRIV u účastníků s Gaucherovou chorobou, kteří byli dříve léčeni jinými terapiemi nahrazujícími enzymy nebo terapiemi snižujícími substrát
31. ledna 2024 aktualizováno: Shire
Neintervenční studie VPRIV® u pacientů dříve léčených jinými terapiemi nahrazujícími enzymy (ERT)/terapiemi snižujícími substrát (SRT)
Hlavním cílem této studie je popsat bezpečnostní profil velaglucerázy alfa (VPRIV) u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1. Účastníci budou přecházet z jiných enzymatických substitučních terapií nebo terapií redukujících substrát na VPRIV. Někteří účastníci již možná přešli na léčbu přípravkem VPRIV před zahájením této studie.
V této studii budou údaje o VPRIV shromažďovány z lékařských záznamů účastníků, kteří již přešli na VPRIV před zahájením této studie. Další účastníci se k této studii připojí při přechodu na VPRIV. Všichni účastníci budou sledováni, aby bylo umožněno 12 měsíců pozorování od doby přechodu na VPRIV.
Zadavatel studie se nebude podílet na tom, jak je s účastníky zacházeno, ale poskytne pokyny, jak budou kliniky zaznamenávat, co se děje během studie.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2H7
- University of Alberta/Medical Genetics Clinic
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci zahrnutí do studie budou mít diagnózu GD typu 1 a budou podstupovat enzymovou/substrátovou substituční terapii jinou než VPRIV, po dobu nejméně 6 měsíců před zařazením do studie, nebo byli dříve léčeni ERT/SRT jinou než VPRIV po dobu minimálně 6 měsíců před přechodem na VPRIV.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastník s GD1, který je v současné době léčen ERT/SRT jinou než VPRIV po dobu alespoň 6 měsíců před základním zápisem; nebo účastník dříve léčený jinou ERT/SRT po dobu alespoň 6 měsíců před přechodem na VPRIV.
- Účastník nebo zákonný zástupce poskytl písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Podle názoru zkoušejícího je účastník vystaven vysokému riziku nedodržení.
- Podle názoru zkoušejícího není účastník jakýmkoli jiným způsobem vhodný k účasti na této studii.
- Účastnice je těhotná.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Účastníci VPRIV
U účastníků, kteří byli převedeni z ERT/SRT na VPRIV, budou data shromažďována retrospektivně od doby přechodu do okamžiku, kdy účastník zahájí tuto studii, a poté budou prospektivně sledována po dobu 12 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) po přechodu z jiných ERT/SRT na VPRIV
Časové okno: Základní stav až 12 měsíců
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
Bude hlášen počet účastníků přecházejících z jiných ERT/SRT na VPRIV s AE.
|
Základní stav až 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti výchozímu stavu v použití biomarkeru glukosylspingosin (Lyso-Gb1)
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Bude posouzena změna v používání Lyso-Gb1 účastníky po přechodu z jiných ERT/SRT na velaglucerázu alfa (VPRIV).
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o Gaucherově nemoci Skóre pacientem hlášených výsledků (PRO) v měsíci 12
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Skóre dotazníku Gaucherovy nemoci (PRO) bude vypočítáno pro každého dospělého účastníka.
Dotazník se ptá, jak moc je účastník postižen Gaucherovou chorobou.
Vypočítá se celkové součtové skóre a pohybuje se od 0 do 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější postižení a horší kvalitu života.
|
Základní stav, 12. měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Shire
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
17. listopadu 2021
Dokončení studie (Aktuální)
17. listopadu 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. září 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. září 2019
První zveřejněno (Aktuální)
18. září 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- SHP669-405
- EUPAS42338 (Identifikátor registru: EUPAS)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .