治疗性纳米催化延缓肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的疾病进展 (RESCUE-ALS)

纳入标准：

1. 能够理解并给予书面知情同意。
2. 筛选时年满 30 岁（含）且小于 80 岁的男性或女性患者。
3. 根据 Awaji-Shima 标准的诊断标准，由专攻 ALS 的神经病学家（例如，研究地点的首席研究员）确定的条件被定义为可能或可能或确定的 ALS 的患者。
4. 对于服用利鲁唑的患者，在筛选前 30 天内利鲁唑的剂量稳定。
5. 在筛查时，疾病持续时间从症状发作起小于或等于 24 个月，或者疾病持续时间从诊断起小于或等于 12 个月。
6. 用力肺活量 (FVC) 预测值的 60%，根据筛选访问时的性别、身高和年龄进行调整。
7. 已在参与研究的 ALS 专业诊所之一接受神经科医生的护理并将在整个研究过程中保持这种临床护理的患者。 如果患者是从第三方（神经科医生或州立 ALS 组织）转诊而来，他们必须愿意将护理转移给参与研究的神经科医生。

在完成为期 36 周的随机安慰剂对照治疗期后，感兴趣的参与者必须满足以下纳入标准才能参加开放标签扩展：

1. 参与者必须完成随机安慰剂对照治疗期且没有依从性问题
2. 能够理解开放标签扩展的参与者并给予书面知情同意。
3. 如果由第三方（神经科医生或国家 ALS 组织）推荐，参与者同意继续将护理转移给参与研究的神经科医生。

排除标准：

1. 符合以下任一条件的患者将被排除在研究之外：

2. 在筛选患者时，使用的患者或研究者的判断将​​立即取决于：

   1. 无创通气 > 每天 22 小时，或
   2. 气管切开注意：如果患者在随机分组后需要无创通气，他们将被允许继续参与研究。
3. 家族性 ALS 患者（例如，2 名或更多家庭成员患有 ALS 或运动神经元疾病）
4. 有腕管综合征、多发性神经病病史或研究者判断可能诱发多发性神经病并干扰肌电图 (EMG) 记录的疾病的患者。
5. 患者的小指外展肌 (ADM)、拇短外展肌 (APB)、肱二头肌 (BB) 或胫骨前肌 (TA) 肌肉分别在受临床影响最小的手部和腿部严重萎缩，无法进行可靠的 EMG录音。
6. 根据研究者的判断，患者有其他重大疾病史。
7. 根据研究者的判断，可能难以遵守方案和/或任何研究程序的患者。
8. 患者在血液学、血液化学、心电图或身体检查方面存在临床显着异常，但基线访视未解决，根据研究者的说法，这可能会影响研究参与。
9. 具有临床显着肝或肾功能障碍或临床实验室检查结果会限制对肝或肾功能变化的解释的患者，或血小板计数低（< 150 x 109 每升）或嗜酸性粒细胞增多（嗜酸性粒细胞绝对计数≥ 500 个/升）的患者微升）在筛选。
10. 参加任何其他研究性药物试验或使用研究性药物的患者（筛选前 12 周内及筛选后）。
11. 在本临床试验过程中或本试验结束后 6 个月内怀孕或哺乳或计划怀孕的女性。
12. 不愿或不能使用公认的节育方法的有生育能力的女性或男性。
13. 活动性炎症或自身免疫性疾病。
14. 滥用药物的阳性筛查。
15. 黄金过敏史。
16. 研究者认为患者有自杀风险，之前曾尝试过自杀，或目前表现出积极的自杀意念。 根据调查员的评估，不一定排除具有间歇性被动自杀意念的受试者。

在完成为期 36 周的随机安慰剂对照治疗期后，感兴趣的参与者如果符合以下任何标准，将被排除在开放标签扩展阶段之外：

1. 在随机安慰剂对照治疗期间缺乏治疗依从性。
2. 第 36 周就诊时妊娠试验呈阳性，或计划在此延期期间或在此延期结束后 6 个月内怀孕的女性。
3. 根据研究者的判断，可能难以遵守方案和/或任何研究程序的患者。
4. 在第 36 周访视期间发现的血液学、血液化学、心电图或身体检查存在临床显着异常的患者，根据研究者的说法，这可能会影响继续参与。

5. 具有临床显着肝或肾功能不全或临床实验室的患者。

   在第 36 周访视时，会限制肝或肾功能变化的解释性的发现，或血小板计数低（< 150 x 109 每升）或嗜酸性粒细胞增多（绝对嗜酸性粒细胞计数 ≥ 500 个嗜酸性粒细胞每微升）的研究结果。

6. 研究者认为患者有自杀风险，之前曾尝试过自杀，或目前表现出积极的自杀意念。 根据调查员的评估，不一定排除具有间歇性被动自杀意念的受试者。