Terápiás nanokatalízis az amiotrófiás laterális szklerózis (ALS) betegség progressziójának lassítására (RESCUE-ALS)

Bevételi kritériumok:

1. Képes megérteni és írásos beleegyezést adni.
2. Férfi vagy nőbetegek 30 éves vagy idősebb (beleértve) és 80 évnél fiatalabbak a szűrés időpontjában.
3. Azok a betegek, akiknek állapota lehetséges vagy valószínűsíthető vagy határozott ALS-nek minősül az Awaji-Shima kritériumok szerinti diagnosztikai kritériumok alapján, amelyeket egy ALS-re szakosodott neurológus (például a vizsgálati helyszín szerint a vezető vizsgáló) határoz meg.
4. A riluzolt szedő betegeknél a riluzol stabil adagolása a szűrést követő 30 napban.
5. A szűrés időpontjában vagy a betegség időtartama kevesebb, mint 24 hónap a tünetek megjelenésétől, vagy a betegség időtartama kevesebb, mint 12 hónap a diagnózistól számítva.
6. Kényszerített vitálkapacitás (FVC) az előre jelzett érték 60%-a, a nemre, magasságra és életkorral korrigálva a szűrési látogatáson.
7. Az a beteg, aki a vizsgálatban részt vevő egyik speciális ALS-klinikán neurológussal foglalkozott, és ezt a klinikai ellátást a vizsgálat során végig fenntartja. Ha a beteget harmadik fél (neurológus vagy állami székhelyű ALS szervezet) utalja be, hajlandónak kell lennie arra, hogy az ellátást átadja a vizsgálatban részt vevő neurológusnak.

A 36 hetes randomizált, placebo-kontrollos kezelési periódus befejezését követően az érdeklődő résztvevőknek meg kell felelniük a következő felvételi kritériumoknak ahhoz, hogy beiratkozhassanak a nyílt kiterjesztésre:

1. A résztvevőknek a randomizált, placebo-kontrollos kezelési időszakot megfelelőségi problémák nélkül kell elvégezniük
2. Képes megérteni a nyílt kiterjesztés résztvevőjét, és írásos beleegyező nyilatkozatot adni neki.
3. Harmadik fél (neurológus vagy állami székhelyű ALS-szervezet) beutalása esetén a résztvevő vállalja, hogy fenntartja az ellátás átadását a vizsgálatban részt vevő neurológusnak.

Kizárási kritériumok:

1. A betegeket kizárják a vizsgálatból, ha megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

2. A szűrés során azok a betegek, akik alkalmaznak, vagy a vizsgáló megítélése szerint közvetlenül függnek a következőktől:

   1. Non-invazív lélegeztetés > napi 22 óra, vagy
   2. Tracheostomia Megjegyzés: Ha a beteg non-invazív lélegeztetést igényel, folytathatja a vizsgálatot.
3. Családi ALS-ben szenvedő betegek (pl. 2 vagy több családtag ALS-ben vagy motoros neuronbetegségben)
4. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében carpalis alagút szindróma, polyneuropathia vagy a vizsgálók szerint olyan betegségek fordulnak elő, amelyek polyneuropathiát válthatnak ki, és megzavarhatják az elektromiográfiás (EMG) felvételeket.
5. Az Abductor Digiti Minimi (ADM), Abductor Pollicis Brevis (APB), Biceps Brachii (BB) vagy Tibialis Anterior (TA) izomzat túl súlyos atrófiájában szenvedő betegek a klinikailag legkevésbé érintett kézben és lábban, hogy lehetővé tegyék a megbízható EMG-t. felvételeket.
6. Beteg, akinek a kórelőzményében jelentős egyéb súlyos egészségügyi állapotok szerepelnek a nyomozó ítélete alapján.
7. A vizsgáló megítélése alapján azon betegek, akiknek nehézségei lehetnek a protokollnak és/vagy bármely vizsgálati eljárásnak való megfelelésben.
8. Az a beteg, akinek klinikailag jelentős eltérései vannak a hematológiai, vérkémiai, EKG- vagy fizikális vizsgálatban, amelyet a kiindulási vizit nem oldott meg, ami a Vizsgáló szerint zavarhatja a vizsgálatban való részvételt.
9. Klinikailag jelentős máj- vagy veseműködési zavarban vagy olyan klinikai laboratóriumi leletekben, amelyek korlátozzák a máj- vagy vesefunkció változásának értelmezhetőségét, vagy akiknek alacsony a vérlemezkeszáma (< 150 x 109/liter) vagy eozinofíliában (abszolút eozinofilszám ≥ 500 eozinofil per liter) mikroliter) a Szűrésnél.
10. Bármilyen más vizsgálati gyógyszeres vizsgálatban részt vevő vagy vizsgálati gyógyszert használó beteg (a szűrést megelőző 12 héten belül és azt követően).
11. Nők, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy terhességet terveznek a klinikai vizsgálat során vagy a vizsgálat befejezését követő 6 hónapon belül.
12. Fogamzóképes nők vagy férfiak, akik nem hajlandók vagy nem képesek az elfogadott fogamzásgátlási módszereket alkalmazni.
13. Aktív gyulladásos állapot vagy autoimmun rendellenesség.
14. Pozitív képernyő a kábítószerrel való visszaélésről.
15. Az aranyallergia története.
16. A beteg a nyomozó megítélése szerint öngyilkossági kockázatnak minősül, korábban öngyilkossági kísérletet tett, vagy jelenleg aktív öngyilkossági szándékot mutat. Az időszakosan passzív öngyilkossági gondolatokkal rendelkező alanyok nem feltétlenül zárhatók ki a nyomozó értékelése alapján.

A 36 hetes randomizált, placebo-kontrollos kezelési időszak befejezését követően az érdeklődő résztvevőket kizárják a nyílt elrendezésű kiterjesztési szakaszból, ha megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

1. Kezelési megfelelőség hiánya a randomizált, placebo-kontrollos kezelési időszak alatt.
2. Pozitív terhességi teszt a 36. heti vizit alkalmával, vagy olyan nőstények, akik terhességet terveznek a hosszabbítás ideje alatt vagy a meghosszabbítás befejezését követő 6 hónapon belül.
3. A vizsgáló megítélése alapján azon betegek, akiknek nehézségei lehetnek a protokollnak és/vagy bármely vizsgálati eljárásnak való megfelelésben.
4. A W36 vizit során azonosított, klinikailag jelentős hematológiai, vérkémiai, EKG- vagy fizikális vizsgálati eltérésekkel rendelkező beteg, amely a vizsgáló szerint zavarhatja a további részvételt.

5. Klinikailag jelentős máj- vagy veseelégtelenségben szenvedő betegek vagy klinikai laboratóriumi vizsgálat.

   olyan eredmények, amelyek korlátozzák a máj- vagy vesefunkció változásának értelmezhetőségét, vagy alacsony vérlemezkeszámmal (< 150 x 109/liter) vagy eozinofiliával (az abszolút eozinofilszám ≥ 500 eozinofil/mikroliter) a 36. heti vizit során.

6. A beteg a nyomozó megítélése szerint öngyilkossági kockázatnak minősül, korábban öngyilkossági kísérletet tett, vagy jelenleg aktív öngyilkossági szándékot mutat. Az időszakosan passzív öngyilkossági gondolatokkal rendelkező alanyok nem feltétlenül zárhatók ki a nyomozó értékelése alapján.